Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

FCN-159 у взрослых пациентов с симптоматическим неоперабельным нейрофиброматозом, связанным с плексиформными нейрофибромами 1-го типа

13 марта 2024 г. обновлено: Shanghai Fosun Pharmaceutical Industrial Development Co. Ltd.

Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, многоцентровое клиническое исследование фазы III для оценки эффективности и безопасности FCN-159 у взрослых пациентов с симптоматическим неоперабельным нейрофиброматозом типа 1, связанным с плексиформными нейрофибромами

Исследование по оценке эффективности FCN-159 у взрослых пациентов с симптоматическими неоперабельными плексиформными нейрофибромами, связанными с нейрофиброматозом 1 типа.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, многоцентровое клиническое исследование фазы III для оценки эффективности и безопасности FCN-159 у взрослых пациентов с симптоматическими, неоперабельными плексиформными нейрофибромами, связанными с нейрофиброматозом 1 типа.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

162

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Wenbin Li, MD
  • Номер телефона: 15301377998
  • Электронная почта: Neure55@126.com

Места учебы

  • Китай
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Китай
        • Рекрутинг
        • Cancer Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
        • Контакт:
          • Li Ning, MD
          • Номер телефона: 18614049602
          • Электронная почта: lining@cicams.ac.cn
        • Главный следователь:
          • Li Ning, MD
      • Beijing, Beijing, Китай
        • Рекрутинг
        • Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
        • Контакт:
          • Ma Wenbin, MD
          • Номер телефона: 13701364566
          • Электронная почта: Mawb2001@hotmail.com
        • Главный следователь:
          • Ma Wenbin, MD
      • Beijing, Beijing, Китай
        • Рекрутинг
        • Plastic Surgery Hospital,Chinese Academy of Medical Sciences
        • Контакт:
          • Yan Yan, MD
          • Номер телефона: 13661348184
          • Электронная почта: yanyan201606@163.com
        • Главный следователь:
          • Yan Yan, MD
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Китай
        • Рекрутинг
        • Sun Yat-Sen University Cancer Center
        • Контакт:
          • Chen Zhongping, MD
          • Номер телефона: 13500002457
          • Электронная почта: chenzhp@sysucc.org.cn
        • Главный следователь:
          • Chen Zhongping, MD
      • Guangzhou, Guangdong, Китай
        • Рекрутинг
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University
        • Контакт:
          • Kang Zeng, MD
          • Номер телефона: 13178850988
          • Электронная почта: npfkzk@163.com
        • Главный следователь:
          • Kang Zeng, MD
      • Shenzhen, Guangdong, Китай
        • Рекрутинг
        • Peking University Shenzhen Hospital
        • Контакт:
          • Chen Baodong, MD
          • Номер телефона: 13602593425
          • Электронная почта: 623564186@qq.com
        • Главный следователь:
          • Chen Baodong, MD
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Китай
        • Рекрутинг
        • The Fourth Hospital of Hebei Medical University
        • Контакт:
          • Zhao Zongmao, MD
          • Номер телефона: 13930466038
          • Электронная почта: zzm69@163.com
        • Главный следователь:
          • Zhang Yan, MD
        • Главный следователь:
          • Zhao Zongmao, MD
      • Shijiazhuang, Hebei, Китай
        • Рекрутинг
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
        • Контакт:
          • Li Yanlin, MD
          • Номер телефона: 15130119920
          • Электронная почта: lyldoctor@sina.com
        • Главный следователь:
          • Li Yanlin, MD
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Китай
        • Рекрутинг
        • Renmin Hospital of Wuhan University
        • Контакт:
          • Lei Tiechi, MD
          • Номер телефона: 15337173507
          • Электронная почта: tiechilei@126.com
        • Главный следователь:
          • Lei Tiechi, MD
      • Wuhan, Hubei, Китай
        • Рекрутинг
        • TongJi Hospital，TongJi Medical College Huazhong University of Science and Technology
        • Контакт:
          • Shu Kai, MD
          • Номер телефона: 13720373328
          • Электронная почта: kshu@tjh.tjmu.edu.cn
        • Главный следователь:
          • Shu Kai, MD
    • Liaoning
      • Shenyang, Liaoning, Китай
        • Рекрутинг
        • The First Hospial of China Medical University
        • Контакт:
          • Gao Xinghua, MD
          • Номер телефона: 13940152467
          • Электронная почта: gaobarry@hotmail.com
        • Главный следователь:
          • Gao Xinghua, MD
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Китай
        • Рекрутинг
        • Fudan University Shanghai Cancer Center
        • Контакт:
          • Huang Wending, MD
          • Номер телефона: 18616182390
          • Электронная почта: orienthwd@163.com
        • Главный следователь:
          • Huang Wending, MD
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Китай
        • Рекрутинг
        • West China Hospital,Sichuan University
        • Контакт:
          • Liu Yanhui, MD
          • Номер телефона: 18980601509
          • Электронная почта: yhliu2001@gmail.com
        • Главный следователь:
          • Liu Yanhui, MD
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Китай
        • Рекрутинг
        • Hangzhou First People's Hospital
        • Контакт:
          • Wu Liming, MD
          • Номер телефона: 13750837205
          • Электронная почта: 18957118053@163.com
        • Главный следователь:
          • Wu Liming, MD
      • Hanzhou, Zhejiang, Китай
        • Рекрутинг
        • Zhejiang Provincial People's Hospital
        • Контакт:
          • Wu Sufan, MD
          • Номер телефона: 13857121888
          • Электронная почта: sufanwu@163.com
        • Главный следователь:
          • Wu Sufan, MD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. ≥ 18 лет и ≤ 70 лет.
  2. У пациентов должны быть диагностированы симптоматические плексиформные нейрофибромы (PN), связанные с NF1, и им требуется системная терапия по усмотрению исследователя.
  3. Наличие поддающихся измерению поражений, определяемых как ≥ 3 см в длину по крайней мере в одном измерении, эффективность которых можно оценить с помощью МРТ.
  4. Оценка работоспособности по Карновски ≥ 70.
  5. Пациенты с адекватной функцией органов и костного мозга.

Критерий исключения:

  1. Связанные с NF1 злокачественные новообразования, требующие химиотерапии, лучевой терапии или хирургического вмешательства, такие как глиома зрительного нерва средней и высокой степени злокачественности или злокачественная опухоль оболочек периферических нервов.
  2. Пациенты с другими злокачественными новообразованиями в анамнезе или одновременно с ними (за исключением излеченного немеланомного базальноклеточного рака кожи, рака молочной железы in situ или рака шейки матки in situ и других злокачественных новообразований без признаков заболевания в течение 5 лет).
  3. Пациенты, которые не могут пройти МРТ и/или имеют противопоказания к МРТ.
  4. Пациенты с предыдущей или текущей обструкцией вен сетчатки (RVO), отслойкой пигментного эпителия сетчатки (RPED), глаукомой и другими аномальными офтальмологическими исследованиями, имеющими клиническое значение.
  5. Интерстициальная пневмония, включая клинически значимую лучевую пневмонию.

  6. Сердечная функция или комбинированные заболевания соответствуют одному из следующих условий:

    1. значение QTcF > 470 миллисекунд; пациенты с факторами риска удлинения интервала QTcF или пациенты, получающие препараты, удлиняющие интервал QTcF.
    2. Застойная сердечная недостаточность по классификации Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA) ≥ класса 3.
    3. Аритмии с клиническим значением.
    4. Известные сопутствующие клинически значимые заболевания коронарных артерий, кардиомиопатии и тяжелые клапанные пороки.
    5. ФВ ЛЖ < 50%.
    6. Пациенты с ЧСС < 50 уд/мин.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ФЦН-159
Экспериментальный: FCN-159 Лекарственная форма: таблетка Спецификация: 1 мг, 4 мг Доза: FCN-159 8 мг, перорально, один раз в день Способ применения: Перорально
Лекарство: Тестовая группа (группа А): FCN-159 8 мг перорально один раз в день;
После выполнения всех пунктов скрининговых посещений квалифицированные пациенты будут случайным образом распределены в тестовую группу (группа A) или контрольную группу (группа B) в соотношении 2:1 и получат FCN-159 или плацебо в течение 3 дней после рандомизации.
Плацебо Компаратор: плацебо
Экспериментальный: плацебо Лекарственная форма: таблетка Спецификация: 1 мг, 4 мг Доза: плацебо 8 мг перорально один раз в день Способ применения: перорально
Лекарство: Контрольная группа (группа B): плацебо, перорально, один раз в день;
После выполнения всех пунктов скрининговых посещений квалифицированные пациенты будут случайным образом распределены в тестовую группу (группа A) или контрольную группу (группа B) в соотношении 2:1 и получат FCN-159 или плацебо в течение 3 дней после рандомизации.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота объективного ответа (ЧОО), оцененная с помощью BIRC (оценка ответа при неруфиброматозе и шванноматозе, критерии REiNS)
Временное ограничение: По завершении обучения, в среднем 2 года
ORR определяется как доля пациентов с подтвержденным полным ответом или подтвержденным частичным ответом, как определено ICR в соответствии с критериями REiNS.
По завершении обучения, в среднем 2 года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота объективных ответов (ЧОО), оцениваемая исследователем (критерии REiNS)
Временное ограничение: По завершении обучения, в среднем 2 года
ORR определяется как доля пациентов с подтвержденным полным ответом или подтвержденным частичным ответом, как определено ICR в соответствии с критериями REiNS.
По завершении обучения, в среднем 2 года
Продолжительность ответа (DOR), оцениваемая BIRC и исследователем;
Временное ограничение: По завершении обучения, в среднем 2 года
DOR определяется как время от даты первого задокументированного ответа (который впоследствии подтверждается) до прогрессирования BIRC и исследователя в соответствии с критериями REiNS или смерти по любой причине.
По завершении обучения, в среднем 2 года
Уровень контроля заболевания (DCR), оцененный BIRC и исследователем;
Временное ограничение: По завершении обучения, в среднем 2 года
DCR определяется как доля пациентов с подтвержденным полным ответом или подтвержденным частичным ответом или стабилизацией заболевания, как определено BIRC и исследователем в соответствии с критериями REiNS.
По завершении обучения, в среднем 2 года
Коэффициент клинической пользы (CBR), оцененный BIRC и исследователем;
Временное ограничение: По завершении обучения, в среднем 2 года
CBR определяется как доля пациентов с подтвержденным полным ответом или подтвержденным частичным ответом или стабилизацией заболевания > 48 недель, как определено BIRC и исследователем в соответствии с критериями REiNS.
По завершении обучения, в среднем 2 года
Выживаемость без прогрессирования заболевания (ВБП), оцененная BIRC и исследователем;
Временное ограничение: По завершении обучения, в среднем 2 года
ВБП определяется как время от рандомизации до даты прогрессирования заболевания BIRC и исследователем в соответствии с критериями REiNS или смерти по любой причине.
По завершении обучения, в среднем 2 года
Время до прогрессирования (TTP) оценивается BIRC и исследователем;
Временное ограничение: По завершении обучения, в среднем 2 года
TTP определяется как время от рандомизации до даты прогрессирования заболевания по данным BIRC и исследователя в соответствии с критериями REiNS.
По завершении обучения, в среднем 2 года
Время до ответа (TTR) оценивается BIRC и исследователем;
Временное ограничение: По завершении обучения, в среднем 2 года
TTR определяется как время от даты рандомизации до даты объективного ответа BIRC и исследователя в соответствии с критериями REiNS.
По завершении обучения, в среднем 2 года
Изменение показателя интенсивности боли по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: По завершении обучения, в среднем 2 года
Разница в среднем изменении по сравнению с исходным уровнем общей опухоли и целевого балла интенсивности боли PN между группой A и группой B, оцененной по 11-балльной числовой рейтинговой шкале (NRS-11), в которой используется диапазон 0-10, более высокие баллы означают худший результат .
По завершении обучения, в среднем 2 года
Изменение внешнего вида по сравнению с исходным
Временное ограничение: По завершении обучения, в среднем 2 года
Изменение внешнего вида по сравнению с исходным уровнем для группы A по сравнению с группой B, оцененное с использованием настроенного спонсором опросника PRO «оценка внешнего вида», который носит описательный характер.
По завершении обучения, в среднем 2 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Shanghai Fosun Pharmaceutical Industrial Development Co. Ltd.

Следователи

  • Главный следователь: Wenbin Li, MD, Beijing Tiantan Hospital

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

20 июня 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 июня 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 июня 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 июня 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 июня 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

22 июня 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

15 марта 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 марта 2024 г.

Последняя проверка

1 марта 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • FCN-159-007

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Нейрофиброматоз 1

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Jordan

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться