Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

FCN-159 chez les patients adultes atteints de neurofibromes plexiformes liés à la neurofibromatose de type 1 symptomatiques et inopérables

4 mars 2025 mis à jour par: Shanghai Fosun Pharmaceutical Industrial Development Co. Ltd.

Une étude clinique de phase III randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et multicentrique pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du FCN-159 chez des patients adultes atteints de neurofibromes plexiformes symptomatiques et inopérables liés à la neurofibromatose de type 1

Une étude visant à évaluer l'efficacité du FCN-159 chez des patients adultes atteints de neurofibromes plexiformes symptomatiques et inopérables liés à la neurofibromatose de type 1.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude clinique de phase III randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et multicentrique visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité du FCN-159 chez des patients adultes atteints de neurofibromes plexiformes symptomatiques et inopérables liés à la neurofibromatose de type 1.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

167

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chine
        • Cancer Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
      • Beijing, Beijing, Chine
        • Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
      • Beijing, Beijing, Chine
        • Plastic Surgery Hospital,Chinese Academy of Medical Sciences
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chine
        • Sun Yat-sen University Cancer Center
      • Guangzhou, Guangdong, Chine
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University
      • Shenzhen, Guangdong, Chine
        • Peking University Shenzhen Hospital
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Chine
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
      • Shijiazhuang, Hebei, Chine
        • The Fourth Hospital of Hebei Medical University
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chine
        • Renmin Hospital of Wuhan University
      • Wuhan, Hubei, Chine
        • TongJi Hospital，TongJi Medical College Huazhong University of Science and Technology
    • Liaoning
      • Shenyang, Liaoning, Chine
        • The First Hospial of China Medical University
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Chine
        • Fudan University Shanghai Cancer Center
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Chine
        • West China Hospital,Sichuan University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Chine
        • Hangzhou First People's Hospital
      • Hanzhou, Zhejiang, Chine
        • Zhejiang Provincial People's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. ≥ 18 ans et ≤ 70 ans.
  2. Les patients doivent être diagnostiqués avec des neurofibromes plexiformes (NP) symptomatiques liés à la NF1 et nécessitent un traitement systémique à la discrétion de l'investigateur.
  3. Présence de lésions mesurables, définies comme ≥ 3 cm de longueur dans au moins une dimension, dont l'efficacité peut être évaluée par IRM.
  4. Score de statut de performance de Karnofsky ≥ 70.
  5. Patients dont les fonctions des organes et de la moelle osseuse sont adéquates.

Critère d'exclusion:

  1. Malignités liées à la NF1 nécessitant une chimiothérapie, une radiothérapie ou une intervention chirurgicale, telles qu'un gliome optique de grade moyen à élevé ou une tumeur maligne de la gaine nerveuse périphérique.
  2. Patients ayant des antécédents ou simultanément avec d'autres tumeurs malignes (à l'exclusion du carcinome basocellulaire cutané non mélanome guéri, du cancer du sein in situ ou du cancer du col de l'utérus in situ et d'autres tumeurs malignes sans signe de maladie dans les 5 ans).
  3. Les patients qui ne peuvent pas subir d'IRM et/ou qui ont des contre-indications à l'IRM.
  4. Patients présentant une obstruction de la veine rétinienne (RVO) antérieure ou actuelle, un décollement de l'épithélium pigmentaire rétinien (RPED), un glaucome et d'autres examens ophtalmiques anormaux ayant une signification clinique.
  5. Pneumonie interstitielle, y compris pneumonie radique cliniquement significative.

  6. La fonction cardiaque ou les maladies combinées répondent à l'une des conditions suivantes :

    1. valeur QTcF > 470 millisecondes ; les patients présentant des facteurs de risque d'allongement de l'intervalle QTcF ou les patients recevant des médicaments qui allongent l'intervalle QTcF.
    2. Insuffisance cardiaque congestive selon la classification de la New York Heart Association (NYHA) ≥ Classe 3.
    3. Arythmies avec signification clinique.
    4. Maladie coronarienne cliniquement significative, cardiomyopathie et maladie valvulaire grave concomitantes connues.
    5. FEVG < 50 %.
    6. Patients avec une fréquence cardiaque < 50 battements/min.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: FCN-159
Expérimental : FCN-159 Forme posologique : comprimé Spécification : 1 mg, 4 mg Dose : FCN-159 8 mg, par voie orale, une fois par jour Mode d'administration : Orale
Médicament: Groupe test (groupe A) : FCN-159 8 mg, par voie orale, une fois par jour ;
Après avoir terminé tous les éléments de la visite de dépistage, les patients qualifiés seront assignés au hasard au groupe test (groupe A) ou au groupe témoin (groupe B) dans un rapport de 2: 1, et recevront du FCN-159 ou un placebo dans les 3 jours suivant la randomisation.
Comparateur placebo: placebo
Expérimental : placebo Forme posologique : comprimé Spécification : 1 mg, 4 mg Dose : placebo 8 mg, par voie orale, une fois par jour Mode d'administration : Orale
Médicament: Groupe témoin (groupe B) : Placebo, par voie orale, une fois par jour ;
Après avoir terminé tous les éléments de la visite de dépistage, les patients qualifiés seront assignés au hasard au groupe test (groupe A) ou au groupe témoin (groupe B) dans un rapport de 2: 1, et recevront du FCN-159 ou un placebo dans les 3 jours suivant la randomisation.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de réponse objective (ORR) évalué par BIRC (Response evaluation in Nerufibromatosis and Schwannomatosis, critères REiNS)
Délai: Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 2 ans
L'ORR est défini comme la proportion de patients qui ont une réponse complète confirmée ou une réponse partielle confirmée, telle que déterminée par l'ICR selon les critères REiNS.
Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 2 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de réponse objective (ORR) évalué par l'investigateur (critères REiNS)
Délai: Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 2 ans
L'ORR est défini comme la proportion de patients qui ont une réponse complète confirmée ou une réponse partielle confirmée, telle que déterminée par l'ICR selon les critères REiNS.
Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 2 ans
Durée de la réponse (DOR) évaluée par le BIRC et l'investigateur ;
Délai: Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 2 ans
Le DOR est défini comme le temps écoulé entre la date de la première réponse documentée (qui est ensuite confirmée) jusqu'à la progression par le BIRC et l'investigateur selon les critères REiNS ou le décès quelle qu'en soit la cause.
Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 2 ans
Taux de contrôle de la maladie (DCR) évalué par le BIRC et l'investigateur ;
Délai: Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 2 ans
La DCR est définie comme la proportion de patients qui ont une réponse complète confirmée ou une réponse partielle confirmée ou une maladie stable, tel que déterminé par le BIRC et l'investigateur selon les critères REiNS.
Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 2 ans
Taux de bénéfice clinique (CBR) évalué par le BIRC et l'investigateur ;
Délai: Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 2 ans
Le CBR est défini comme la proportion de patients qui ont une réponse complète confirmée ou une réponse partielle confirmée ou une maladie stable> 48 semaines, tel que déterminé par le BIRC et l'investigateur selon les critères REiNS.
Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 2 ans
Survie sans progression (SSP) évaluée par le BIRC et l'investigateur ;
Délai: Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 2 ans
La SSP est définie comme le temps écoulé entre la randomisation et la date de progression de la maladie par le BIRC et l'investigateur selon les critères REiNS ou le décès quelle qu'en soit la cause.
Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 2 ans
Temps jusqu'à progression (TTP) évalué par le BIRC et l'investigateur ;
Délai: Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 2 ans
Le TTP est défini comme le temps écoulé entre la randomisation et la date de progression de la maladie par le BIRC et l'investigateur selon les critères REiNS.
Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 2 ans
Délai de réponse (TTR) évalué par le BIRC et l'investigateur ;
Délai: Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 2 ans
Le TTR est défini comme le temps écoulé entre la date de randomisation et la date de réponse objective par le BIRC et l'investigateur selon les critères REiNS.
Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 2 ans
Changement par rapport à la ligne de base du score d'intensité de la douleur
Délai: Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 2 ans
Différence de changement moyen par rapport au départ dans la tumeur globale et le score d'intensité de la douleur NP cible entre le bras A et le bras B, tel qu'évalué par l'échelle d'évaluation numérique à 11 points (NRS-11), qui utilise la plage de 0 à 10, des scores plus élevés signifient un résultat pire .
Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 2 ans
Changement d'apparence par rapport à la ligne de base
Délai: Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 2 ans
Changement d'apparence par rapport au départ pour le bras A par rapport au bras B, tel qu'évalué à l'aide d'un questionnaire PRO d'évaluation de l'apparence personnalisé par le sponsor, qui est descriptif.
Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 2 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Shanghai Fosun Pharmaceutical Industrial Development Co. Ltd.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Wenbin Li, MD, Beijing Tiantan Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

20 juin 2023

Achèvement primaire (Estimé)

19 août 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 juin 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 juin 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 juin 2023

Première publication (Réel)

22 juin 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 mars 2025

Dernière vérification

1 février 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • FCN-159-007

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner