Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

FCN-159 hos voksne pasienter med symptomatisk, inoperabel nevrofibromatose type 1-relatert plexiform nevrofibromer

4. mars 2025 oppdatert av: Shanghai Fosun Pharmaceutical Industrial Development Co. Ltd.

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multisenter fase III klinisk studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til FCN-159 hos voksne pasienter med symptomatisk, inoperabel nevrofibromatose type 1-relaterte plexiforme nevrofibromer

En studie for å evaluere effekten av FCN-159 hos voksne pasienter med symptomatisk, inoperabel nevrofibromatose type 1-relatert plexiform nevrofibromer.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multisenter fase III klinisk studie for å evaluere effekten og sikkerheten til FCN-159 hos voksne pasienter med symptomatisk, inoperabel nevrofibromatose type 1-relatert plexiform nevrofibromer.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

167

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina
        • Cancer Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
      • Beijing, Beijing, Kina
        • Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
      • Beijing, Beijing, Kina
        • Plastic Surgery Hospital,Chinese Academy of Medical Sciences
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina
        • Sun Yat-sen University Cancer Center
      • Guangzhou, Guangdong, Kina
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University
      • Shenzhen, Guangdong, Kina
        • Peking University Shenzhen Hospital
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Kina
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
      • Shijiazhuang, Hebei, Kina
        • The Fourth Hospital of Hebei Medical University
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina
        • Renmin Hospital of Wuhan University
      • Wuhan, Hubei, Kina
        • TongJi Hospital，TongJi Medical College Huazhong University of Science and Technology
    • Liaoning
      • Shenyang, Liaoning, Kina
        • The First Hospial of China Medical University
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina
        • Fudan University Shanghai Cancer Center
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina
        • West China Hospital,Sichuan University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina
        • Hangzhou First People's Hospital
      • Hanzhou, Zhejiang, Kina
        • Zhejiang Provincial People's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. ≥ 18 år og ≤ 70 år.
  2. Pasienter må diagnostiseres med symptomatiske NF1-relaterte plexiforme nevrofibromer (PNs) og krever systemisk terapi etter utrederens skjønn.
  3. Tilstedeværelse av målbare lesjoner, definert som ≥ 3 cm i lengde i minst én dimensjon, som kan evalueres for effekt ved MR.
  4. Karnofsky ytelsesstatusscore ≥ 70.
  5. Pasienter med tilstrekkelige organ- og benmargsfunksjoner.

Ekskluderingskriterier:

  1. NF1-relaterte maligniteter som krever kjemoterapi, strålebehandling eller kirurgi, som middels til høy grad av optisk gliom eller ondartet svulst i perifer nerveskjede.
  2. Pasienter med en historie med eller samtidig med andre maligniteter (unntatt kurert ikke-melanom hudbasalcellekarsinom, brystkreft in situ eller livmorhalskreft in situ og andre maligniteter uten tegn på sykdom innen 5 år).
  3. Pasienter som ikke kan gjennomgå MR og/eller har kontraindikasjoner mot MR.
  4. Pasienter med tidligere eller nåværende retinal veneobstruksjon (RVO), retinal pigmentepitelløsning (RPED), glaukom og annen unormal oftalmisk undersøkelse med klinisk betydning.
  5. Interstitiell pneumoni, inkludert klinisk signifikant strålingspneumoni.

  6. Hjertefunksjon eller kombinerte sykdommer oppfyller en av følgende betingelser:

    1. QTcF-verdi på > 470 millisekunder; pasienter med risikofaktorer for QTcF-forlengelse eller pasienter som får legemidler som forlenger QTcF-intervallet.
    2. Kongestiv hjertesvikt i henhold til New York Heart Association (NYHA) klassifisering ≥ Klasse 3.
    3. Arytmier med klinisk betydning.
    4. Kjent samtidig klinisk signifikant koronarsykdom, kardiomyopati og alvorlig klaffesykdom.
    5. LVEF < 50 %.
    6. Pasienter med hjertefrekvens < 50 slag/min.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: FCN-159
Eksperimentell: FCN-159 Doseringsform: tablett Spesifikasjon: 1mg，4mg Dose: FCN-159 8 mg, oralt, én gang daglig Administrasjonsmåte: Oral
Legemiddel: Testgruppe (gruppe A): FCN-159 8 mg, oralt, en gang daglig;
Etter å ha fullført alle screeningbesøkspunkter, vil kvalifiserte pasienter bli tilfeldig tildelt testgruppen (gruppe A) eller kontrollgruppen (gruppe B) i et forhold på 2:1, og motta FCN-159 eller placebo innen 3 dager etter randomisering.
Placebo komparator: placebo
Eksperimentell: placebo Doseringsform: tablett Spesifikasjon: 1mg，4mg Dose: placebo 8 mg, oralt, én gang daglig Administrasjonsmåte: Oral
Legemiddel: Kontrollgruppe (gruppe B): Placebo, oralt, en gang daglig;
Etter å ha fullført alle screeningbesøkspunkter, vil kvalifiserte pasienter bli tilfeldig tildelt testgruppen (gruppe A) eller kontrollgruppen (gruppe B) i et forhold på 2:1, og motta FCN-159 eller placebo innen 3 dager etter randomisering.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Objektiv responsrate (ORR) evaluert av BIRC (Responsevaluering ved Nerufibromatosis and Schwannomatosis, REiNS-kriterier)
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring i snitt 2 år
ORR er definert som andelen pasienter som har en bekreftet fullstendig respons eller bekreftet delvis respons som bestemt av ICR per REiNS-kriterier.
Gjennom studiegjennomføring i snitt 2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Objektiv responsrate (ORR) evaluert av etterforskeren (REiNS-kriterier)
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring i snitt 2 år
ORR er definert som andelen pasienter som har en bekreftet fullstendig respons eller bekreftet delvis respons som bestemt av ICR per REiNS-kriterier.
Gjennom studiegjennomføring i snitt 2 år
Varighet av respons (DOR) evaluert av BIRC og etterforskeren;
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring i snitt 2 år
DOR er definert som tiden fra datoen for første dokumenterte respons (som senere bekreftes) til progresjon av BIRC og etterforskeren i henhold til REiNS-kriterier eller død på grunn av en hvilken som helst årsak.
Gjennom studiegjennomføring i snitt 2 år
Sykdomskontrollrate (DCR) evaluert av BIRC og etterforskeren;
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring i snitt 2 år
DCR er definert som andelen pasienter som har en bekreftet fullstendig respons eller bekreftet delvis respons eller stabil sykdom som bestemt av BIRC og etterforskeren i henhold til REiNS-kriteriene.
Gjennom studiegjennomføring i snitt 2 år
Klinisk fordelsrate (CBR) evaluert av BIRC og etterforskeren;
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring i snitt 2 år
CBR er definert som andelen pasienter som har en bekreftet fullstendig respons eller bekreftet delvis respons eller stabil sykdom >48 uker som bestemt av BIRC og etterforskeren i henhold til REiNS-kriteriene.
Gjennom studiegjennomføring i snitt 2 år
Progresjonsfri overlevelse (PFS) evaluert av BIRC og etterforskeren;
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring i snitt 2 år
PFS er definert som tiden fra randomisering til dato for sykdomsprogresjon av BIRC og etterforsker i henhold til REiNS-kriterier eller død på grunn av en hvilken som helst årsak.
Gjennom studiegjennomføring i snitt 2 år
Tid til progresjon (TTP) evaluert av BIRC og etterforskeren;
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring i snitt 2 år
TTP er definert som tiden fra randomisering til dato for sykdomsprogresjon av BIRC og etterforsker i henhold til REiNS-kriterier.
Gjennom studiegjennomføring i snitt 2 år
Tid til svar (TTR) evaluert av BIRC og etterforskeren;
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring i snitt 2 år
TTR er definert som tiden fra randomiseringsdatoen til datoen for objektiv respons fra BIRC og etterforsker i henhold til REiNS-kriterier.
Gjennom studiegjennomføring i snitt 2 år
Endring fra baseline i smerteintensitetsscore
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring i snitt 2 år
Forskjell i gjennomsnittlig endring fra baseline i total svulst og mål PN smerteintensitetsscore mellom arm A og arm B som vurdert av 11-punkts Numerical Rating Scale (NRS-11), som bruker området 0-10, høyere score betyr dårligere resultat .
Gjennom studiegjennomføring i snitt 2 år
Endring fra baseline i utseende
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring i snitt 2 år
Endring i utseende fra baseline for arm A versus arm B som vurdert ved hjelp av et sponsortilpasset PRO-spørreskjema for «utseendeevaluering», som er beskrivende.
Gjennom studiegjennomføring i snitt 2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shanghai Fosun Pharmaceutical Industrial Development Co. Ltd.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Wenbin Li, MD, Beijing Tiantan Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. juni 2023

Primær fullføring (Antatt)

19. august 2025

Studiet fullført (Antatt)

30. juni 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. juni 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. juni 2023

Først lagt ut (Faktiske)

22. juni 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. mars 2025

Sist bekreftet

1. februar 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • FCN-159-007

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere