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FCN-159 em pacientes adultos com neurofibromas plexiformes sintomáticos e inoperáveis ​​relacionados ao tipo 1

4 de março de 2025 atualizado por: Shanghai Fosun Pharmaceutical Industrial Development Co. Ltd.

Um estudo clínico randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, multicêntrico de Fase III para avaliar a eficácia e a segurança do FCN-159 em pacientes adultos com neurofibromas plexiformes relacionados ao tipo 1 sintomáticos e inoperáveis

Um estudo para avaliar a eficácia do FCN-159 em pacientes adultos com neurofibromas plexiformes relacionados à neurofibromatose tipo 1 sintomáticos e inoperáveis.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo clínico randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, multicêntrico de fase III para avaliar a eficácia e a segurança do FCN-159 em pacientes adultos com neurofibromas plexiformes relacionados à neurofibromatose tipo 1 sintomáticos e inoperáveis.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

167

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China
        • Cancer Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
      • Beijing, Beijing, China
        • Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
      • Beijing, Beijing, China
        • Plastic Surgery Hospital,Chinese Academy of Medical Sciences
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China
        • Sun Yat-sen University Cancer Center
      • Guangzhou, Guangdong, China
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University
      • Shenzhen, Guangdong, China
        • Peking University Shenzhen Hospital
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, China
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
      • Shijiazhuang, Hebei, China
        • The Fourth Hospital of Hebei Medical University
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China
        • Renmin Hospital of Wuhan University
      • Wuhan, Hubei, China
        • TongJi Hospital，TongJi Medical College Huazhong University of Science and Technology
    • Liaoning
      • Shenyang, Liaoning, China
        • The First Hospial of China Medical University
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China
        • Fudan University Shanghai Cancer Center
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China
        • West China Hospital,Sichuan University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China
        • Hangzhou First People's Hospital
      • Hanzhou, Zhejiang, China
        • Zhejiang Provincial People's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. ≥ 18 anos e ≤ 70 anos.
  2. Os pacientes devem ser diagnosticados com neurofibromas plexiformes (PNs) sintomáticos relacionados à NF1 e requerem terapia sistêmica a critério do investigador.
  3. Presença de lesões mensuráveis, definidas como ≥ 3 cm de comprimento em pelo menos uma dimensão, cuja eficácia pode ser avaliada por ressonância magnética.
  4. Pontuação do status de desempenho de Karnofsky ≥ 70.
  5. Pacientes com funções adequadas de órgãos e medula óssea.

Critério de exclusão:

  1. Malignidades relacionadas à NF1 que requerem quimioterapia, radioterapia ou cirurgia, como glioma óptico de médio a alto grau ou tumor maligno da bainha do nervo periférico.
  2. Pacientes com história ou concomitantemente com outras malignidades (excluindo carcinoma basocelular da pele não melanoma curado, câncer de mama in situ ou câncer cervical in situ e outras malignidades sem evidência de doença em 5 anos).
  3. Pacientes que não podem realizar ressonância magnética e/ou têm contra-indicações para ressonância magnética.
  4. Pacientes com obstrução anterior ou atual da veia retiniana (RVO), descolamento do epitélio pigmentar da retina (RPED), glaucoma e outros exames oftalmológicos anormais com significado clínico.
  5. Pneumonia intersticial, incluindo pneumonia por radiação clinicamente significativa.

  6. A função cardíaca ou doenças combinadas atendem a uma das seguintes condições:

    1. valor QTcF de > 470 milissegundos; pacientes com fatores de risco para prolongamento do intervalo QTcF ou pacientes recebendo medicamentos que prolongam o intervalo QTcF.
    2. Insuficiência cardíaca congestiva de acordo com a classificação da New York Heart Association (NYHA) ≥ Classe 3.
    3. Arritmias com significado clínico.
    4. Conhecida doença arterial coronariana clinicamente significativa, cardiomiopatia e doença valvular grave concomitante.
    5. FEVE < 50%.
    6. Pacientes com frequência cardíaca < 50 batimentos/min.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: FCN-159
Experimental: FCN-159 Forma de dosagem: comprimido Especificação: 1mg，4mg Dose: FCN-159 8 mg, via oral, uma vez ao dia Modo de administração: Oral
Medicamento: Grupo de teste (Grupo A): FCN-159 8 mg, via oral, uma vez ao dia;
Depois de concluir todos os itens da visita de triagem, os pacientes qualificados serão designados aleatoriamente para o grupo de teste (Grupo A) ou grupo de controle (Grupo B) em uma proporção de 2:1 e receberão FCN-159 ou placebo dentro de 3 dias após a randomização.
Comparador de Placebo: placebo
Experimental: placebo Forma de dosagem: comprimido Especificação: 1mg，4mg Dose: placebo 8 mg, via oral, uma vez ao dia Modo de administração: Oral
Medicamento: Grupo controle (Grupo B): Placebo, via oral, uma vez ao dia;
Depois de concluir todos os itens da visita de triagem, os pacientes qualificados serão designados aleatoriamente para o grupo de teste (Grupo A) ou grupo de controle (Grupo B) em uma proporção de 2:1 e receberão FCN-159 ou placebo dentro de 3 dias após a randomização.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de resposta objetiva (ORR) avaliada por BIRC (avaliação de resposta em Nerufibromatose e Schwannomatose, critérios REiNS)
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 2 anos
ORR é definido como a proporção de pacientes que têm uma resposta completa confirmada ou resposta parcial confirmada conforme determinado pelo ICR de acordo com os critérios REiNS.
Até a conclusão do estudo, uma média de 2 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de resposta objetiva (ORR) avaliada pelo investigador (critérios REiNS)
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 2 anos
ORR é definido como a proporção de pacientes que têm uma resposta completa confirmada ou resposta parcial confirmada conforme determinado pelo ICR de acordo com os critérios REiNS.
Até a conclusão do estudo, uma média de 2 anos
Duração da resposta (DOR) avaliada pelo BIRC e pelo investigador;
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 2 anos
DOR é definido como o tempo desde a data da primeira resposta documentada (que é posteriormente confirmada) até a progressão pelo BIRC e pelo investigador pelos critérios REiNS ou morte por qualquer causa.
Até a conclusão do estudo, uma média de 2 anos
Taxa de controle da doença (DCR) avaliada pelo BIRC e pelo investigador;
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 2 anos
DCR é definido como a proporção de pacientes que têm uma resposta completa confirmada ou resposta parcial confirmada ou doença estável conforme determinado pelo BIRC e pelo investigador de acordo com os critérios REiNS.
Até a conclusão do estudo, uma média de 2 anos
Taxa de benefício clínico (CBR) avaliada pelo BIRC e pelo investigador;
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 2 anos
A CBR é definida como a proporção de pacientes que têm uma resposta completa confirmada ou resposta parcial confirmada ou doença estável > 48 semanas, conforme determinado pelo BIRC e pelo investigador de acordo com os critérios do REiNS.
Até a conclusão do estudo, uma média de 2 anos
Sobrevida livre de progressão (PFS) avaliada pelo BIRC e pelo investigador;
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 2 anos
PFS é definido como o tempo desde a randomização até a data de progressão da doença por BIRC e investigador de acordo com os critérios REiNS ou morte por qualquer causa.
Até a conclusão do estudo, uma média de 2 anos
Tempo de progressão (TTP) avaliado pelo BIRC e pelo investigador;
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 2 anos
TTP é definido como o tempo desde a randomização até a data de progressão da doença por BIRC e investigador de acordo com os critérios REiNS.
Até a conclusão do estudo, uma média de 2 anos
Tempo de resposta (TTR) avaliado pelo BIRC e pelo investigador;
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 2 anos
TTR é definido como o tempo desde a data da randomização até a data da resposta objetiva do BIRC e do investigador de acordo com os critérios do REiNS.
Até a conclusão do estudo, uma média de 2 anos
Mudança da linha de base no escore de intensidade da dor
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 2 anos
Diferença na alteração média desde a linha de base no tumor geral e na pontuação alvo da intensidade da dor PN entre o braço A e o braço B, conforme avaliado pela escala de classificação numérica de 11 pontos (NRS-11), que usa o intervalo de 0 a 10, pontuações mais altas significam pior resultado .
Até a conclusão do estudo, uma média de 2 anos
Mudança da linha de base na aparência
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 2 anos
Mudança na aparência da linha de base para o braço A versus braço B conforme avaliado usando um questionário PRO de 'avaliação de aparência' personalizado pelo patrocinador, que é descritivo.
Até a conclusão do estudo, uma média de 2 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Shanghai Fosun Pharmaceutical Industrial Development Co. Ltd.

Investigadores

  • Investigador principal: Wenbin Li, MD, Beijing Tiantan Hospital

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

20 de junho de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

19 de agosto de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de junho de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de junho de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

16 de junho de 2023

Primeira postagem (Real)

22 de junho de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de março de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de março de 2025

Última verificação

1 de fevereiro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • FCN-159-007

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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