Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

FCN-159 bij volwassen patiënten met symptomatische, inoperabele neurofibromatose type 1-gerelateerde plexiforme neurofibromen

4 maart 2025 bijgewerkt door: Shanghai Fosun Pharmaceutical Industrial Development Co. Ltd.

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicenter klinische fase III-studie om de werkzaamheid en veiligheid van FCN-159 te evalueren bij volwassen patiënten met symptomatische, inoperabele neurofibromatose type 1-gerelateerde plexiforme neurofibromen

Een studie om de werkzaamheid van FCN-159 te evalueren bij volwassen patiënten met symptomatische, inoperabele neurofibromatose type 1-gerelateerde plexiforme neurofibromen.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicenter fase III klinische studie om de werkzaamheid en veiligheid van FCN-159 te evalueren bij volwassen patiënten met symptomatische, inoperabele neurofibromatose type 1-gerelateerde plexiforme neurofibromen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

167

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China
        • Cancer Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
      • Beijing, Beijing, China
        • Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
      • Beijing, Beijing, China
        • Plastic Surgery Hospital,Chinese Academy of Medical Sciences
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China
        • Sun Yat-sen University Cancer Center
      • Guangzhou, Guangdong, China
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University
      • Shenzhen, Guangdong, China
        • Peking University Shenzhen Hospital
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, China
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
      • Shijiazhuang, Hebei, China
        • The Fourth Hospital of Hebei Medical University
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China
        • Renmin Hospital of Wuhan University
      • Wuhan, Hubei, China
        • TongJi Hospital，TongJi Medical College Huazhong University of Science and Technology
    • Liaoning
      • Shenyang, Liaoning, China
        • The First Hospial of China Medical University
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China
        • Fudan University Shanghai Cancer Center
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China
        • West China Hospital,Sichuan University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China
        • Hangzhou First People's Hospital
      • Hanzhou, Zhejiang, China
        • Zhejiang Provincial People's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. ≥ 18 jaar en ≤ 70 jaar.
  2. Patiënten moeten worden gediagnosticeerd met symptomatische NF1-gerelateerde plexiforme neurofibromen (PN's) en hebben naar goeddunken van de onderzoeker systemische therapie nodig.
  3. Aanwezigheid van meetbare laesies, gedefinieerd als ≥ 3 cm in lengte in ten minste één dimensie, die op werkzaamheid kunnen worden beoordeeld met MRI.
  4. Prestatiestatusscore Karnofsky ≥ 70.
  5. Patiënten met adequate orgaan- en beenmergfuncties.

Uitsluitingscriteria:

  1. NF1-gerelateerde maligniteiten die chemotherapie, radiotherapie of chirurgie vereisen, zoals matig tot hooggradig optisch glioom of kwaadaardige perifere zenuwschedetumor.
  2. Patiënten met een voorgeschiedenis van of gelijktijdig met andere maligniteiten (exclusief genezen niet-melanoom basaalcelcarcinoom van de huid, borstkanker in situ of baarmoederhalskanker in situ, en andere maligniteiten zonder bewijs van ziekte binnen 5 jaar).
  3. Patiënten die geen MRI kunnen ondergaan en/of contra-indicaties hebben voor MRI.
  4. Patiënten met eerdere of huidige retinale veneuze obstructie (RVO), retinale pigmentepitheelloslating (RPED), glaucoom en ander abnormaal oftalmisch onderzoek met klinische betekenis.
  5. Interstitiële pneumonie, inclusief klinisch significante stralingspneumonie.

  6. Hartfunctie of gecombineerde aandoeningen voldoen aan een van de volgende voorwaarden:

    1. QTcF-waarde van > 470 milliseconden; patiënten met risicofactoren voor QTcF-verlenging of patiënten die geneesmiddelen krijgen die het QTcF-interval verlengen.
    2. Congestief hartfalen volgens classificatie van de New York Heart Association (NYHA) ≥ Klasse 3.
    3. Aritmieën met klinische betekenis.
    4. Bekende gelijktijdige klinisch significante coronaire hartziekte, cardiomyopathie en ernstige klepziekte.
    5. LVEF < 50%.
    6. Patiënten met een hartslag van < 50 slagen/min.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: FCN-159
Experimenteel: FCN-159 Doseringsvorm: tablet Specificatie: 1 mg, 4 mg Dosis: FCN-159 8 mg, oraal, eenmaal daags Wijze van toediening: Oraal
Geneesmiddel: Testgroep (Groep A): FCN-159 8 mg, oraal, eenmaal daags;
Na het voltooien van alle screeningbezoekitems, zullen gekwalificeerde patiënten willekeurig worden toegewezen aan de testgroep (groep A) of controlegroep (groep B) in een verhouding van 2:1, en FCN-159 of placebo krijgen binnen 3 dagen na randomisatie.
Placebo-vergelijker: placebo
Experimenteel: placebo Doseringsvorm: tablet Specificatie: 1 mg, 4 mg Dosering: placebo 8 mg, oraal, eenmaal daags Toedieningswijze: Oraal
Geneesmiddel: Controlegroep (Groep B): Placebo, oraal, eenmaal daags;
Na het voltooien van alle screeningbezoekitems, zullen gekwalificeerde patiënten willekeurig worden toegewezen aan de testgroep (groep A) of controlegroep (groep B) in een verhouding van 2:1, en FCN-159 of placebo krijgen binnen 3 dagen na randomisatie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Objectief responspercentage (ORR) geëvalueerd door BIRC (Responsevaluatie bij nerufibromatose en schwannomatose, REiNS-criteria)
Tijdsspanne: Door afronding van de studie gemiddeld 2 jaar
ORR wordt gedefinieerd als het percentage patiënten met een bevestigde volledige respons of bevestigde gedeeltelijke respons zoals bepaald door ICR volgens REiNS-criteria.
Door afronding van de studie gemiddeld 2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Objectief responspercentage (ORR) geëvalueerd door de onderzoeker (REiNS-criteria)
Tijdsspanne: Door afronding van de studie gemiddeld 2 jaar
ORR wordt gedefinieerd als het percentage patiënten met een bevestigde volledige respons of bevestigde gedeeltelijke respons zoals bepaald door ICR volgens REiNS-criteria.
Door afronding van de studie gemiddeld 2 jaar
Duur van de respons (DOR) geëvalueerd door BIRC en de onderzoeker;
Tijdsspanne: Door afronding van de studie gemiddeld 2 jaar
DOR wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de datum van de eerste gedocumenteerde respons (die vervolgens wordt bevestigd) tot progressie door BIRC en de onderzoeker volgens REiNS-criteria of overlijden door welke oorzaak dan ook.
Door afronding van de studie gemiddeld 2 jaar
Disease control rate (DCR) geëvalueerd door BIRC en de onderzoeker;
Tijdsspanne: Door afronding van de studie gemiddeld 2 jaar
DCR wordt gedefinieerd als het percentage patiënten met een bevestigde volledige respons of bevestigde gedeeltelijke respons of stabiele ziekte zoals bepaald door BIRC en de onderzoeker volgens REiNS-criteria.
Door afronding van de studie gemiddeld 2 jaar
Clinical benefit rate (CBR) geëvalueerd door BIRC en de onderzoeker;
Tijdsspanne: Door afronding van de studie gemiddeld 2 jaar
CBR wordt gedefinieerd als het percentage patiënten met een bevestigde volledige respons of bevestigde gedeeltelijke respons of stabiele ziekte >48 weken zoals bepaald door BIRC en de onderzoeker volgens REiNS-criteria.
Door afronding van de studie gemiddeld 2 jaar
Progressievrije overleving (PFS) geëvalueerd door BIRC en de onderzoeker;
Tijdsspanne: Door afronding van de studie gemiddeld 2 jaar
PFS wordt gedefinieerd als de tijd vanaf randomisatie tot de datum van ziekteprogressie door BIRC en onderzoeker volgens REiNS-criteria of overlijden door welke oorzaak dan ook.
Door afronding van de studie gemiddeld 2 jaar
Tijd tot progressie (TTP) geëvalueerd door BIRC en de onderzoeker;
Tijdsspanne: Door afronding van de studie gemiddeld 2 jaar
TTP wordt gedefinieerd als de tijd vanaf randomisatie tot de datum van ziekteprogressie door BIRC en onderzoeker volgens REiNS-criteria.
Door afronding van de studie gemiddeld 2 jaar
Tijd tot respons (TTR) geëvalueerd door BIRC en de onderzoeker;
Tijdsspanne: Door afronding van de studie gemiddeld 2 jaar
TTR wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de datum van randomisatie tot de datum van objectieve respons door BIRC en onderzoeker volgens REiNS-criteria.
Door afronding van de studie gemiddeld 2 jaar
Verandering ten opzichte van baseline in pijnintensiteitsscore
Tijdsspanne: Door afronding van de studie gemiddeld 2 jaar
Verschil in gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in algehele tumor- en doel-PN-pijnintensiteitsscore tussen arm A en arm B zoals beoordeeld door de 11-punts Numerieke Beoordelingsschaal (NRS-11), die het bereik 0-10 gebruikt, hogere scores betekenen slechter resultaat .
Door afronding van de studie gemiddeld 2 jaar
Verandering ten opzichte van de basislijn in uiterlijk
Tijdsspanne: Door afronding van de studie gemiddeld 2 jaar
Verandering in uiterlijk vanaf baseline voor arm A versus arm B zoals beoordeeld met behulp van een door de sponsor aangepaste 'uiterlijkevaluatie'PRO-vragenlijst, die beschrijvend is.
Door afronding van de studie gemiddeld 2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shanghai Fosun Pharmaceutical Industrial Development Co. Ltd.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Wenbin Li, MD, Beijing Tiantan Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 juni 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

19 augustus 2025

Studie voltooiing (Geschat)

30 juni 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 juni 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 juni 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 juni 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 maart 2025

Laatst geverifieerd

1 februari 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • FCN-159-007

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren