Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Acostill (RaDiCo Cohort) (RaDiCo Acostill) (Acostill)

Cohorte d'Adultes et d'Enfants Avec Maladie de Still

Adult Onset Still Disease (AOSD) og systemisk debut Juvenil Idiopatisk Arthritis (SoJIA) er to sjældne multifaktorielle sygdomme forbundet med systemisk inflammation. Disse to former for AOSD og SoJIA anses for at være to facetter af det samme syndrom, der kombinerer fire kardinalsymptomer [hektisk feber> 39 °, artralgi eller gigt, hududslæt, en leukocytformel med mere end 80% neutrofiler]; lymfadenopati og splenomegali kan også forekomme. Der er et vigtigt biologisk inflammatorisk syndrom med forhøjelse af det reaktive C-protein, af serumferritin med et dramatisk fald i den glycosylerede fraktion. Forekomsten af ​​sygdommen er lav, omkring 0,1/100.000 for voksne og 0,6/100.000 for børn. Dens udbredelse er cirka 1 til 3/100.000 og 3/100.000 for børn, så der er cirka 500 til 1.500 voksne og 450 børn berørt i Frankrig. Det er underopdelt i pædiatriske og voksne former i henhold til alderen før eller efter 16 år. Prognosen for sygdommen er funktionel og vital. Makrofageaktiveringssyndrom (SAM) er ofte forbundet med enten sygdommens begyndelse eller påbegyndelse af behandling eller samtidig med viral reaktivering. Forløbet over tid er hovedsageligt undersøgt hos børn og er variabelt: regression, forløb ved opblussen med terminsregression og kronisk ledudvikling. Hos voksne kan vi også observere disse 3 evolutionære tilstande. Der synes dog at være forskelle mellem AOSD og SoJIA.

De forskellige kliniske spørgsmål, der stilles af denne sygdom, er som følger:

  • Hvorfor påvirker det to aldersgrupper i befolkningen forskelligt?
  • Hvorfor er det kliniske udtryk heterogent med rene systemiske eller artikulære former, hyppigheden af ​​SAM og sjældne organskader?
  • Hvorfor er udviklingen over tid anderledes med opløsende monocykliske former eller polycykliske former og nogle gange kroniske udviklinger?

Disse forskelle kan forklares ved forskellige underliggende patogene mekanismer. Men på nuværende tidspunkt forbliver patofysiologien af ​​denne enhed ukendt, selvom flere hypoteser kan formuleres, der involverer flere patofysiologiske veje.

Patogenesen af ​​Stills sygdom er endnu ikke blevet belyst, men der er en signifikant inflammatorisk reaktion uden produktion af autoantistoffer, hvilket gør denne sygdom til en form for autoinflammatorisk syndrom med abnormiteter i den medfødte immunitet (aktivering af makrofager, kraftige forhøjelser af pro-inflammatoriske cytokiner) : interleukin 1 og 18, mulige abnormiteter af inflammasomer og NK-celler). Behandlingen er baseret på antiinflammatoriske lægemidler, kortikosteroider med nytteværdien af ​​methotrexat og anti-TNF ved væsentlige ledskader. Interleukin 1 og 6 hæmmere har vist sig at være effektive i denne sygdom. Hos voksne og børn er der behandlingsresistente behandlingsformer med risiko for AA amyloidose for disse patienter.

De forventede resultater af dette arbejde er at forbedre viden om Still sygdom og patientbehandling på følgende aspekter:

  • Sammenligning af pædiatriske og voksne former (som aldrig er blevet udført på et stort antal patienter),
  • Bedre forståelse af sygdommens patogene mekanismer,
  • Identifikation af tidlige diagnostiske/prognostiske markører,
  • Muligheden for at fremme evalueringen af ​​nye behandlingsformer, der kommer takket være oprettelsen af ​​en aktiv patientjournal med en standardiseret opfølgning.

ACOSTILL studiegruppen er således et unikt samarbejde mellem voksne klinikere (reumatologer og internlæger) og børnelæger, som har besluttet at forene deres indsats for at øge viden om patogenesen af ​​Still disease for bedre at forstå sygdommen og forbedre plejeforløb. Mange af dem deltog i udviklingen af ​​den nationale diagnose- og plejeprotokol offentliggjort i 2018.

Studieoversigt

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

500

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Frankrig, 75012
        • Rekruttering
        • RaDiCo-AcoStill
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Sophie Georgin-Lavialle, PHD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

For at afspejle virkeligheden i den daglige praksis vil alle pædiatriske og voksne patienter, der allerede er diagnosticeret og overvåget (udbredte patienter) eller nydiagnosticerede (hændelsespatienter) i et af de franske referencecentre for sjældne sygdomme eller kompetencecentre for sjældne sygdomme blive inviteret. at deltage i undersøgelsen. For at dokumentere forbedringen i patientpleje, sygelighed og dødelighed gennem implementering af PNDS Still, kan afdøde patienter indgå i kohorten.

Målet er at rekruttere minimum 200 voksne patienter og 300 pædiatriske patienter, således at undersøgelsen har tilstrækkelig statistisk kraft. Stratificeringen af ​​patienter er lavet i 4 undergrupper i henhold til patologiens form:

  • Pædiatrisk (juvenil arthritis systemisk idiopatisk)
  • Voksen monocyklisk (ca. 30% af tilfældene)
  • Voksen intermitterende eller polycyklisk (30 %)
  • Voksen vedvarende eller kronisk (40 %)

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Over 16 år (alder > 16), der opfylder de diagnostiske kriterier for Yamaguchi eller Fautrel kriterier (bilag 5)
  • I alderen 16 år eller derunder (alder ≤16 år), der opfylder 2001-kriterierne for ILAR systemisk form for juvenil idiopatisk arthritis
  • Efter at have underskrevet et samtykke til at deltage i kohorten og i indsamlingen af ​​kliniske og biologiske data; i overensstemmelse med reglerne, for patienter, der er mindreårige eller voksne, der er beskyttet, vil de juridiske repræsentanters ikke-modsigelse blive søgt.
  • Tilknyttet "Régime National d'Assurance Maladie".

Ekskluderingskriterier:

  • Anden årsag til recidiverende infektiøs feber (såsom tuberkulose, toxoplasmose, dybe bylder, viroser, sepsis) eller tumor (såsom lymfomer)
  • Anden defineret inflammatorisk gigt, såsom leddegigt, psoriasisgigt, spondyloarthropatier.
  • Autoimmun inflammatorisk sygdom (systemisk lupus erythematosus), granulomatose (sarkoidose, Blau syndrom), vaskulitis (Behçets sygdom, nodulær arteritis), polymyositis og dermatomyositis.
  • Veldefinerede autoinflammatoriske syndromer med utvetydige mutationer, såsom familiær middelhavsfeber, kryopyrinopatier, TRAPS, mevalonatkinase-mangel.
  • Kendte makrofagaktiveringssyndromer af genetisk oprindelse.
  • Patienter, der ikke kan forstå informationsfolderen og underskrive samtykkeerklæringen
  • Patienter, der ikke er tilknyttet "Régime National d'Assurance Maladie"

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Generelle tegn på sygdommen
Tidsramme: Gennem studieafslutning, på 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
Gennem studieafslutning, på 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
Kliniske tegn på sygdommen
Tidsramme: Gennem studieafslutning, på 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
Gennem studieafslutning, på 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
Biologiske resultater
Tidsramme: Gennem studieafslutning, på 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
Gennem studieafslutning, på 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
- Sygdommens indvirkning på patientens dagligdag
Tidsramme: Gennem studieafslutning, på 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
Gennem studieafslutning, på 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Livskvalitetsscore
Tidsramme: Gennem studieafslutning, på 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
Måling af ændringer i livskvalitetsscore opnået gennem hele undersøgelsen
Gennem studieafslutning, på 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
AIDAI scorer
Tidsramme: Gennem studieafslutning, på 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
Måling af den individuelle udvikling af AIDAI (Validation of the Auto-Inflammatory Diseases Activity Index) score opnået gennem hele undersøgelsen
Gennem studieafslutning, på 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
Potentielle biomarkører
Tidsramme: Gennem studieafslutning, på 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
Søg efter en sammenhæng mellem de potentielle biomarkører (pro- og antiinflammatoriske cytokiner, AAS, S100-protein, opløseligt CD163, ferritinæmi og glycosyleret ferritinæmi) og den stillede diagnose (forskellige kliniske former for Stills sygdom)
Gennem studieafslutning, på 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
Tilstedeværelse af autoinflammatorisk sygdom hos pårørende
Tidsramme: Gennem studieafslutning, på 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
Konstruktion af et stamtræ baseret på tilstedeværelsen af ​​autoinflammatorisk sygdom hos pårørende
Gennem studieafslutning, på 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Sophie Georgin-Lavialle, PHD, INSERM U933

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. juli 2017

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juli 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. december 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. juni 2023

Først opslået (Faktiske)

3. juli 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner