- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT05927454
Acostill (Cohorte RaDiCo) (RaDiCo Acostill) (Acostill)
Cohorte d'Adultes et d'Enfants Avec Maladie de Still
La maladie de Still de l'adulte (MSAO) et l'arthrite juvénile idiopathique systémique (SoJIA) sont deux maladies multifactorielles rares associées à une inflammation systémique. Ces deux formes AOSD et SoJIA sont considérées comme les deux facettes d'un même syndrome, associant quatre symptômes cardinaux [fièvre hectique > 39°, arthralgie ou arthrite, éruption cutanée, une formule leucocytaire à plus de 80 % de neutrophiles] ; une lymphadénopathie et une splénomégalie peuvent également être trouvées. Il existe un important syndrome inflammatoire biologique avec élévation de la protéine C réactive, de la ferritine sérique avec chute spectaculaire de la fraction glycosylée. L'incidence de la maladie est faible, autour de 0,1/100 000 pour les adultes et 0,6/100 000 pour les enfants. Sa prévalence est d'environ 1 à 3/100 000 et 3/100 000 chez les enfants, on dénombre donc environ 500 à 1 500 adultes et 450 enfants touchés en France. Elle se subdivise en formes pédiatriques et adultes selon l'âge d'apparition avant ou après 16 ans. Le pronostic de la maladie est fonctionnel et vital. Le syndrome d'activation des macrophages (SAM) est fréquemment associé soit à l'apparition de la maladie, soit à l'initiation du traitement, soit de manière concomitante à une réactivation virale. L'évolution dans le temps a été principalement étudiée chez l'enfant et est variable : régression, évolution par poussées avec régression à terme et développement articulaire chronique. Chez l'adulte on peut aussi observer ces 3 modes évolutifs. Cependant, des différences semblent exister entre AOSD et SoJIA.
Les différentes questions cliniques posées par cette maladie sont les suivantes :
- Pourquoi affecte-t-il différemment deux tranches d'âge de la population ?
- Pourquoi l'expression clinique est-elle hétérogène avec des formes pures systémiques ou articulaires, la fréquence des MAS et des lésions organiques rares ?
- Pourquoi l'évolution dans le temps est-elle différente avec la résolution de formes monocycliques ou de formes polycycliques et parfois d'évolutions chroniques ?
Ces différences pourraient s'expliquer par des mécanismes pathogènes sous-jacents distincts. Mais à l'heure actuelle, la physiopathologie de cette entité reste inconnue, même si plusieurs hypothèses peuvent être formulées impliquant plusieurs voies physiopathologiques.
La pathogenèse de la maladie de Still n'est pas encore élucidée mais il existe une réaction inflammatoire importante sans production d'auto-anticorps, ce qui fait de cette maladie une forme de syndrome auto-inflammatoire avec des anomalies de l'immunité innée (activation des macrophages, fortes élévations des cytokines pro-inflammatoires : interleukines 1 et 18, anomalies possibles des inflammasomes et des cellules NK). Le traitement repose sur les anti-inflammatoires, les corticoïdes avec l'utilité du méthotrexate et des anti-TNF en cas d'atteinte articulaire importante. Les inhibiteurs de l'interleukine 1 et 6 se sont avérés efficaces dans cette maladie. Chez l'adulte et l'enfant, il existe des formes réfractaires au traitement, avec un risque d'amylose AA pour ces patients.
Les résultats attendus de ce travail sont d'améliorer les connaissances sur la maladie de Still et la prise en charge des patients sur les aspects suivants :
- Comparaison des formulaires pédiatriques et adultes (ce qui n'a jamais été fait sur un grand nombre de patients),
- Une meilleure compréhension des mécanismes pathogéniques de la maladie,
- L’identification de marqueurs diagnostiques/pronostiques précoces,
- La possibilité de favoriser l'évaluation de nouvelles thérapeutiques à venir grâce à la constitution d'une file active de patients avec un suivi standardisé.
Le groupe d'étude ACOSTILL est ainsi une collaboration unique de cliniciens adultes (rhumatologues et internistes) et de pédiatres, qui ont décidé d'unir leurs efforts pour accroître les connaissances sur la pathogenèse de la maladie de Still afin de mieux comprendre la maladie et d'améliorer les parcours de soins. Nombre d'entre eux ont participé à l'élaboration du protocole national de diagnostic et de soins publié en 2018.
Aperçu de l'étude
Statut
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Sophie Georgin-Lavialle, PHD
- Numéro de téléphone: 0033 156017447
- E-mail: sophie.georgin-lavialle@aphp.fr
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Bruno Fautrel, PHD
- E-mail: bruno.fautrel@aphp.fr
Lieux d'étude
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Île-de-France Region
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Paris, Île-de-France Region, France, 75012
- Recrutement
- RaDiCo-AcoStill
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Contact:
- Sonia Gueguen, PHD
- Numéro de téléphone: 0033 6 88 34 54 08
- E-mail: sonia.gueguen@radico.fr
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Chercheur principal:
- Sophie Georgin-Lavialle, PHD
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
Afin de refléter la réalité de la pratique quotidienne, tous les patients pédiatriques et adultes déjà diagnostiqués et suivis (patients prévalents) ou nouvellement diagnostiqués (patients incidents) dans l'un des Centres de Référence Maladies Rares ou Centre de Compétence Maladies Rares seront invités. pour participer à l'étude. Afin de documenter l'amélioration de la prise en charge des patients, de la morbidité et de la mortalité grâce à la mise en œuvre du PNDS Still, des patients décédés peuvent être inclus dans la cohorte.
L'objectif est de recruter un minimum de 200 patients adultes et 300 patients pédiatriques pour que l'étude ait une puissance statistique suffisante. La stratification des patients est faite en 4 sous-groupes selon la forme de la pathologie :
- Pédiatrique (arthrite juvénile systémique idiopathique)
- Adulte monocyclique (environ 30 % des cas)
- Adulte intermittent ou polycyclique (30%)
- Adulte persistant ou chronique (40 %)
La description
Critère d'intégration:
- Agé de plus de 16 ans (âge > 16 ans) répondant aux critères diagnostiques des critères de Yamaguchi ou de Fautrel (annexe 5)
- Âgé de 16 ans ou moins (âge ≤ 16 ans) répondant aux critères de 2001 pour la forme systémique ILAR d'arthrite juvénile idiopathique
- Avoir signé un consentement pour participer à la cohorte et au recueil des données cliniques et biologiques ; conformément à la réglementation, pour les patients mineurs ou majeurs protégés, la non opposition des représentants légaux sera recherchée.
- Affilié au "Régime National d'Assurance Maladie".
Critère d'exclusion:
- Autre cause de fièvre infectieuse récurrente (comme la tuberculose, la toxoplasmose, les abcès profonds, les viroses, la septicémie) ou la tumeur (comme les lymphomes)
- Autres rhumatismes inflammatoires définis tels que polyarthrite rhumatoïde, rhumatisme psoriasique, spondylarthropathies.
- Maladie inflammatoire auto-immune (lupus érythémateux disséminé), granulomatose (sarcoïdose, syndrome de Blau), vascularite (maladie de Behçet, artérite nodulaire), polymyosite et dermatomyosite.
- Syndromes auto-inflammatoires bien définis avec des mutations non ambiguës, tels que fièvre méditerranéenne familiale, cryopyrinopathies, TRAPS, déficit en mévalonate kinase.
- Syndromes connus d'activation des macrophages d'origine génétique.
- Patients incapables de comprendre la notice d'information et de signer le formulaire de consentement éclairé
- Patients non affiliés au "Régime National d'Assurance Maladie"
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Signes généraux de la maladie
Délai: Jusqu'à la fin des études, à 1 an, 2 ans, 3 ans, 4 ans, 5 ans
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Jusqu'à la fin des études, à 1 an, 2 ans, 3 ans, 4 ans, 5 ans
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Signes cliniques de la maladie
Délai: Jusqu'à la fin des études, à 1 an, 2 ans, 3 ans, 4 ans, 5 ans
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Jusqu'à la fin des études, à 1 an, 2 ans, 3 ans, 4 ans, 5 ans
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Résultats biologiques
Délai: Jusqu'à la fin des études, à 1 an, 2 ans, 3 ans, 4 ans, 5 ans
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Jusqu'à la fin des études, à 1 an, 2 ans, 3 ans, 4 ans, 5 ans
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- L'impact de la maladie sur la vie quotidienne du patient
Délai: Jusqu'à la fin des études, à 1 an, 2 ans, 3 ans, 4 ans, 5 ans
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Jusqu'à la fin des études, à 1 an, 2 ans, 3 ans, 4 ans, 5 ans
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Scores de qualité de vie
Délai: Jusqu'à la fin des études, à 1 an, 2 ans, 3 ans, 4 ans, 5 ans
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Mesure de l'évolution des scores de qualité de vie obtenus tout au long de l'étude
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Jusqu'à la fin des études, à 1 an, 2 ans, 3 ans, 4 ans, 5 ans
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Scores AIDAI
Délai: Jusqu'à la fin des études, à 1 an, 2 ans, 3 ans, 4 ans, 5 ans
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Mesure de l'évolution individuelle des scores AIDAI (Validation of the Auto-Inflammatory Diseases Activity Index) obtenus tout au long de l'étude
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Jusqu'à la fin des études, à 1 an, 2 ans, 3 ans, 4 ans, 5 ans
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Biomarqueurs prospectifs
Délai: Jusqu'à la fin des études, à 1 an, 2 ans, 3 ans, 4 ans, 5 ans
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Recherche d'une association entre les biomarqueurs prospectifs (cytokines pro et anti-inflammatoires, AAS, protéine S100, CD163 soluble, ferritinémie et ferritinémie glycosylée) et le diagnostic posé (différentes formes cliniques de la maladie de Still)
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Jusqu'à la fin des études, à 1 an, 2 ans, 3 ans, 4 ans, 5 ans
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Présence de maladie auto-inflammatoire chez les proches
Délai: Jusqu'à la fin des études, à 1 an, 2 ans, 3 ans, 4 ans, 5 ans
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Construction d'un arbre généalogique basé sur la présence de maladies auto-inflammatoires chez les proches
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Jusqu'à la fin des études, à 1 an, 2 ans, 3 ans, 4 ans, 5 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Sophie Georgin-Lavialle, PHD, INSERM U933
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies musculo-squelettiques
- Processus pathologiques
- Attributs de la maladie
- Arthrite
- Maladies articulaires
- Maladies rhumatismales
- Maladies du tissu conjonctif
- Maladies auto-immunes
- Maladies du système immunitaire
- Arthrite, rhumatoïde
- Conditions pathologiques, signes et symptômes
- Maladies de la peau et du tissu conjonctif
- Arthrite juvénile
- Maladies rares
- Maladie de Still, à l'âge adulte
Autres numéros d'identification d'étude
- C15-48
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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