Effekten og sikkerheden af PEGyleret GH til behandling af kort statur hos kinesiske børn - GLOBE Reg.
28. august 2025 opdateret af: Chunxiu Gong, Beijing Children's Hospital
En virkelighedsundersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af PEGyleret rekombinant humant væksthormon-injektion til behandling af kort statur hos kinesiske børn fra det globale register for nye terapier til sjældne knogle- eller endokrine tilstande
For yderligere at observere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af rekombinant polyethylenglycol-rekombinant humant væksthormon (PEG-rhGH) behandling af GHD, idiopatisk kort statur og SGA hos børn, udforske og analysere de faktorer, der påvirker effekten af PEG-rhGH og højdeforudsigelsesmodellen efter behandling osv., indsamler og analyserer mere videnskabeligt og rationelt og forstår situationen for PEG-GH-behandling i den virkelige verden.
En databaseregistreringsundersøgelse blev udviklet.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
En databaseregistreringsundersøgelse blev udviklet til retrospektivt at analysere effektiviteten og sikkerheden af polyethylenglycol rekombinant humant væksthormon-injektion i behandlingen af langsom vækst hos børn forårsaget af endogen væksthormonmangel, idiopatisk kort statur, Turners syndrom osv., og for yderligere prospektivt følge op og overvåge.
For at deltage i den globale brug af langtidsvirkende væksthormon i den virkelige verden blev alle data fra denne undersøgelse uploadet til platformen Global Registry of New Therapies for Rare Endocrine Diseases and Bone Disorders (GloBE-Reg).
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Anslået)
2600
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Chunxiu Gong, Dr.
- Telefonnummer: 13370115001
- E-mail: chunxiugong@163.com
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Jiajia Chen, Dr.
- Telefonnummer: 13810773718
- E-mail: chenjiaj2009@126.com
Studiesteder
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Kina, 010
- Rekruttering
- Department of Endocrinology, Genetics, Metabolism
-
Kontakt:
- chunxiu Gong, doctor
- Telefonnummer: 59616326 13370115001
- E-mail: chunxiugong@163.com
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Patienternes højde var under 2 stadard afvigelse under gennemsnittet.
Patienterne blev diagnosticeret som endogen væksthormonmangel, TS, SGA, ISS osv. og behandlet med polyethylenglycol rekombinant humant væksthormon-injektion
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Patienter med endogen væksthormonmangel, Turners syndrom, SGA, idiopatisk kort statur osv. behandlet med polyethylenglycol rekombinant humant væksthormoninjektion
Ekskluderingskriterier:
Patienter med alvorlige hjerte- og lunger, blodsystem, ondartede tumorer og andre sygdomme eller systemiske infektioner, immunfunktion er lav og Personer med psykisk sygdom;
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
væksthormonmangel (GHD)
Væksthormonmangel (GHD) er en sjælden og behandlelig tilstand, der forårsager kort højde hos børn og metaboliske problemer hos voksne.
|
0,1-0,3 mg/kg.vægt
|
|
Idiopatisk kort statur (ISS)
Idiopatisk kort statur er en tilstand, hvor individets højde er mere end 2 SD under den tilsvarende middelhøjde for en given alder, køn og befolkning, hvor der ikke er nogen identificerbar lidelse til stede.
|
0,1-0,3 mg/kg.vægt
|
|
lille for gestationsalder (SGA)
Lille for gestationsalder (SGA) er defineret som en fødselsvægt på mindre end 10. percentil for gestationsalder.
|
0,1-0,3 mg/kg.vægt
|
|
Turners syndrom (TS)
Turners syndrom, en tilstand, der kun rammer kvinder, opstår, når et af X-kromosomerne (kønskromosomerne) mangler eller mangler delvist.
|
0,1-0,3 mg/kg.vægt
|
|
andre
andre, der med individets højde er mere end 2 SD under den tilsvarende middelhøjde for en given alder, køn og befolkning.
|
0,1-0,3 mg/kg.vægt
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
ændringen i højdestandardafvigelsesscore
Tidsramme: 3-10 år
|
endelig voksen højde standardafvigelsesscore- højde standardafvigelsesscore før behandling
|
3-10 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Bingyan Cao, Dr., Beijing Children's Hospital
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. august 2023
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. januar 2029
Studieafslutning (Anslået)
1. august 2029
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
15. august 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
12. september 2023
Først opslået (Faktiske)
14. september 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
4. september 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
28. august 2025
Sidst verificeret
1. august 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- Gensci-LAGH-23003
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
UBESLUTET
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .