Skuteczność i bezpieczeństwo PEGylowanego GH w leczeniu niskiego wzrostu u chińskich dzieci – GLOBE Reg
12 września 2023 zaktualizowane przez: Chunxiu Gong, Beijing Children's Hospital
Realistyczne badanie skuteczności i bezpieczeństwa wstrzykiwania PEGylowanego, rekombinowanego ludzkiego hormonu wzrostu w leczeniu niskiego wzrostu u chińskich dzieci z Globalnego rejestru nowatorskich terapii rzadkich schorzeń kości i układu hormonalnego
W celu dalszej obserwacji długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności rzeczywistego leczenia ludzkiego hormonu wzrostu rekombinowanego glikolem polietylenowym (PEG-rhGH) u dzieci z GHD, idiopatycznym niskorosłością i SGA, należy zbadać i przeanalizować czynniki wpływające na skuteczność PEG-rhGH i model przewidywania wzrostu po leczeniu itp. gromadzą i analizują w sposób bardziej naukowy i racjonalny oraz pozwalają zrozumieć sytuację w rzeczywistym świecie leczenia PEG-GH.
Opracowano badanie dotyczące rejestracji w bazie danych.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Opracowano badanie rejestracyjne w bazie danych w celu retrospektywnej analizy skuteczności i bezpieczeństwa wstrzykiwania ludzkiego hormonu wzrostu rekombinowanego glikolu polietylenowego w leczeniu powolnego wzrostu u dzieci spowodowanego endogennym niedoborem hormonu wzrostu, idiopatycznym niskim wzrostem, zespołem Turnera itp. śledzić i monitorować.
Aby wziąć udział w badaniu rzeczywistego stosowania długo działającego hormonu wzrostu na całym świecie, wszystkie dane z tego badania przesłano do platformy Globalny rejestr nowych terapii rzadkich chorób endokrynologicznych i zaburzeń kości (GloBE-Reg).
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Szacowany)
2600
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Chunxiu Gong, Dr.
- Numer telefonu: 13370115001
- E-mail: chunxiugong@163.com
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Jiajia Chen, Dr.
- Numer telefonu: 13810773718
- E-mail: chenjiaj2009@126.com
Lokalizacje studiów
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Chiny, 010
- Rekrutacyjny
- Department of Endocrinology, Genetics, Metabolism
-
Kontakt:
- chunxiu Gong, doctor
- Numer telefonu: 59616326 13370115001
- E-mail: chunxiugong@163.com
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Wzrost pacjentów był niższy o 2 odchylenia standardowe od średniej.
U pacjentów zdiagnozowano endogenny niedobór hormonu wzrostu, TS, SGA, ISS itp. i leczono zastrzykami rekombinowanego ludzkiego hormonu wzrostu z glikolem polietylenowym
Opis
Kryteria przyjęcia:
Pacjenci z endogennym niedoborem hormonu wzrostu, zespołem Turnera, SGA, idiopatycznym niskim wzrostem itp. leczeni zastrzykami rekombinowanego ludzkiego hormonu wzrostu z glikolem polietylenowym
Kryteria wyłączenia:
Pacjenci z poważnymi chorobami serca i płuc, układu krwionośnego, nowotworami złośliwymi i innymi chorobami lub infekcjami ogólnoustrojowymi, z obniżoną odpornością oraz Osoby z chorobami psychicznymi;
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
niedobór hormonu wzrostu (GHD)
Niedobór hormonu wzrostu (GHD) to rzadkie i uleczalne schorzenie, które powoduje niski wzrost u dzieci i problemy metaboliczne u dorosłych.
|
0,1-0,3 mg/kg.w
|
|
Idiopatyczny niski wzrost (ISS)
Niskorosłość idiopatyczna to stan, w którym wzrost osobnika jest o więcej niż 2 SD niższy od odpowiadającej mu średniej wysokości dla danego wieku, płci i populacji, u której nie występuje żadne rozpoznawalne zaburzenie.
|
0,1-0,3 mg/kg.w
|
|
mały jak na wiek ciążowy (SGA)
Mały w stosunku do wieku ciążowego (SGA) definiuje się jako masę urodzeniową mniejszą niż 10 percentyl wieku ciążowego.
|
0,1-0,3 mg/kg.w
|
|
Zespół Turnera (TS)
Zespół Turnera, schorzenie dotykające wyłącznie kobiety, objawia się brakiem lub częściowym brakiem jednego z chromosomów X (chromosomów płciowych).
|
0,1-0,3 mg/kg.w
|
|
inni
inni, których wzrost osobnika jest o więcej niż 2 SD niższy od odpowiadającej im średniej wysokości dla danego wieku, płci i populacji.
|
0,1-0,3 mg/kg.w
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
zmiana wyniku odchylenia standardowego wzrostu
Ramy czasowe: 3-10 lat
|
Ostateczny wynik odchylenia standardowego wzrostu osoby dorosłej – wynik odchylenia standardowego wzrostu przed leczeniem
|
3-10 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Bingyan Cao, Dr., Beijing Children's Hospital
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 sierpnia 2023
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 stycznia 2029
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 sierpnia 2029
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
15 sierpnia 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
12 września 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
14 września 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
14 września 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
12 września 2023
Ostatnia weryfikacja
1 września 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- Gensci-LAGH-23003
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIEZDECYDOWANY
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Zastrzyk z rekombinowanym ludzkim hormonem wzrostu z glikolem polietylenowym
-
CardioVascular BioTherapeutics, Inc.Jeszcze nie rekrutacjaNiedokrwienie mięśnia sercowego | Choroba wieńcowa | Choroba niedokrwienna serca | Miażdżyca tętnic wieńcowych