L'efficacia e la sicurezza del GH PEGilato per il trattamento della bassa statura nei bambini cinesi-GLOBE Reg
28 agosto 2025 aggiornato da: Chunxiu Gong, Beijing Children's Hospital
Uno studio reale sull’efficacia e la sicurezza dell’iniezione di ormone umano della crescita ricombinante PEGilato nel trattamento della bassa statura nei bambini cinesi dal registro globale delle nuove terapie per patologie ossee o endocrine rare
Al fine di osservare ulteriormente la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del trattamento reale con l'ormone della crescita umano ricombinante polietilenglicole (PEG-rhGH) di GHD, bassa statura idiopatica e SGA nei bambini, esplorare e analizzare i fattori che influenzano l'efficacia di PEG-rhGH e il modello di previsione dell'altezza dopo il trattamento, ecc., raccolgono e analizzano in modo più scientifico e razionale e comprendono la situazione del trattamento PEG-GH nel mondo reale.
È stato sviluppato uno studio sulla registrazione del database.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
È stato sviluppato uno studio di registrazione in un database per analizzare retrospettivamente l'efficacia e la sicurezza dell'iniezione di ormone umano della crescita ricombinante di polietilenglicole nel trattamento della crescita lenta nei bambini causata da deficit di ormone della crescita endogeno, bassa statura idiopatica, sindrome di Turner, ecc., e per analizzare ulteriormente in modo prospettico seguire e monitorare.
Per partecipare all'uso globale nel mondo reale dell'ormone della crescita ad azione prolungata, tutti i dati di questo studio sono stati caricati sulla piattaforma Global Registry of New Therapies for Rare Endocrine Diseases and Bone Disorders (GloBE-Reg).
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
2600
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Chunxiu Gong, Dr.
- Numero di telefono: 13370115001
- Email: chunxiugong@163.com
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Jiajia Chen, Dr.
- Numero di telefono: 13810773718
- Email: chenjiaj2009@126.com
Luoghi di studio
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, Cina, 010
- Reclutamento
- Department of Endocrinology, Genetics, Metabolism
-
Contatto:
- chunxiu Gong, doctor
- Numero di telefono: 59616326 13370115001
- Email: chunxiugong@163.com
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
L'altezza dei pazienti era inferiore a 2 deviazioni standard sotto la media.
I pazienti sono stati diagnosticati come deficit di ormone della crescita endogeno, TS, SGA, ISS, ecc. e trattati con iniezione di ormone della crescita umano ricombinante con glicole polietilenico
Descrizione
Criterio di inclusione:
Pazienti con deficit di ormone della crescita endogeno, sindrome di Turner, SGA, bassa statura idiopatica, ecc. trattati con iniezione di ormone della crescita umano ricombinante con glicole polietilenico
Criteri di esclusione:
Pazienti con gravi patologie cardiache e polmonari, del sistema sanguigno, tumori maligni e altre malattie o infezioni sistemiche, la funzione immunitaria è bassa e persone con malattie mentali;
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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deficit dell’ormone della crescita (GHD)
Il deficit dell'ormone della crescita (GHD) è una condizione rara e curabile che causa bassa statura nei bambini e problemi metabolici negli adulti.
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0,1-0,3 mg/kg p
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Bassa statura idiopatica (ISS)
La bassa statura idiopatica è una condizione in cui l'altezza dell'individuo è più di 2 DS al di sotto della corrispondente altezza media per una data età, sesso e popolazione, in cui non è presente alcun disturbo identificabile.
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0,1-0,3 mg/kg p
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piccolo per l'età gestazionale (SGA)
Piccolo per l'età gestazionale (SGA) è definito come un peso alla nascita inferiore al 10° percentile dell'età gestazionale.
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0,1-0,3 mg/kg p
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Sindrome di Turner (TS)
La sindrome di Turner, una condizione che colpisce solo le donne, si verifica quando uno dei cromosomi X (cromosomi sessuali) è mancante o parzialmente mancante.
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0,1-0,3 mg/kg p
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|
altri
altri che con l'altezza dell'individuo sono più di 2 DS al di sotto della corrispondente altezza media per una data età, sesso e popolazione.
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0,1-0,3 mg/kg p
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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la variazione del punteggio di deviazione standard dell’altezza
Lasso di tempo: 3-10 anni
|
punteggio finale di deviazione standard dell’altezza dell’adulto – punteggio di deviazione standard dell’altezza prima del trattamento
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3-10 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Bingyan Cao, Dr., Beijing Children's Hospital
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 agosto 2023
Completamento primario (Stimato)
1 gennaio 2029
Completamento dello studio (Stimato)
1 agosto 2029
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
15 agosto 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
12 settembre 2023
Primo Inserito (Effettivo)
14 settembre 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
4 settembre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
28 agosto 2025
Ultimo verificato
1 agosto 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- Gensci-LAGH-23003
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
INDECISO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .