De werkzaamheid en veiligheid van gepegyleerde GH voor de behandeling van kleine gestalte bij Chinese kinderen - GLOBE Reg
28 augustus 2025 bijgewerkt door: Chunxiu Gong, Beijing Children's Hospital
Een praktijkonderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van gepegyleerde recombinante menselijke groeihormooninjectie bij de behandeling van een kleine gestalte bij Chinese kinderen, afkomstig uit het mondiale register voor nieuwe therapieën voor zeldzame bot- of endocriene aandoeningen
Om de veiligheid en effectiviteit op de lange termijn van de echte behandeling met polyethyleenglycol-recombinant menselijk groeihormoon (PEG-rhGH) van GHD, idiopathische kleine gestalte en SGA bij kinderen verder te observeren, onderzoekt en analyseert u de factoren die de werkzaamheid beïnvloeden. PEG-rhGH en het lengtevoorspellingsmodel na behandeling, enz., verzamelen en analyseren op meer wetenschappelijk en rationele wijze, en begrijpen de situatie van de echte PEG-GH-behandeling.
Er is een databaseregistratieonderzoek ontwikkeld.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Er is een databaseregistratiestudie ontwikkeld om retrospectief de werkzaamheid en veiligheid te analyseren van recombinante polyethyleenglycol-injectie met menselijk groeihormoon bij de behandeling van langzame groei bij kinderen veroorzaakt door endogene groeihormoondeficiëntie, idiopathische kleine gestalte, het syndroom van Turner, enz., en om verder prospectief te onderzoeken opvolgen en monitoren.
Om deel te nemen aan het wereldwijde gebruik van langwerkend groeihormoon in de echte wereld, werden alle gegevens uit dit onderzoek geüpload naar het Global Registry of New Therapies for Rare Endocrine Diseases and Bone Disorders (GloBE-Reg)-platform.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Geschat)
2600
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Chunxiu Gong, Dr.
- Telefoonnummer: 13370115001
- E-mail: chunxiugong@163.com
Studie Contact Back-up
- Naam: Jiajia Chen, Dr.
- Telefoonnummer: 13810773718
- E-mail: chenjiaj2009@126.com
Studie Locaties
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, China, 010
- Werving
- Department of Endocrinology, Genetics, Metabolism
-
Contact:
- chunxiu Gong, doctor
- Telefoonnummer: 59616326 13370115001
- E-mail: chunxiugong@163.com
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
De lengte van de patiënten was minder dan 2 standaardafwijkingen onder het gemiddelde.
Bij de patiënten werd de diagnose endogene groeihormoondeficiëntie, TS, SGA, ISS, enz. gesteld en behandeld met polyethyleenglycol-recombinant menselijk groeihormoon-injectie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Patiënten met endogene groeihormoondeficiëntie, het syndroom van Turner, SGA, idiopathische kleine gestalte, etc. behandeld met polyethyleenglycol recombinant menselijk groeihormoon injectie
Uitsluitingscriteria:
Patiënten met een ernstig hart- en long-, bloedsysteem, kwaadaardige tumoren en andere ziekten of systemische infecties, de immuunfunctie is laag en personen met een psychische aandoening;
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
groeihormoondeficiëntie (GHD)
Groeihormoondeficiëntie (GHD) is een zeldzame en behandelbare aandoening die kleine lengte bij kinderen en stofwisselingsproblemen bij volwassenen veroorzaakt.
|
0,1-0,3 mg/kg.w
|
|
Idiopathische kleine gestalte (ISS)
Idiopathische kleine gestalte is een aandoening waarbij de lengte van het individu meer dan 2 SD onder de overeenkomstige gemiddelde lengte ligt voor een bepaalde leeftijd, geslacht en populatie, waarbij geen identificeerbare stoornis aanwezig is.
|
0,1-0,3 mg/kg.w
|
|
klein voor zwangerschapsduur (SGA)
Klein voor de zwangerschapsduur (SGA) wordt gedefinieerd als een geboortegewicht van minder dan het 10e percentiel voor de zwangerschapsduur.
|
0,1-0,3 mg/kg.w
|
|
Turner-syndroom (TS)
Het syndroom van Turner, een aandoening die alleen vrouwen treft, ontstaat wanneer een van de X-chromosomen (geslachtschromosomen) ontbreekt of gedeeltelijk ontbreekt.
|
0,1-0,3 mg/kg.w
|
|
anderen
anderen bij wie de lengte van het individu meer dan 2 SD onder de overeenkomstige gemiddelde lengte voor een bepaalde leeftijd, geslacht en bevolking ligt.
|
0,1-0,3 mg/kg.w
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
de verandering in de standaarddeviatiescore voor de lengte
Tijdsspanne: 3-10 jaar
|
uiteindelijke standaardafwijkingsscore voor volwassen lengte - standaardafwijkingsscore voor lengte vóór de behandeling
|
3-10 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Bingyan Cao, Dr., Beijing Children's Hospital
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 augustus 2023
Primaire voltooiing (Geschat)
1 januari 2029
Studie voltooiing (Geschat)
1 augustus 2029
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
15 augustus 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
12 september 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
14 september 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
4 september 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
28 augustus 2025
Laatst geverifieerd
1 augustus 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- Gensci-LAGH-23003
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
ONBESLIST
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .