Účinnost a bezpečnost PEGylovaného GH pro léčbu nízkého vzrůstu u čínských dětí – GLOBE Reg
12. září 2023 aktualizováno: Chunxiu Gong, Beijing Children's Hospital
Skutečná studie účinnosti a bezpečnosti injekce PEGylovaného rekombinantního lidského růstového hormonu při léčbě nízkého vzrůstu u čínských dětí z globálního registru pro nové terapie pro vzácné kostní nebo endokrinní stavy
Aby bylo možné dále sledovat dlouhodobou bezpečnost a účinnost léčby GHD, idiopatického malého vzrůstu a SGA u dětí v reálném světě rekombinantním lidským růstovým hormonem polyethylenglykolem (PEG-rhGH), prozkoumejte a analyzujte faktory ovlivňující účinnost PEG-rhGH a model predikce výšky po léčbě atd. shromažďují a analyzují více vědecky a racionálně a chápou situaci léčby PEG-GH v reálném světě.
Byla vyvinuta studie registrace databáze.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Byla vyvinuta databázová registrační studie za účelem retrospektivní analýzy účinnosti a bezpečnosti injekce polyethylenglykolového rekombinantního lidského růstového hormonu při léčbě pomalého růstu u dětí způsobeného endogenním nedostatkem růstového hormonu, idiopatickým nízkým vzrůstem, Turnerovým syndromem atd., a dále prospektivně sledovat a sledovat.
Abychom se mohli podílet na globálním reálném používání dlouhodobě působícího růstového hormonu, byla všechna data z této studie nahrána do platformy Global Registry of New Therapes for Rare Endokrine Diseases and Bone Disorders (GloBE-Reg).
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
2600
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Chunxiu Gong, Dr.
- Telefonní číslo: 13370115001
- E-mail: chunxiugong@163.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Jiajia Chen, Dr.
- Telefonní číslo: 13810773718
- E-mail: chenjiaj2009@126.com
Studijní místa
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Čína, 010
- Nábor
- Department of Endocrinology, Genetics, Metabolism
-
Kontakt:
- chunxiu Gong, doctor
- Telefonní číslo: 59616326 13370115001
- E-mail: chunxiugong@163.com
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Výška pacientů byla pod 2 standardní odchylky pod průměrem.
Pacienti byli diagnostikováni jako nedostatek endogenního růstového hormonu, TS, SGA, ISS atd. a léčeni injekcí rekombinantního lidského růstového hormonu polyethylenglykolu
Popis
Kritéria pro zařazení:
Pacienti s nedostatkem endogenního růstového hormonu, Turnerovým syndromem, SGA, idiopatickým nízkým vzrůstem atd. léčení injekcí polyethylenglykolu s rekombinantním lidským růstovým hormonem
Kritéria vyloučení:
Pacienti se závažným onemocněním srdce a plic, krevního systému, zhoubnými nádory a jinými nemocemi nebo systémovými infekcemi, s nízkou imunitní funkcí a Osoby s duševním onemocněním;
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
nedostatek růstového hormonu (GHD)
Nedostatek růstového hormonu (GHD) je vzácný a léčitelný stav, který způsobuje malou výšku u dětí a metabolické problémy u dospělých.
|
0,1-0,3 mg/kg.hmot
|
|
Idiopatický malý vzrůst (ISS)
Idiopatický malý vzrůst je stav, kdy je výška jedince více než 2 SD pod odpovídající průměrnou výškou pro daný věk, pohlaví a populaci, u kterého není přítomna žádná identifikovatelná porucha.
|
0,1-0,3 mg/kg.hmot
|
|
malý pro gestační věk (SGA)
Malý pro gestační věk (SGA) je definován jako porodní hmotnost nižší než 10. percentil pro gestační věk.
|
0,1-0,3 mg/kg.hmot
|
|
Turnerův syndrom (TS)
Turnerův syndrom, stav, který postihuje pouze ženy, vzniká, když jeden z chromozomů X (pohlavních chromozomů) chybí nebo částečně chybí.
|
0,1-0,3 mg/kg.hmot
|
|
ostatní
ostatní, kteří jsou s výškou jedince více než 2 SD pod odpovídající průměrnou výškou pro daný věk, pohlaví a populaci.
|
0,1-0,3 mg/kg.hmot
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
změna skóre směrodatné odchylky výšky
Časové okno: 3-10 let
|
konečné skóre směrodatné odchylky výšky dospělých - skóre směrodatné odchylky výšky před léčbou
|
3-10 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Bingyan Cao, Dr., Beijing Children's Hospital
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. srpna 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. ledna 2029
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. srpna 2029
Termíny zápisu do studia
První předloženo
15. srpna 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
12. září 2023
První zveřejněno (Aktuální)
14. září 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
14. září 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
12. září 2023
Naposledy ověřeno
1. září 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- Gensci-LAGH-23003
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Injekce rekombinantního lidského růstového hormonu polyethylenglykolu
-
Peking University Third HospitalNábor
-
Peking University Third HospitalZatím nenabírámeNeplodnost, žena
-
Peking University Third HospitalNábor