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L'efficacité et l'innocuité de la GH PEGylée pour le traitement de la petite taille chez les enfants chinois-GLOBE Reg

12 septembre 2023 mis à jour par: Chunxiu Gong, Beijing Children's Hospital

Une étude du monde réel sur l'efficacité et l'innocuité de l'injection d'hormone de croissance humaine recombinante pégylée dans le traitement de la petite taille chez les enfants chinois du registre mondial des nouvelles thérapies pour les maladies osseuses ou endocriniennes rares

Afin d'observer davantage l'innocuité et l'efficacité à long terme du traitement réel par l'hormone de croissance humaine recombinante au polyéthylène glycol (PEG-rhGH) du GHD, de la petite taille idiopathique et de la SGA chez les enfants, explorer et analyser les facteurs affectant l'efficacité de Le PEG-rhGH et le modèle de prédiction de la hauteur après traitement, etc., collectent et analysent de manière plus scientifique et rationnelle, et comprennent la situation du traitement PEG-GH dans le monde réel. Une étude d'enregistrement dans une base de données a été développée.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Une étude d'enregistrement dans une base de données a été développée pour analyser rétrospectivement l'efficacité et l'innocuité de l'injection d'hormone de croissance humaine recombinante de polyéthylène glycol dans le traitement de la croissance lente chez les enfants causée par un déficit endogène en hormone de croissance, une petite taille idiopathique, le syndrome de Turner, etc., et pour approfondir de manière prospective suivre et surveiller. Afin de participer à l’utilisation mondiale réelle de l’hormone de croissance à action prolongée, toutes les données de cette étude ont été téléchargées sur la plateforme Global Registry of New Therapies for Rare Endocrin Diseases and Bone Disorders (GloBE-Reg).

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

2600

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chine, 010
        • Recrutement
        • Department of Endocrinology, Genetics, Metabolism
        • Contact:
          • chunxiu Gong, doctor
          • Numéro de téléphone: 59616326 13370115001
          • E-mail: chunxiugong@163.com

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

La taille des patients était inférieure à 2 écarts-types en dessous de la moyenne. Les patients ont été diagnostiqués comme présentant un déficit endogène en hormone de croissance, TS, SGA, ISS, etc. et traités par injection d'hormone de croissance humaine recombinante de polyéthylène glycol.

La description

Critère d'intégration:

Patients présentant un déficit endogène en hormone de croissance, le syndrome de Turner, SGA, une petite taille idiopathique, etc. traités par injection d'hormone de croissance humaine recombinante au polyéthylène glycol

Critère d'exclusion:

Patients souffrant de maladies graves du cœur et des poumons, du système sanguin, de tumeurs malignes et d'autres maladies ou infections systémiques, dont la fonction immunitaire est faible et les personnes souffrant de maladie mentale ;

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
déficit en hormone de croissance (GHD)
Le déficit en hormone de croissance (GHD) est une maladie rare et traitable qui provoque une petite taille chez les enfants et des problèmes métaboliques chez les adultes.
Médicament: Injection d'hormone de croissance humaine recombinante en polyéthylène glycol
0,1-0,3 mg/kg.w
Petite taille idiopathique (ISS)
La petite taille idiopathique est une condition dans laquelle la taille de l'individu est inférieure de plus de 2 écarts-types à la taille moyenne correspondante pour un âge, un sexe et une population donnés, dans laquelle aucun trouble identifiable n'est présent.
Médicament: Injection d'hormone de croissance humaine recombinante en polyéthylène glycol
0,1-0,3 mg/kg.w
petit pour l'âge gestationnel (SGA)
Petit pour l'âge gestationnel (SGA) est défini comme un poids à la naissance inférieur au 10e percentile pour l'âge gestationnel.
Médicament: Injection d'hormone de croissance humaine recombinante en polyéthylène glycol
0,1-0,3 mg/kg.w
Syndrome de Turner (TS)
Le syndrome de Turner, une maladie qui touche uniquement les femmes, survient lorsqu'un des chromosomes X (chromosomes sexuels) est manquant ou partiellement manquant.
Médicament: Injection d'hormone de croissance humaine recombinante en polyéthylène glycol
0,1-0,3 mg/kg.w
autres
d'autres dont la taille de l'individu est inférieure de plus de 2 écarts-types à la taille moyenne correspondante pour un âge, un sexe et une population donnés.
Médicament: Injection d'hormone de croissance humaine recombinante en polyéthylène glycol
0,1-0,3 mg/kg.w

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
le changement du score d'écart type de taille
Délai: 3-10ans
score final d'écart type de taille adulte - score d'écart type de taille avant traitement
3-10ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Beijing Children's Hospital

Collaborateurs

Office for Rare Conditions Registries, University of Glasgow

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Bingyan Cao, Dr., Beijing Children's Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 août 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 janvier 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 août 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 août 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 septembre 2023

Première publication (Réel)

14 septembre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 septembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 septembre 2023

Dernière vérification

1 septembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Gensci-LAGH-23003

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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