Effekten og sikkerheten til PEGylert GH for behandling av kort vekst hos kinesiske barn - GLOBE Reg.
28. august 2025 oppdatert av: Chunxiu Gong, Beijing Children's Hospital
En virkelighetsstudie av effektiviteten og sikkerheten til PEGylert rekombinant humant veksthormoninjeksjon ved behandling av kortvoksthet hos kinesiske barn fra det globale registeret for nye terapier for sjeldne ben- eller endokrine tilstander
For ytterligere å observere den langsiktige sikkerheten og effektiviteten av rekombinant polyetylenglykol-rekombinant humant veksthormon (PEG-rhGH) behandling av GHD, idiopatisk kortvekst og SGA hos barn, utforske og analyser faktorene som påvirker effekten av PEG-rhGH og høydeprediksjonsmodellen etter behandling, etc., samler inn og analyserer mer vitenskapelig og rasjonelt, og forstår situasjonen for PEG-GH-behandling i den virkelige verden.
En databaseregistreringsstudie ble utviklet.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
En databaseregistreringsstudie ble utviklet for retrospektivt å analysere effekten og sikkerheten til injeksjon av polyetylenglykol rekombinant humant veksthormon i behandlingen av langsom vekst hos barn forårsaket av endogen veksthormonmangel, idiopatisk kortvekst, Turners syndrom, etc., og for å videre prospektivt følge opp og overvåke.
For å delta i den globale virkelige bruken av langtidsvirkende veksthormon, ble alle data fra denne studien lastet opp til plattformen Global Registry of New Therapies for Rare Endocrine Diseases and Bone Disorders (GloBE-Reg).
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
2600
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Chunxiu Gong, Dr.
- Telefonnummer: 13370115001
- E-post: chunxiugong@163.com
Studer Kontakt Backup
- Navn: Jiajia Chen, Dr.
- Telefonnummer: 13810773718
- E-post: chenjiaj2009@126.com
Studiesteder
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Kina, 010
- Rekruttering
- Department of Endocrinology, Genetics, Metabolism
-
Ta kontakt med:
- chunxiu Gong, doctor
- Telefonnummer: 59616326 13370115001
- E-post: chunxiugong@163.com
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Høyden på pasientene var under 2 stadardavvik under gjennomsnittet.
Pasientene ble diagnostisert som endogen veksthormonmangel, TS, SGA, ISS, etc. og behandlet med polyetylenglykol rekombinant humant veksthormoninjeksjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Pasienter med endogen veksthormonmangel, Turners syndrom, SGA, idiopatisk kortvekst, etc. behandlet med polyetylenglykol rekombinant humant veksthormon injeksjon
Ekskluderingskriterier:
Pasienter med alvorlig hjerte og lunge, blodsystem, ondartede svulster og andre sykdommer eller systemiske infeksjoner, nedsatt immunforsvar og Personer med psykiske lidelser;
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
veksthormonmangel (GHD)
Veksthormonmangel (GHD) er en sjelden og behandles tilstand som forårsaker kort høyde hos barn og metabolske problemer hos voksne.
|
0,1-0,3mg/kg.w
|
|
Idiopatisk kort statur (ISS)
Idiopatisk kortvoksthet er en tilstand der individets høyde er mer enn 2 SD under den tilsvarende gjennomsnittlige høyden for en gitt alder, kjønn og populasjon, hvor det ikke er noen identifiserbar lidelse.
|
0,1-0,3mg/kg.w
|
|
liten for svangerskapsalderen (SGA)
Liten for svangerskapsalder (SGA) er definert som en fødselsvekt på mindre enn 10. persentil for svangerskapsalder.
|
0,1-0,3mg/kg.w
|
|
Turners syndrom (TS)
Turners syndrom, en tilstand som bare rammer kvinner, oppstår når ett av X-kromosomene (kjønnskromosomene) mangler eller delvis mangler.
|
0,1-0,3mg/kg.w
|
|
andre
andre som med individets høyde er mer enn 2 SD under tilsvarende gjennomsnittshøyde for en gitt alder, kjønn og befolkning.
|
0,1-0,3mg/kg.w
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
endringen i høydestandardavviksscore
Tidsramme: 3-10 år
|
endelig voksen høyde standardavvik score- høyde standard avvik score før behandling
|
3-10 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Bingyan Cao, Dr., Beijing Children's Hospital
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. august 2023
Primær fullføring (Antatt)
1. januar 2029
Studiet fullført (Antatt)
1. august 2029
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
15. august 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
12. september 2023
Først lagt ut (Faktiske)
14. september 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
4. september 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
28. august 2025
Sist bekreftet
1. august 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- Gensci-LAGH-23003
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
UBESLUTTE
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .