La eficacia y seguridad de la GH pegilada para el tratamiento de la baja estatura en niños chinos-GLOBE Reg
28 de agosto de 2025 actualizado por: Chunxiu Gong, Beijing Children's Hospital
Un estudio del mundo real sobre la eficacia y seguridad de la inyección de hormona de crecimiento humano recombinante pegilada en el tratamiento de la baja estatura en niños chinos del Registro mundial de nuevas terapias para afecciones óseas o endocrinas raras
Para seguir observando la seguridad y eficacia a largo plazo del tratamiento real con hormona de crecimiento humano recombinante de polietilenglicol (PEG-rhGH) para la GHD, la baja estatura idiopática y el PEG en niños, explorar y analizar los factores que afectan la eficacia de PEG-rhGH y el modelo de predicción de altura después del tratamiento, etc., recopilan y analizan de manera más científica y racional, y comprenden la situación del tratamiento con PEG-GH en el mundo real.
Se desarrolló un estudio de registro de bases de datos.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Se desarrolló un estudio de registro de bases de datos para analizar retrospectivamente la eficacia y seguridad de la inyección de hormona de crecimiento humana recombinante de polietilenglicol en el tratamiento del crecimiento lento en niños causado por deficiencia endógena de hormona de crecimiento, baja estatura idiopática, síndrome de Turner, etc., y para profundizar prospectivamente. dar seguimiento y monitorear.
Para participar en el uso global en el mundo real de la hormona del crecimiento de acción prolongada, todos los datos de este estudio se cargaron en la plataforma del Registro global de nuevas terapias para enfermedades endocrinas raras y trastornos óseos (GloBE-Reg).
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
2600
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Chunxiu Gong, Dr.
- Número de teléfono: 13370115001
- Correo electrónico: chunxiugong@163.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Jiajia Chen, Dr.
- Número de teléfono: 13810773718
- Correo electrónico: chenjiaj2009@126.com
Ubicaciones de estudio
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Porcelana, 010
- Reclutamiento
- Department of Endocrinology, Genetics, Metabolism
-
Contacto:
- chunxiu Gong, doctor
- Número de teléfono: 59616326 13370115001
- Correo electrónico: chunxiugong@163.com
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
La altura de los pacientes estaba por debajo de 2 desviaciones estándar por debajo del promedio.
Los pacientes fueron diagnosticados como deficiencia endógena de la hormona del crecimiento, TS, SGA, ISS, etc. y tratados con una inyección de hormona del crecimiento humano recombinante de polietilenglicol.
Descripción
Criterios de inclusión:
Pacientes con deficiencia endógena de hormona de crecimiento, síndrome de Turner, PEG, baja estatura idiopática, etc. tratados con inyección de hormona de crecimiento humana recombinante de polietilenglicol.
Criterio de exclusión:
Pacientes con enfermedades graves del corazón, los pulmones, el sistema sanguíneo, tumores malignos y otras enfermedades o infecciones sistémicas, la función inmune es baja y personas con enfermedades mentales;
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
deficiencia de la hormona del crecimiento (GHD)
La deficiencia de la hormona del crecimiento (GHD) es una afección poco común y tratable que causa baja estatura en los niños y problemas metabólicos en los adultos.
|
0,1-0,3 mg/kg.w
|
|
Estatura baja idiopática (ISS)
La estatura baja idiopática es una condición en la que la altura del individuo es más de 2 DE por debajo de la altura media correspondiente para una edad, sexo y población determinados, en quienes no hay ningún trastorno identificable.
|
0,1-0,3 mg/kg.w
|
|
pequeño para la edad gestacional (PEG)
Pequeño para la edad gestacional (PEG) se define como un peso al nacer inferior al percentil 10 para la edad gestacional.
|
0,1-0,3 mg/kg.w
|
|
Síndrome de Turner (TS)
El síndrome de Turner, una afección que afecta solo a las mujeres, se produce cuando uno de los cromosomas X (cromosomas sexuales) falta o falta parcialmente.
|
0,1-0,3 mg/kg.w
|
|
otros
otros que con la altura del individuo está más de 2 DE por debajo de la altura media correspondiente para una determinada edad, sexo y población.
|
0,1-0,3 mg/kg.w
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
el cambio en la puntuación de la desviación estándar de altura
Periodo de tiempo: 3-10 años
|
Puntuación final de la desviación estándar de la altura del adulto: puntuación de la desviación estándar de la altura antes del tratamiento.
|
3-10 años
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Bingyan Cao, Dr., Beijing Children's Hospital
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de agosto de 2023
Finalización primaria (Estimado)
1 de enero de 2029
Finalización del estudio (Estimado)
1 de agosto de 2029
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de agosto de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de septiembre de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
14 de septiembre de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
4 de septiembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de agosto de 2025
Última verificación
1 de agosto de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- Gensci-LAGH-23003
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .