PediQUESTs svar på smerter hos børn med neurologisk handicap Pilot randomiseret kontrolleret forsøg (PQ-ResPOND)

Baggrund: I USA anslås titusindvis af børn, unge og unge voksne (AYA) at leve med svær neurologisk funktionsnedsættelse (SNI). Over 60 % af disse børn udholder ukontrollerede og ofte vedvarende smerter, som ofte forbliver uerkendte og ubehandlede. Virkningen strækker sig til deres forældre, som ofte oplever uafbrudt fysisk og psykisk lidelse. Der har været mangel på strenge undersøgelser, der fokuserer på interventioner for at lindre tilbagevendende smerter hos børn med SNI. Denne kløft kan tilskrives stigmatiseringen af ​​disse børn, som ofte kommer fra historisk marginaliserede baggrunde, hvilket resulterer i en lav prioritering i forskningsbestræbelser. For at imødegå denne ulighed og bruge ORBIT-modellen til interventionsudvikling har efterforskerne tilpasset og forfinet en intervention, der tidligere blev anvendt til børn med kræft. PediQUEST Response to Pain Of Børn med Neurologisk Handicap (PQ-ResPOND) vil reagere på børns nød ved at bruge "gensidig aktiverings"-strategier for at overvinde normalisering - accepten blandt forældre og klinikere af, at symptomnød er et uundgåeligt resultat af alvorlig sygdom - og integration af et speciale pædiatrisk palliativ plejeteam (PPC). Det overordnede formål med undersøgelsen er at evaluere gennemførligheden af ​​at køre en fuldskala RCT, der sammenligner effekten af ​​PediQUEST ResPOND-interventionen versus sædvanlig pleje hos børn og AYA med SNI.

Specifikke mål er at 1. vurdere undersøgelsens gennemførlighed og acceptabilitet ved at evaluere rekruttering (rater og egnethed af screening/sporing), overholdelse af interventionen (af undersøgelsesdeltagere og interventionister) og fastholdelse (frafaldsrater, årsager og demografi); og 2. udforske potentialet for interventions effektivitet ved at estimere effektstørrelser og variabilitet af de foreslåede resultater for fuldskala RCT (tilbagevendende smerter og symptombyrde hos børn og forældreresultater) og vurdere interventionens accept gennem semistrukturerede interviews.

Metoder: Forskere vil udføre et enkelt sted fase II Pilot 2:1 RCT af PQ-ResPOND (intervention, n=30) vs. sædvanlig pleje (kontrol, n=15) hos 45 børn ≥1 år og AYA med SNI og moderat til svær tilbagevendende smerteadfærd. Efter randomisering vil deltagerne besvare ugentlige PQ-ResPOND-undersøgelser og månedlige resultatundersøgelser over 12 uger via PQ-appen og et semistruktureret exit-interview. Intervention: Deltagere, der er tildelt denne arm, vil modtage PQ-ResPOND-interventionen, som kombinerer (i) forældremedieret aktivering gennem ugentlig indsamling og feedback til forældre og klinikere via vores PQ-app af forældrerapporterede børnesmerter (ikke-kommunikerende børns smertetjekliste -Revideret skala (NCCPC-R)) og andre symptomer (PediQUEST-Memorial Symptom Assessment Scale tilpasset til børn med SNI), med (ii) PPC-teammedieret aktivering af primære klinikere og forældre: gennem PPC-konsultation og (iii) PPC teamaktivering gennem træning i en standardiseret tilgang til tilbagevendende smerter ved hjælp af PQ-ResPOND-tjeklisten (tilpasset af undersøgelsens tværprofessionelle ekspertpanel). Sædvanlig pleje: deltagere i denne arm vil fortsætte med at modtage pleje som normalt.

Resultater: Undersøgere vil bruge kvantitative og kvalitative resultater til at studere gennemførlighed og acceptabilitet, herunder rekrutterings- og fastholdelsesrater, intermitterende nedslidning, overholdelse af interventionslevering fra klinikere og deltagernes og klinikerens accept af interventionen. For foreløbigt at estimere effektstørrelser og variabilitet vil de tilsvarende scores for barnets smerte- og symptombyrde samt forældrenes nød og aktiveringsforanstaltninger blive estimeret.

Analyse: For gennemførlighed og acceptable kvantitative resultater vil efterforskere bruge beskrivende statistik. Demografi og årsager til nedslidning vil blive rapporteret for at udforske potentialet for selektionsbias. En fokuseret tematisk analyse vil blive brugt til at analysere kvalitative variabler. For at estimere effektstørrelser og variabilitet af forsøgsresultater vil blandede lineære regressionsmodeller blive estimeret. Et foruddefineret sæt progressionskriterier er på plads.

Diskussion: Resultater vil informere om, hvorvidt en fuldskala fase III RCT er berettiget, og vil hjælpe med undersøgelsesdesign og stikprøvestørrelsesberegning, udvikling af en manual med procedurer og troskabsovervågningsstrategier.