PediQUEST-responsen på smerte hos barn med nevrologisk funksjonshemming Pilot randomisert kontrollert forsøk (PQ-ResPOND)

Bakgrunn: I USA anslås titusenvis av barn, ungdom og unge voksne (AYA) å leve med alvorlig nevrologisk svekkelse (SNI). Over 60 % av disse barna lider av ukontrollerte og ofte vedvarende smerter, som ofte ikke blir gjenkjent og ubehandlet. Virkningen strekker seg til foreldrene deres som ofte opplever uopphørlig fysisk og psykisk lidelse. Det har vært mangel på strenge studier som fokuserer på intervensjoner for å lindre tilbakevendende smerter hos barn med SNI. Dette gapet kan tilskrives stigmatisering av disse barna, som ofte kommer fra historisk marginalisert bakgrunn, noe som resulterer i en lav prioritering i forskningsarbeid. For å adressere denne ulikheten og bruke ORBIT-modellen for intervensjonsutvikling, har etterforskerne tilpasset og videreutviklet en intervensjon som tidligere ble brukt hos barn med kreft. PediQUEST-responsen på smerte hos barn med nevrologisk funksjonshemming (PQ-ResPOND) vil reagere på barns nød ved å bruke "gjensidig aktivering"-strategier for å overvinne normalisering - aksepten blant foreldre og klinikere om at symptomplager er et uunngåelig resultat av alvorlig sykdom - og integrering av et spesialitet pediatrisk palliativ omsorgsteam (PPC). Det overordnede målet med studien er å evaluere muligheten for å kjøre en fullskala RCT som sammenligner effekten av PediQUEST ResPOND-intervensjonen vs. vanlig omsorg hos barn og AYA med SNI.

Spesifikke mål er å 1. vurdere studiens gjennomførbarhet og akseptabilitet ved å evaluere rekruttering (hastigheter og egnethet for screening/sporing), etterlevelse av intervensjonen (av studiedeltakere og intervensjonister) og retensjon (frafallsrater, årsaker og demografi); og, 2. utforske potensialet for intervensjons effektivitet ved å estimere effektstørrelser og variasjoner av resultatene som er foreslått for fullskala RCT (barn tilbakevendende smerte og symptombyrde, og foreldreresultater) og vurdere intervensjons aksept gjennom semistrukturerte intervjuer.

Metoder: Forskere vil gjennomføre et enkelt sted Fase II Pilot 2:1 RCT av PQ-ResPOND (intervensjon, n=30) vs. vanlig omsorg (kontroll, n=15) hos 45 barn ≥1 år og AYA med SNI og moderat til alvorlig tilbakevendende smerteatferd. Etter randomisering vil deltakerne svare på ukentlige PQ-ResPOND-undersøkelser og månedlige utfallsundersøkelser over 12 uker via PQ-appen, og et semistrukturert exit-intervju. Intervensjon: deltakere som er tildelt denne armen vil motta PQ-ResPOND-intervensjonen som kombinerer (i) foreldremediert aktivering gjennom ukentlig innsamling og tilbakemelding til foreldre og klinikere, via vår PQ-app, av foreldrerapporterte smerter hos barn (ikke-kommunikerende barnesmerter -Revidert skala (NCCPC-R)) og andre symptomer (PediQUEST-Memorial Symptom Assessment Scale tilpasset barn med SNI), med (ii) PPC-teammediert aktivering av primærklinikere og foreldre: gjennom PPC-konsultasjon, og (iii) PPC teamaktivering gjennom trening i en standardisert tilnærming til tilbakevendende smerter ved hjelp av PQ-ResPOND-sjekklisten (tilpasset av studiens tverrprofesjonelle ekspertpanel). Vanlig omsorg: deltakere i denne armen vil fortsette å motta omsorg som vanlig.

Utfall: Etterforskere vil bruke kvantitative og kvalitative resultater for å studere gjennomførbarhet og akseptabilitet, inkludert rekrutterings- og retensjonsrater, intermitterende slitasje, etterlevelse av intervensjonslevering av klinikere, og deltaker og klinikers aksept av intervensjonen. For å foreløpig estimere effektstørrelser og variabilitet, vil de tilsvarende skårene for barnets smerte- og symptombyrde, og foreldrenes nød og aktiveringstiltak bli estimert.

Analyse: For gjennomførbarhet og akseptabilitet vil kvantitative utfall etterforskere bruke beskrivende statistikk. Demografi og årsaker til avgang vil bli rapportert for å utforske potensialet for seleksjonsskjevhet. En fokusert tematisk analyse vil bli brukt for å analysere kvalitative variabler. For å estimere effektstørrelser og variabilitet av forsøksresultater, vil blandede lineære regresjonsmodeller bli estimert. Et forhåndsdefinert sett med progresjonskriterier er på plass.

Diskusjon: Resultatene vil informere om en fullskala fase III RCT er berettiget, og vil hjelpe med studiedesign og beregning av utvalgsstørrelse, utvikling av en prosedyremanual og troskapsovervåkingsstrategier.