De PediQUEST-reactie op pijn bij kinderen met een neurologische handicap Pilot gerandomiseerde gecontroleerde studie (PQ-ResPOND)

Achtergrond: In de VS leven naar schatting tienduizenden kinderen, adolescenten en jongvolwassenen (AYA) met ernstige neurologische stoornissen (SNI). Meer dan 60% van deze kinderen heeft last van ongecontroleerde en vaak aanhoudende pijn, die vaak niet wordt herkend en niet wordt behandeld. De impact strekt zich uit tot hun ouders, die vaak aanhoudende fysieke en psychologische problemen ervaren. Er is een gebrek aan rigoureuze onderzoeken die zich richten op interventies om terugkerende pijn bij kinderen met SNI te verlichten. Deze kloof kan worden toegeschreven aan de stigmatisering van deze kinderen, die vaak een historisch gemarginaliseerde achtergrond hebben, wat resulteert in een lage prioriteitstelling bij onderzoeksinspanningen. Om deze ongelijkheid aan te pakken en het ORBIT-model te gebruiken voor de ontwikkeling van interventies, hebben de onderzoekers een interventie aangepast en verfijnd die eerder werd toegepast bij kinderen met kanker. De PediQUEST Response to Pain Of Children with Neurologic Disability (PQ-ResPOND) zal reageren op kindernood door gebruik te maken van ‘wederkerige activatie’-strategieën om de normalisatie te boven te komen – de acceptatie onder ouders en artsen dat symptoomstress een onvermijdelijk gevolg is van een ernstige ziekte – en integratie van een gespecialiseerd pediatrisch palliatief zorgteam (PPC). Het algemene doel van de studie is het evalueren van de haalbaarheid van het uitvoeren van een volledige RCT die het effect van de PediQUEST ResPOND-interventie vergelijkt met de gebruikelijke zorg bij kinderen en AYA met SNI.

Specifieke doelstellingen zijn: 1. het beoordelen van de haalbaarheid en aanvaardbaarheid van het onderzoek door het evalueren van de rekrutering (percentages en geschiktheid van screening/tracking), de naleving van de interventie (door de deelnemers aan het onderzoek en interventionisten) en het behoud (uitvalpercentages, redenen en demografische gegevens); en 2. het potentieel voor de werkzaamheid van interventies verkennen door de effectgroottes en de variabiliteit van de voorgestelde uitkomsten voor de volledige RCT te schatten (terugkerende pijn- en symptoomlast bij kinderen, en uitkomsten voor ouders) en de aanvaardbaarheid van de interventie te beoordelen door middel van semi-gestructureerde interviews.

Methoden: Onderzoekers zullen een Fase II Pilot 2:1 RCT van PQ-ResPOND (interventie, n=30) versus gebruikelijke zorg (controle, n=15) uitvoeren bij 45 kinderen ≥1 jaar oud en AYA met SNI en matig tot ernstig terugkerend pijngedrag. Na randomisatie beantwoorden de deelnemers wekelijkse PQ-ResPOND-enquêtes en maandelijkse uitkomstenquêtes gedurende 12 weken via de PQ-app, en een semi-gestructureerd exit-interview. Interventie: deelnemers die aan deze arm zijn toegewezen, ontvangen de PQ-ResPOND-interventie die (i) door ouders gemedieerde activering combineert door wekelijkse verzameling en feedback aan ouders en artsen, via onze PQ-app, van door ouders gerapporteerde pijn bij kinderen (Non-Communicating Children's Pain Checklist -Herziene schaal (NCCPC-R)) en andere symptomen (PediQUEST-Memorial Symptom Assessment Scale aangepast voor kinderen met SNI), met (ii) PPC-teamgemedieerde activering van primaire artsen en ouders: via PPC-consultatie, en (iii) PPC teamactivatie door middel van training in een gestandaardiseerde aanpak van terugkerende pijn met behulp van de PQ-ResPOND-checklist (aangepast door het interprofessionele expertpanel van de studie). Gebruikelijke zorg: deelnemers aan deze arm blijven de gebruikelijke zorg ontvangen.

Resultaten: Onderzoekers zullen kwantitatieve en kwalitatieve resultaten gebruiken om de haalbaarheid en aanvaardbaarheid te bestuderen, waaronder rekruterings- en retentiepercentages, intermitterend verloop, naleving van de interventie door artsen, en de aanvaardbaarheid van de interventie door deelnemers en artsen. Om een ​​voorlopige schatting te maken van de effectgroottes en de variabiliteit, zullen de corresponderende scores voor de pijn- en symptoomlast van het kind, en de angst- en activeringsmaatregelen van de ouders worden geschat.

Analyse: Voor de haalbaarheid en aanvaardbaarheid zullen kwantitatieve resultaten onderzoekers beschrijvende statistieken gebruiken. Demografische gegevens en redenen voor personeelsverloop zullen worden gerapporteerd om de mogelijkheden voor selectiebias te onderzoeken. Er zal gebruik worden gemaakt van een gerichte thematische analyse om kwalitatieve variabelen te analyseren. Om de effectgroottes en de variabiliteit van de onderzoeksresultaten te schatten, zullen gemengde lineaire regressiemodellen worden geschat. Er is een vooraf gedefinieerde reeks voortgangscriteria opgesteld.

Discussie: De resultaten zullen aangeven of een grootschalige Fase III RCT gerechtvaardigd is, en zullen helpen bij het ontwerp van de studie en de berekening van de steekproefomvang, de ontwikkeling van een handleiding met procedures en strategieën voor het monitoren van de betrouwbaarheid.