A resposta do PediQUEST à dor de crianças com deficiência neurológica, ensaio piloto randomizado e controlado (PQ-ResPOND)

Antecedentes: Nos EUA, estima-se que dezenas de milhares de crianças, adolescentes e adultos jovens (AYA) vivam com comprometimento neurológico grave (SNI). Mais de 60% destas crianças sofrem de dores incontroláveis ​​e muitas vezes persistentes, que muitas vezes não são reconhecidas nem tratadas. O impacto se estende aos pais, que comumente vivenciam sofrimento físico e psicológico incessante. Tem faltado estudos rigorosos que enfoquem intervenções para aliviar a dor recorrente em crianças com SNI. Esta lacuna pode ser atribuída à estigmatização destas crianças, que muitas vezes provêm de meios historicamente marginalizados, resultando numa baixa prioridade nos esforços de investigação. Para abordar esta desigualdade e utilizando o modelo ORBIT para o desenvolvimento de intervenções, os investigadores adaptaram e estão refinando uma intervenção anteriormente aplicada em crianças com câncer. A resposta PediQUEST à dor de crianças com deficiência neurológica (PQ-ResPOND) responderá ao sofrimento infantil usando estratégias de "ativação recíproca" para superar a normalização - a aceitação entre pais e médicos de que o sofrimento dos sintomas é um resultado inevitável de doenças graves - e integração de uma equipe especializada em cuidados paliativos pediátricos (PPC). O objetivo geral do estudo é avaliar a viabilidade de realizar um RCT em escala real que compara o efeito da intervenção PediQUEST ResPOND vs. cuidados habituais em crianças e AYA com SNI.

Os objetivos específicos são 1. avaliar a viabilidade e aceitabilidade do estudo avaliando o recrutamento (taxas e adequação da triagem/rastreamento), adesão à intervenção (por participantes do estudo e intervencionistas) e retenção (taxas de abandono, motivos e dados demográficos); e, 2. explorar o potencial de eficácia da intervenção, estimando os tamanhos dos efeitos e a variabilidade dos resultados propostos para o RCT em grande escala (dor recorrente na criança e carga de sintomas e resultados dos pais) e avaliando a aceitabilidade da intervenção por meio de entrevistas semiestruturadas.

Métodos: Os pesquisadores conduzirão um RCT Piloto 2:1 de Fase II em um único local de PQ-ResPOND (intervenção, n = 30) vs. cuidados habituais (controle, n = 15) em 45 crianças ≥1 ano de idade e AYA com SNI e comportamentos de dor recorrente moderada a grave. Após a randomização, os participantes responderão a pesquisas semanais PQ-ResPOND e pesquisas mensais de resultados durante 12 semanas por meio do aplicativo PQ, e uma entrevista de saída semiestruturada. Intervenção: os participantes atribuídos a este braço receberão a intervenção PQ-ResPOND que combina (i) ativação mediada pelos pais por meio de coleta semanal e feedback aos pais e médicos, por meio de nosso aplicativo PQ, da dor relatada pelos pais na criança (Lista de Verificação de Dor em Crianças Não Comunicantes -Escala revisada (NCCPC-R)) e outros sintomas (PediQUEST-Memorial Symptom Assessment Scale adaptada para crianças com SNI), com (ii) ativação mediada pela equipe PPC de médicos primários e pais: por meio de consulta PPC, e (iii) PPC ativação da equipe por meio de treinamento em abordagem padronizada para dor recorrente utilizando a lista de verificação PQ-ResPOND (adaptada pelo painel interprofissional de especialistas do estudo). Cuidados habituais: os participantes deste braço continuarão recebendo cuidados normalmente.

Resultados: Os investigadores usarão resultados quantitativos e qualitativos para estudar a viabilidade e aceitabilidade, incluindo taxas de recrutamento e retenção, atrito intermitente, adesão à aplicação da intervenção pelos médicos e aceitabilidade da intervenção pelo participante e pelo médico. Para estimar preliminarmente os tamanhos e a variabilidade dos efeitos, serão estimadas as pontuações correspondentes para a dor da criança e a carga de sintomas, e as medidas de angústia e ativação dos pais.

Análise: Para viabilidade e aceitabilidade, os investigadores de resultados quantitativos usarão estatísticas descritivas. Os dados demográficos e as razões do desgaste serão relatados para explorar o potencial de viés de seleção. Uma análise temática focada será utilizada para analisar variáveis ​​qualitativas. Para estimar os tamanhos dos efeitos e a variabilidade dos resultados dos ensaios, serão estimados modelos de regressão linear mista. Um conjunto predefinido de critérios de progressão está em vigor.

Discussão: Os resultados informarão se um ECR de Fase III em grande escala é garantido e ajudarão no desenho do estudo e no cálculo do tamanho da amostra, no desenvolvimento de um manual de procedimentos e estratégias de monitoramento de fidelidade.