La risposta PediQUEST al dolore dei bambini con disabilità neurologica è uno studio pilota randomizzato e controllato (PQ-ResPOND)

Background: si stima che negli Stati Uniti decine di migliaia di bambini, adolescenti e giovani adulti (AYA) vivano con grave danno neurologico (SNI). Oltre il 60% di questi bambini soffre di dolore incontrollato e spesso persistente, che spesso non viene riconosciuto e non trattato. L’impatto si estende ai loro genitori che comunemente sperimentano un incessante disagio fisico e psicologico. Mancano studi rigorosi incentrati sugli interventi per alleviare il dolore ricorrente nei bambini con SNI. Questo divario potrebbe essere attribuito alla stigmatizzazione di questi bambini, che spesso provengono da contesti storicamente emarginati, con conseguente bassa priorità negli sforzi di ricerca. Per affrontare questa disuguaglianza e utilizzando il modello ORBIT per lo sviluppo dell’intervento, i ricercatori hanno adattato e stanno perfezionando un intervento precedentemente applicato ai bambini affetti da cancro. La risposta PediQUEST al dolore dei bambini con disabilità neurologica (PQ-ResPOND) risponderà al disagio infantile utilizzando strategie di "attivazione reciproca" per superare la normalizzazione (l'accettazione da parte di genitori e medici del fatto che il disagio sintomatico è un risultato inevitabile di una malattia grave) e l'integrazione. di un team specializzato in cure palliative pediatriche (PPC). L'obiettivo generale dello studio è valutare la fattibilità dell'esecuzione di un RCT su vasta scala che confronti l'effetto dell'intervento PediQUEST ResPOND rispetto alle cure abituali nei bambini e AYA con SNI.

Gli obiettivi specifici sono 1. valutare la fattibilità e l'accettabilità dello studio valutando il reclutamento (tassi e idoneità dello screening/tracciamento), l'adesione all'intervento (da parte dei partecipanti allo studio e degli interventisti) e la fidelizzazione (tassi di abbandono, ragioni e dati demografici); e 2. esplorare il potenziale di efficacia dell'intervento stimando le dimensioni dell'effetto e la variabilità dei risultati proposti per l'RCT su vasta scala (dolore ricorrente e carico dei sintomi nel bambino e risultati dei genitori) e valutando l'accettabilità dell'intervento attraverso interviste semi-strutturate.

Metodi: I ricercatori condurranno un RCT pilota 2:1 di Fase II in un unico sito di PQ-ResPOND (intervento, n=30) rispetto alle cure abituali (controllo, n=15) in 45 bambini di età ≥ 1 anno e AYA con SNI e comportamenti dolorosi ricorrenti da moderati a gravi. Dopo la randomizzazione, i partecipanti risponderanno ai sondaggi settimanali PQ-ResPOND e ai sondaggi mensili sui risultati per 12 settimane tramite l'app PQ e a un'intervista di uscita semi-strutturata. Intervento: i partecipanti assegnati a questo braccio riceveranno l'intervento PQ-ResPOND che combina (i) l'attivazione mediata dai genitori attraverso la raccolta settimanale e il feedback a genitori e medici, tramite la nostra app PQ, del dolore infantile segnalato dai genitori (lista di controllo del dolore infantile non comunicante -Scala rivista (NCCPC-R)) e altri sintomi (PediQUEST-Memorial Symptom Assessment Scale adattata per bambini con SNI), con (ii) attivazione mediata dal team PPC di medici primari e genitori: attraverso la consultazione PPC e (iii) PPC attivazione del team attraverso la formazione su un approccio standardizzato al dolore ricorrente utilizzando la checklist PQ-ResPOND (adattata dal gruppo di esperti interprofessionali dello studio). Cure abituali: i partecipanti a questo braccio continueranno a ricevere cure come al solito.

Risultati: i ricercatori utilizzeranno i risultati quantitativi e qualitativi per studiare la fattibilità e l'accettabilità, compresi i tassi di reclutamento e fidelizzazione, l'attrito intermittente, l'adesione all'erogazione dell'intervento da parte dei medici e l'accettabilità dell'intervento da parte dei partecipanti e del medico. Per stimare preliminarmente l'entità dell'effetto e la variabilità, verranno stimati i punteggi corrispondenti per il dolore del bambino e il carico dei sintomi, nonché il disagio dei genitori e le misure di attivazione.

Analisi: per la fattibilità e l'accettabilità dei risultati quantitativi gli investigatori utilizzeranno statistiche descrittive. Verranno segnalati dati demografici e ragioni di attrito per esplorare il potenziale di bias di selezione. Un'analisi tematica mirata sarà utilizzata per analizzare le variabili qualitative. Per stimare l'entità dell'effetto e la variabilità dei risultati dello studio, verranno stimati modelli di regressione lineare misti. Esiste una serie predefinita di criteri di progressione.

Discussione: i risultati informeranno se è giustificato un RCT di Fase III su vasta scala e aiuteranno nella progettazione dello studio e nel calcolo della dimensione del campione, nello sviluppo di un manuale di procedure e nelle strategie di monitoraggio della fedeltà.