Randomizowane, kontrolowane badanie pilotażowe dotyczące odpowiedzi PediQUEST na ból u dzieci z niepełnosprawnością neurologiczną (PQ-ResPOND)

Tło: Szacuje się, że w USA dziesiątki tysięcy dzieci, młodzieży i młodych dorosłych (AYA) żyje z ciężkimi zaburzeniami neurologicznymi (SNI). Ponad 60% tych dzieci cierpi na niekontrolowany i często uporczywy ból, który często pozostaje nierozpoznany i nieleczony. Wpływ ten rozciąga się na ich rodziców, którzy często doświadczają nieustannego cierpienia fizycznego i psychicznego. Brakowało rygorystycznych badań skupiających się na interwencjach łagodzących nawracający ból u dzieci z SNI. Tę lukę można przypisać stygmatyzacji tych dzieci, które często pochodzą ze środowisk marginalizowanych w przeszłości, co skutkuje niskim priorytetem w wysiłkach badawczych. Aby zaradzić tej nierówności i wykorzystać model ORBIT do opracowania interwencji, badacze zaadaptowali i udoskonalili interwencję stosowaną wcześniej u dzieci chorych na raka. Reakcja PediQUEST na ból dzieci z niepełnosprawnością neurologiczną (PQ-ResPOND) zareaguje na cierpienie dziecka poprzez zastosowanie strategii „wzajemnej aktywacji” w celu przezwyciężenia normalizacji – akceptacji wśród rodziców i lekarzy, że cierpienie związane z objawami jest nieuniknionym skutkiem poważnej choroby – oraz integracji specjalistycznego zespołu pediatrycznej opieki paliatywnej (PPC). Ogólnym celem badania jest ocena wykonalności przeprowadzenia RCT na pełną skalę, porównującego wpływ interwencji PediQUEST ResPOND ze zwykłą opieką u dzieci i AYA z SNI.

Cele szczegółowe to 1. ocena wykonalności i akceptowalności badania poprzez ocenę rekrutacji (wskaźniki i przydatność badań przesiewowych/śledzenia), przestrzegania interwencji (przez uczestników badania i interweniuwców) oraz retencję (wskaźnik rezygnacji, przyczyny i dane demograficzne); oraz 2. zbadać potencjał skuteczności interwencji poprzez oszacowanie wielkości efektu i zmienności wyników zaproponowanych dla pełnowymiarowej RCT (obciążenie nawracającym bólem i objawami u dziecka oraz wyniki dla rodziców) i ocenę akceptowalności interwencji za pomocą częściowo ustrukturyzowanych wywiadów.

Metody: Naukowcy przeprowadzą pilotażowe badanie RCT 2:1 fazy II w jednym ośrodku, obejmujące badanie PQ-ResPOND (interwencja, n=30) w porównaniu ze zwykłą opieką (kontrola, n=15) u 45 dzieci w wieku ≥1 roku życia i AYA z SNI i umiarkowane do ciężkiego nawracające zachowania bólowe. Po randomizacji uczestnicy będą odpowiadać na cotygodniowe ankiety PQ-ResPOND i miesięczne ankiety dotyczące wyników przez 12 tygodni za pośrednictwem aplikacji PQ oraz na częściowo ustrukturyzowany wywiad końcowy. Interwencja: uczestnicy przydzieleni do tego ramienia otrzymają interwencję PQ-ResPOND, która łączy w sobie (i) aktywację za pośrednictwem rodziców poprzez cotygodniowe zbieranie informacji zwrotnych dla rodziców i lekarzy za pośrednictwem naszej aplikacji PQ na temat zgłaszanego przez rodziców bólu u dziecka (Lista kontrolna bólu u dzieci niekomunikujących się) -Poprawiona skala (NCCPC-R)) i inne objawy (skala oceny objawów PediQUEST-Memorial Symptom Assessment Scale dostosowana dla dzieci z SNI), z (ii) aktywacją lekarzy pierwszego kontaktu i rodziców za pośrednictwem zespołu PPC: poprzez konsultacje PPC oraz (iii) PPC aktywizacja zespołu poprzez szkolenie w zakresie standaryzowanego podejścia do bólu nawracającego z wykorzystaniem Listy Kontrolnej PQ-ResPOND (zaadaptowanej przez międzybranżowy panel ekspertów badania). Zwykła opieka: uczestnicy tej grupy będą nadal otrzymywać opiekę jak zwykle.

Wyniki: Badacze wykorzystają wyniki ilościowe i jakościowe do zbadania wykonalności i akceptowalności, w tym wskaźników rekrutacji i retencji, sporadycznego zmniejszania się liczby uczestników, przestrzegania przez klinicystów zasad prowadzenia interwencji oraz akceptacji interwencji przez uczestnika i klinicystę. Aby wstępnie oszacować wielkość i zmienność efektu, oszacowane zostaną odpowiednie wyniki dotyczące bólu i nasilenia objawów u dziecka oraz mierniki niepokoju i aktywizacji rodziców.

Analiza: W celu sprawdzenia wykonalności i akceptowalności wyników ilościowych badacze wykorzystają statystyki opisowe. Dane demograficzne i przyczyny utraty danych zostaną podane w celu zbadania potencjalnej stronniczości selekcji. Do analizy zmiennych jakościowych zostanie zastosowana ukierunkowana analiza tematyczna. Aby oszacować wielkość efektu i zmienność wyników badania, zostaną oszacowane mieszane modele regresji liniowej. Obowiązuje z góry określony zestaw kryteriów progresji.

Dyskusja: Wyniki pozwolą określić, czy uzasadnione jest RCT fazy III na pełną skalę, a także pomogą w projektowaniu badania i obliczeniu wielkości próby, opracowaniu podręcznika procedur i strategii monitorowania wierności.