La réponse PediQUEST à la douleur des enfants atteints d'un handicap neurologique Essai contrôlé randomisé (PQ-ResPOND)

Contexte : Aux États-Unis, on estime que des dizaines de milliers d'enfants, d'adolescents et de jeunes adultes (AYA) vivent avec une déficience neurologique grave (SNI). Plus de 60 % de ces enfants souffrent de douleurs incontrôlées et souvent persistantes, qui restent souvent méconnues et non traitées. L’impact s’étend à leurs parents qui vivent généralement une détresse physique et psychologique incessante. Il y a eu un manque d'études rigoureuses axées sur les interventions visant à soulager la douleur récurrente chez les enfants atteints de SNI. Cet écart pourrait être attribué à la stigmatisation de ces enfants, qui sont souvent issus de milieux historiquement marginalisés, ce qui se traduit par une faible priorité dans les efforts de recherche. Pour remédier à cette iniquité et en utilisant le modèle ORBIT pour le développement d'interventions, les enquêteurs ont adapté et affinent une intervention précédemment appliquée chez les enfants atteints de cancer. La réponse PediQUEST à la douleur des enfants atteints d'un handicap neurologique (PQ-ResPOND) répondra à la détresse de l'enfant en utilisant des stratégies « d'activation réciproque » pour surmonter la normalisation - l'acceptation parmi les parents et les cliniciens que la détresse symptomatique est un résultat inévitable d'une maladie grave - et l'intégration. d’une équipe spécialisée de soins palliatifs pédiatriques (PPC). L'objectif global de l'étude est d'évaluer la faisabilité de mener un ECR à grande échelle qui compare l'effet de l'intervention PediQUEST ResPOND par rapport aux soins habituels chez les enfants et AYA avec SNI.

Les objectifs spécifiques sont de 1. évaluer la faisabilité et l'acceptabilité de l'étude en évaluant le recrutement (taux et pertinence du dépistage/suivi), l'adhésion à l'intervention (par les participants à l'étude et les interventionnistes) et la rétention (taux d'abandon, raisons et données démographiques) ; et, 2. explorer le potentiel d'efficacité de l'intervention en estimant l'ampleur de l'effet et la variabilité des résultats proposés pour l'ECR à grande échelle (douleur récurrente chez l'enfant et fardeau des symptômes, et résultats pour les parents) et en évaluant l'acceptabilité de l'intervention au moyen d'entretiens semi-structurés.

Méthodes : Les chercheurs mèneront un ECR pilote 2:1 de phase II sur un seul site de PQ-ResPOND (intervention, n = 30) par rapport aux soins habituels (contrôle, n = 15) chez 45 enfants ≥ 1 an et AYA avec SNI et comportements douloureux récurrents modérés à sévères. Après randomisation, les participants répondront aux enquêtes hebdomadaires PQ-ResPOND et aux enquêtes mensuelles sur les résultats pendant 12 semaines via l'application PQ et à un entretien de sortie semi-structuré. Intervention : les participants affectés à ce bras recevront l'intervention PQ-ResPOND qui combine (i) une activation médiée par les parents via une collecte hebdomadaire et des commentaires aux parents et aux cliniciens, via notre application PQ, de la douleur de l'enfant signalée par les parents (liste de contrôle de la douleur des enfants non communicants -Échelle révisée (NCCPC-R)) et autres symptômes (PediQUEST-Memorial Symptom Assessment Scale adaptée pour les enfants atteints de SNI), avec (ii) activation médiée par l'équipe PPC des cliniciens primaires et des parents : via une consultation PPC, et (iii) PPC activation de l'équipe grâce à une formation à une approche standardisée de la douleur récurrente à l'aide de la liste de contrôle PQ-ResPOND (adaptée par le panel d'experts interprofessionnels de l'étude). Soins habituels : les participants de ce bras continueront à recevoir des soins comme d'habitude.

Résultats : les enquêteurs utiliseront des résultats quantitatifs et qualitatifs pour étudier la faisabilité et l'acceptabilité, y compris les taux de recrutement et de rétention, l'attrition intermittente, le respect de l'intervention par les cliniciens et l'acceptabilité de l'intervention par les participants et les cliniciens. Pour estimer de manière préliminaire l'ampleur et la variabilité de l'effet, les scores correspondants pour la douleur et le fardeau des symptômes de l'enfant, ainsi que pour la détresse et les mesures d'activation des parents seront estimés.

Analyse : Pour des résultats quantitatifs de faisabilité et d'acceptabilité, les enquêteurs utiliseront des statistiques descriptives. Les données démographiques et les raisons de l'attrition seront signalées pour explorer le potentiel de biais de sélection. Une analyse thématique ciblée sera utilisée pour analyser les variables qualitatives. Pour estimer l'ampleur des effets et la variabilité des résultats des essais, des modèles de régression linéaire mixte seront estimés. Un ensemble prédéfini de critères de progression est en place.

Discussion : Les résultats indiqueront si un ECR de phase III à grande échelle est justifié et aideront à la conception de l'étude et au calcul de la taille de l'échantillon, à l'élaboration d'un manuel de procédures et de stratégies de surveillance de la fidélité.