Ensayo piloto controlado aleatorio de la respuesta de PediQUEST al dolor de niños con discapacidad neurológica (PQ-ResPOND)

Antecedentes: en los EE. UU., se estima que decenas de miles de niños, adolescentes y adultos jóvenes (AYA) viven con deterioro neurológico grave (SNI). Más del 60% de estos niños padecen dolores incontrolados y a menudo persistentes, que a menudo no se reconocen ni se tratan. El impacto se extiende a sus padres, quienes comúnmente experimentan angustia física y psicológica constante. Ha habido una falta de estudios rigurosos que se centren en intervenciones para aliviar el dolor recurrente en niños con SNI. Esta brecha podría atribuirse a la estigmatización de estos niños, que a menudo provienen de entornos históricamente marginados, lo que da como resultado una baja priorización en los esfuerzos de investigación. Para abordar esta inequidad y utilizar el modelo ORBIT para el desarrollo de intervenciones, los investigadores han adaptado y están perfeccionando una intervención aplicada previamente en niños con cáncer. La respuesta PediQUEST al dolor de niños con discapacidad neurológica (PQ-ResPOND) responderá a la angustia infantil mediante el uso de estrategias de "activación recíproca" para superar la normalización (la aceptación entre padres y médicos de que la angustia sintomática es un resultado inevitable de una enfermedad grave) y la integración. de un equipo especializado en cuidados paliativos pediátricos (PPC). El objetivo general del estudio es evaluar la viabilidad de realizar un ECA a gran escala que compare el efecto de la intervención PediQUEST ResPOND versus la atención habitual en niños y AYA con SNI.

Los objetivos específicos son 1.evaluar la viabilidad y aceptabilidad del estudio evaluando el reclutamiento (tasas e idoneidad del cribado/seguimiento), la adherencia a la intervención (por parte de los participantes del estudio y los intervencionistas) y la retención (tasas de abandono, motivos y datos demográficos); y, 2. explorar el potencial de eficacia de la intervención estimando los tamaños del efecto y la variabilidad de los resultados propuestos para el ECA a gran escala (dolor recurrente infantil y carga de síntomas, y resultados de los padres) y evaluando la aceptabilidad de la intervención a través de entrevistas semiestructuradas.

Métodos: Los investigadores llevarán a cabo un ECA piloto 2:1 de Fase II en un solo sitio de PQ-ResPOND (intervención, n = 30) versus atención habitual (control, n = 15) en 45 niños ≥1 año y AYA con SNI y Conductas de dolor recurrente de moderado a severo. Después de la aleatorización, los participantes responderán encuestas PQ-ResPOND semanales y encuestas de resultados mensuales durante 12 semanas a través de la aplicación PQ y una entrevista de salida semiestructurada. Intervención: los participantes asignados a este brazo recibirán la intervención PQ-ResPOND que combina (i) activación mediada por los padres a través de recopilación semanal y retroalimentación a los padres y médicos, a través de nuestra aplicación PQ, del dolor infantil informado por los padres (Lista de verificación del dolor de los niños no comunicados -Escala revisada (NCCPC-R)) y otros síntomas (PediQUEST-Memorial Symptom Assessment Scale adaptada para niños con SNI), con (ii) activación mediada por el equipo de PPC de médicos primarios y padres: a través de consulta de PPC, y (iii) PPC activación del equipo mediante capacitación en un enfoque estandarizado para el dolor recurrente utilizando la lista de verificación PQ-ResPOND (adaptada por el panel de expertos interprofesionales del estudio). Atención habitual: los participantes de este grupo seguirán recibiendo la atención habitual.

Resultados: Los investigadores utilizarán resultados cuantitativos y cualitativos para estudiar la viabilidad y aceptabilidad, incluidas las tasas de reclutamiento y retención, desgaste intermitente, cumplimiento de la intervención por parte de los médicos y aceptabilidad de la intervención por parte del participante y del médico. Para estimar preliminarmente el tamaño y la variabilidad del efecto, se estimarán las puntuaciones correspondientes al dolor y la carga de síntomas del niño, y la angustia de los padres y las medidas de activación.

Análisis: Para determinar la viabilidad y aceptabilidad de los resultados cuantitativos, los investigadores utilizarán estadísticas descriptivas. Se informarán los datos demográficos y los motivos del abandono para explorar el potencial de sesgo de selección. Se utilizará un análisis temático enfocado para analizar variables cualitativas. Para estimar los tamaños del efecto y la variabilidad de los resultados de los ensayos, se estimarán modelos de regresión lineal mixta. Existe un conjunto predefinido de criterios de progresión.

Discusión: Los resultados informarán si se justifica un ECA de fase III a gran escala y ayudarán con el diseño del estudio y el cálculo del tamaño de la muestra, el desarrollo de un manual de procedimientos y estrategias de seguimiento de la fidelidad.