Пилотное рандомизированное контролируемое исследование «Реакция PediQUEST на боль у детей с неврологическими нарушениями» (PQ-ResPOND)

Справочная информация: По оценкам, в США десятки тысяч детей, подростков и молодых людей (AYA) живут с тяжелыми неврологическими нарушениями (SNI). Более 60% этих детей страдают от неконтролируемой и часто постоянной боли, которая часто остается нераспознанной и нелеченой. Воздействие распространяется и на их родителей, которые обычно испытывают непрекращающиеся физические и психологические страдания. Строгих исследований, посвященных мерам по облегчению рецидивирующей боли у детей с SNI, не было. Этот разрыв можно объяснить стигматизацией этих детей, которые часто происходят из исторически маргинализированных слоев общества, что приводит к снижению приоритетности исследовательской деятельности. Чтобы устранить это неравенство и использовать модель ORBIT для разработки вмешательств, исследователи адаптировали и совершенствуют вмешательство, ранее применявшееся у детей, больных раком. Программа PediQUEST «Реакция на боль детей с неврологическими нарушениями» (PQ-ResPOND) будет реагировать на детский дистресс, используя стратегии «взаимной активации» для преодоления нормализации – принятия родителями и врачами того, что симптомы дистресса являются неизбежным результатом серьезного заболевания – и интеграции. специализированной педиатрической бригады паллиативной помощи (PPC). Общая цель исследования — оценить возможность проведения полномасштабного РКИ, в котором сравнивается эффект вмешательства PediQUEST ResPOND с обычным уходом за детьми и АЯА с SNI.

Конкретные цели: 1. оценить осуществимость и приемлемость исследования путем оценки набора участников (уровни и пригодность скрининга/отслеживания), приверженности вмешательству (участниками исследования и специалистами по вмешательству) и удержания (уровень отсева, причины и демографические данные); и 2. изучить потенциал эффективности вмешательства путем оценки размера эффекта и вариабельности результатов, предложенных для полномасштабного РКИ (рецидивирующая боль и симптомы у детей, а также исходы для родителей) и оценки приемлемости вмешательства посредством полуструктурированных интервью.

Методы: Исследователи проведут в одном месте пилотное РКИ фазы II 2:1 PQ-ResPOND (вмешательство, n=30) в сравнении с обычным уходом (контроль, n=15) у 45 детей ≥1 года и AYA с SNI и Рекуррентное болевое поведение от умеренной до тяжелой степени. После рандомизации участники будут отвечать на еженедельные опросы PQ-ResPOND и ежемесячные опросы о результатах в течение 12 недель через приложение PQ, а также на полуструктурированное выходное интервью. Вмешательство: участники, назначенные в эту группу, получат вмешательство PQ-ResPOND, которое сочетает в себе (i) активацию при посредничестве родителей путем еженедельного сбора и обратной связи с родителями и врачами через наше приложение PQ о боли у ребенка, о которой сообщили родители (Контрольный список боли у необщающихся детей). -Пересмотренная шкала (NCCPC-R)) и другие симптомы (PediQUEST-Мемориальная шкала оценки симптомов, адаптированная для детей с SNI), с (ii) командной активацией PPC врачей первичного звена и родителей: посредством консультации PPC и (iii) PPC активизация команды посредством обучения стандартизированному подходу к рецидивирующей боли с использованием контрольного списка PQ-ResPOND (адаптированного межпрофессиональной группой экспертов исследования). Обычный уход: участники этого направления будут продолжать получать уход в обычном режиме.

Результаты: Исследователи будут использовать количественные и качественные результаты для изучения осуществимости и приемлемости, включая показатели набора и удержания участников, периодическое отсев, соблюдение врачами мер вмешательства, а также приемлемость вмешательства участниками и клиницистами. Чтобы предварительно оценить величину и вариабельность эффекта, будут оценены соответствующие баллы по боли и симптомам у ребенка, а также по показателям дистресса и активации родителей.

Анализ: Для осуществимости и приемлемости количественных результатов исследователи будут использовать описательную статистику. Будут сообщены демографические данные и причины отсева, чтобы изучить возможность систематической ошибки отбора. Для анализа качественных переменных будет использоваться целенаправленный тематический анализ. Чтобы оценить величину эффекта и вариабельность результатов исследования, будут оценены смешанные модели линейной регрессии. Имеется заранее определенный набор критериев прогресса.

Обсуждение: Результаты покажут, оправдано ли полномасштабное РКИ фазы III, а также помогут с дизайном исследования и расчетом размера выборки, разработкой руководства по процедурам и стратегиями мониторинга точности.