Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Bærbar teknologi til at evaluere hyperglykæmi og HRV i DMD - Longitudinalt mål

4. november 2025 opdateret af: Jaclyn Tamaroff, Vanderbilt University Medical Center

Bærbar teknologi til at evaluere hyperglykæmi og hjertefrekvensvariabilitet i Duchenne muskeldystrofi

Duchenne muskeldystrofi (DMD) er en X-bundet lidelse, der forårsager muskelsvind, hjerte-lungesvigt og for tidlig død. Hjertesvigt er en førende dødsårsag ved DMD, men der er betydelige videnshuller med hensyn til disponerende risikofaktorer. I den generelle befolkning er hyperglykæmi, insulinresistens og nedsat hjertefrekvensvariabilitet (HRV; afspejler autonom dysfunktion) forbundet med kardiomyopati (CM). Det er uklart, om disse faktorer er forbundet med DMD-CM. At lukke dette vidensgab kan føre til nye screenings- og terapeutiske strategier til at forsinke progressionen af ​​DMD-relateret CM. På trods af risikofaktorer for hyperglykæmi, herunder brugen af ​​glukokortikoider, lav muskelmasse, fedme og reduceret ambulation, er lidt kendt om glukoseabnormiteter ved DMD. Nogle af de samme risikofaktorer, sammen med den nødvendige afstand til at rejse til specialpleje, udgør betydelige barrierer for forskningsdeltagelse og klinisk pleje for personer med DMD. Remote wearable-teknologi kan forbedre forskningsdeltagelsen i denne sårbare befolkning. Derfor vil denne undersøgelse udnytte fjerntliggende bærbare teknologier til at overvinde disse barrierer og definere forholdet mellem dysglykæmi og DMD-CM.

I dette formål med undersøgelsen vil forskerne vurdere nytten af ​​fjernteknologi til at kunne bære til at forudsige ændringer i traditionelle metrikker for metabolisme og hjertefunktion. I denne pilotundersøgelse vil 10 personer med DMD gennemgå hjertemagnetisk resonansbilleddannelse (CMR) og oral glukosetolerancetest (OGTT'er) ved baseline og to år. Efterforskerne vil eksternt vurdere glykæmi (ved hjælp af kontinuerlige glukosemonitorer), HRV (ved hjælp af udvidede Holter-monitorer) og aktivitet (ved hjælp af accelerometre) hver 6. måned over de 2 år og evaluere, om ændringer i wearable-metrikker forudsiger ændringer i CMR og OGTT.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Risiko for hyperglykæmi og insulinresistens ved DMD: Personer med DMD har flere risikofaktorer for unormalt glukose- og insulinmetabolisme: hyppig brug af glukokortikoid (GC) medicin, nedsat bevægelighed/aktivitet, sarkopeni og fedme. GC-brug er kendt for at øge risikoen for nedsat glukosetolerance (IGT) og insulinresistens (IR) i flere populationer. Nedsat skeletmuskelmasse og funktion er forbundet med nedsat skeletmuskelinsulinfølsomhed og type 2-diabetes (T2D). På trods af disse risici er der begrænsede data vedrørende glykæmi og IR i denne population.

Denne undersøgelse er et kritisk første skridt i evalueringen af ​​hyperglykæmi i DMD og forholdet til autonom dysfunktion. Vores resultater vil hjælpe med at etablere screeningsretningslinjer og danne grundlag for interventionsstudier rettet mod glykæmi i DMD. Derudover vil denne undersøgelse sammen med andre igangværende undersøgelser (fjernstudie: Wearable Technology to Evaluate Hyperglycemia and Heart Rate Variability in Duchenne Muscular Dystrophy) etablere bærbar teknologi som undersøgelsesværktøjer til potentiel brug i fremtidige kliniske forsøg hos personer med DMD og neuromuskulær sygdomme.

Undersøgelsespopulation: Denne undersøgelse vil omfatte cirka 10 mandlige deltagere på Vanderbilt med DMD.

DMD er en X-bundet lidelse, der rammer cirka 1/3500-6000 mænd og 1/50 millioner kvinder. Derfor vil kun mænd blive inkluderet i denne undersøgelse.

Studietilmeldingsperiode: Forventet varighed af studiet er 6 år.

Studiebesøg og procedurer:

Besøg 1 (V1): personligt studiebesøg

  • Deltagerne ankommer til forskningsklinikken efter en natfaste
  • Besøget inkluderer sygehistorie, fysisk undersøgelse, en fastende oral glukosetolerancetest (OGTT), blod vil blive udtaget, dobbelt-energi røntgenabsorptiometri (DXA) scanning og hjerte-MRI (CMR).
  • Deltagerne vil bære fjernovervågningsenheder, herunder en kontinuerlig glukosemonitor (CGM) i op til 10 dage, en aktivitetsmonitor (Actigraph) i op til 7 dage og en Holter (hjerte)monitor i op til 7 dage.
  • Deltagerne vil gennemføre en kort dagbog/undersøgelse to gange dagligt i løbet af de 7 dage, de bærer ActiGraph, Holter og CGM. Denne undersøgelse vil blive sendt via sms eller e-mail til deltagerne morgen og aften og tager cirka 5 minutter at udfylde. Spørgsmålene er primært relateret til søvn, aktivitet og madindtag

Besøg 2 (V2): fjernbetjening, 6 måneder efter besøg 1

  • Deltagerne vil bære fjernovervågningsenheder, herunder en kontinuerlig glukosemonitor (CGM) i op til 10 dage, en aktivitetsmonitor (Actigraph) i op til 7 dage og en Holter (hjerte)monitor i op til 7 dage.
  • Gentag den korte dagbog/undersøgelse som V1.

Besøg 3 (V3): fjernbetjening, 12 måneder efter besøg 1

• Samme undersøgelsesprocedurer som V2.

Besøg 4 (V4): fjernbetjening, 18 måneder efter besøg 1

  • Samme undersøgelsesprocedurer som V2.

Besøg 5 (V5): personligt studiebesøg, cirka 24 måneder efter besøg 1 • Samme undersøgelsesprocedurer som V1.

*Hvis deltageren har gennemført en hjerte-MRI eller anden undersøgelsesprocedure til en alternativ klinisk eller forskningsevaluering inden for en måned efter andre undersøgelsesprocedurer, kan efterforskerne muligvis bruge disse data i stedet for at gentage undersøgelsesproceduren.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

10

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

10 unge og unge voksne mænd med DMD. DMD påvirker omkring 1/3500-6000 mænd og 1/50 millioner kvinder, derfor vil kun mandlige deltagere blive tilmeldt.

Beskrivelse

Inklusions- og eksklusionskriterier:

Inklusionskriterier

  • Mand - ≥10 år
  • Klinisk fænotype af DMD bekræftet med muskelbiopsi eller genotype.
  • Informeret samtykke for personer ≥18 år
  • Forældre/værge informeret samtykke og børnesamtykke for personer under 18 år
  • Kan gennemgå ikke-sederet CMR

Eksklusionskriterier

  • Afvisning af at deltage
  • Diagnose af diabetes før undersøgelsen og/eller indtagelse af insulin eller anden antidiabetisk lægemiddelbehandling i < 4 uger før behandling
  • Manglende evne til at faste i 10 timer
  • Brug af en pacemaker, implanterbar cardioverter-defibrillator (ICD) eller anden implanteret enhed
  • Ude af stand til at overholde undersøgelsesprocedurerne, efter investigatorens opfattelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed af hyperglykæmi
Tidsramme: 5 tidspunkter, hver over 10 dage
antal glukosemålinger ≥140mg/dL over det samlede antal glukoser
5 tidspunkter, hver over 10 dage
Standardafvigelse for det gennemsnitlige R-til-R-segment (SDANN)
Tidsramme: 5 tidspunkter, hver over 7 dage
korrelation af frekvensen af ​​hyperglykæmi og SDANN, som afspejler hjertefrekvensvariabilitet
5 tidspunkter, hver over 7 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Variationskoefficient på CGM
Tidsramme: 5 tidspunkter, hver over 10 dage
variation af glukoseniveauer på CGM målt ved variationskoefficient (COV)
5 tidspunkter, hver over 10 dage
Hyppighed af signifikant hyperglykæmi
Tidsramme: 5 tidspunkter, hver over 10 dage
antal glukosemålinger ≥200mg/dL over det samlede antal glukoser
5 tidspunkter, hver over 10 dage
Aktivitetsniveau
Tidsramme: 5 tidspunkter, hver over 7 dage
Tid brugt i stillesiddende, lav intensitet og moderat til kraftig fysisk aktivitet
5 tidspunkter, hver over 7 dage
Standardafvigelse af normale R til R-intervaller (SDNN)
Tidsramme: 5 tidspunkter, hver over 7 dage
korrelation mellem hastigheden af ​​hyperglykæmi og SDNN
5 tidspunkter, hver over 7 dage
Sen gadoliniumforstærkning (LGE)
Tidsramme: 2 tidspunkter: indledningsvis og cirka 2 år senere
korrelation af ændring i SDANN fra 0 til 24 måneder med ændring i procent LVEF på hjerte-MR fra 0 til 24 måneder
2 tidspunkter: indledningsvis og cirka 2 år senere
Venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF)
Tidsramme: 2 tidspunkter: indledningsvis og cirka 2 år senere
korrelation af ændring i SDANN fra 0 til 24 måneder med ændring i procent LVEF på hjerte-MR fra 0 til 24 måneder
2 tidspunkter: indledningsvis og cirka 2 år senere
Insulinfølsomhed
Tidsramme: 2 tidspunkter: indledningsvis og cirka 2 år senere
korrelation mellem ændring i hastigheden af ​​hyperglykæmi fra 0 til 24 måneder (CGM) med ændring i insulinfølsomhed fra 0 til 24 måneder (oral glucosetolerancetest)
2 tidspunkter: indledningsvis og cirka 2 år senere

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vanderbilt University Medical Center

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Jaclyn Tamaroff, MD, Vanderbilt University Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. juli 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2029

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. oktober 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. oktober 2023

Først opslået (Faktiske)

23. oktober 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

6. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. november 2025

Sidst verificeret

1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 231407

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner