Draagbare technologie om hyperglykemie en HRV bij DMD te evalueren - longitudinaal doel

Risico op hyperglykemie en insulineresistentie bij DMD: Personen met DMD hebben meerdere risicofactoren voor een abnormaal glucose- en insulinemetabolisme: frequent gebruik van glucocorticoïde (GC) medicatie, verminderde mobiliteit/activiteit, sarcopenie en obesitas. Het is bekend dat GC-gebruik het risico op verminderde glucosetolerantie (IGT) en insulineresistentie (IR) in meerdere populaties verhoogt. Een verminderde skeletspiermassa en -functie worden in verband gebracht met een verminderde insulinegevoeligheid van de skeletspieren en diabetes type 2 (T2D). Ondanks deze risico's zijn er beperkte gegevens over glycemie en IR in deze populatie.

Deze studie is een cruciale eerste stap in het evalueren van hyperglykemie bij DMD en de relatie met autonome disfunctie. Onze bevindingen zullen helpen bij het opstellen van screeningrichtlijnen en een basis bieden voor interventiestudies gericht op glycemie bij DMD. Bovendien zal deze studie, samen met andere lopende onderzoeken (Remote study: Wearable Technology to Evaluate Hyperglycemia and Heart Rate Variability in Duchenne Muscular Dystrofy), draagbare technologie ontwikkelen als onderzoeksinstrumenten, voor mogelijk gebruik in toekomstige klinische onderzoeken bij personen met DMD en neuromusculaire dystrofie. ziekten.

Studiepopulatie: Deze studie omvat ongeveer 10 mannelijke deelnemers bij Vanderbilt met DMD.

DMD is een X-gebonden aandoening die ongeveer 1/3500-6000 mannen en 1/50 miljoen vrouwen treft. Daarom zullen in dit onderzoek alleen mannen worden opgenomen.

Inschrijvingsperiode voor de studie: De verwachte duur van de studie is 6 jaar.

Studiebezoeken en procedures:

Bezoek 1 (V1): persoonlijk studiebezoek

• Deelnemers komen na een nacht vasten aan in de onderzoekskliniek
• Het bezoek omvat de medische geschiedenis, lichamelijk onderzoek, een nuchtere orale glucosetolerantietest (OGTT), bloed zal worden afgenomen, dual-energy röntgenabsorptiometrie (DXA) -scan en cardiale MRI (CMR).
• Deelnemers dragen apparaten voor bewaking op afstand, waaronder een continue glucosemonitor (CGM) gedurende maximaal 10 dagen, een activiteitenmonitor (Actigraph) gedurende maximaal 7 dagen en een Holter (hart)monitor gedurende maximaal 7 dagen.
• Deelnemers vullen tweemaal daags een kort dagboek/enquête in gedurende de 7 dagen dat ze de ActiGraph, Holter en CGM dragen. Deze enquête wordt 's ochtends en 's avonds per sms of e-mail naar de deelnemers verzonden en het invullen duurt ongeveer 5 minuten. De vragen hebben voornamelijk betrekking op slaap, activiteit en voedselinname

Bezoek 2 (V2): op afstand, 6 maanden na Bezoek 1

• Deelnemers dragen apparaten voor bewaking op afstand, waaronder een continue glucosemonitor (CGM) gedurende maximaal 10 dagen, een activiteitenmonitor (Actigraph) gedurende maximaal 7 dagen en een Holter (hart)monitor gedurende maximaal 7 dagen.
• Herhaal het korte dagboek/enquête als V1.

Bezoek 3 (V3): op afstand, 12 maanden na Bezoek 1

• Dezelfde onderzoeksprocedures als V2.

Bezoek 4 (V4): op afstand, 18 maanden na Bezoek 1

• Dezelfde onderzoeksprocedures als V2.

Bezoek 5 (V5): persoonlijk studiebezoek, ongeveer 24 maanden na bezoek 1 • Dezelfde onderzoeksprocedures als V1.

*Als de deelnemer binnen een maand na andere onderzoeksprocedures een cardiale MRI of andere onderzoeksprocedure heeft voltooid voor een alternatieve klinische of onderzoeksevaluatie, kunnen de onderzoekers die gegevens mogelijk gebruiken in plaats van de onderzoeksprocedure te herhalen.