Technologia noszenia do oceny hiperglikemii i HRV w DMD – cel podłużny

Ryzyko hiperglikemii i insulinooporności w DMD: U osób z DMD występuje wiele czynników ryzyka nieprawidłowego metabolizmu glukozy i insuliny: częste stosowanie leków zawierających glukokortykoidy (GC), zmniejszona ruchliwość/aktywność, sarkopenia i otyłość. Wiadomo, że stosowanie GC zwiększa ryzyko upośledzenia tolerancji glukozy (IGT) i insulinooporności (IR) w wielu populacjach. Zmniejszona masa i czynność mięśni szkieletowych są powiązane z upośledzoną wrażliwością mięśni szkieletowych na insulinę i cukrzycą typu 2 (T2D). Pomimo tych zagrożeń dane dotyczące glikemii i IR w tej populacji są ograniczone.

Badanie to stanowi kluczowy pierwszy krok w ocenie hiperglikemii w DMD i związku z dysfunkcją układu autonomicznego. Nasze odkrycia pomogą w ustaleniu wytycznych dotyczących badań przesiewowych i zapewnią podstawę do badań interwencyjnych ukierunkowanych na glikemię w DMD. Ponadto niniejsze badanie, wraz z innymi trwającymi badaniami (Zdalne badanie: Wearable Technology to Evaluate Hyperglikemia and Heart Rate Variability in Duchenne’a Muscular Dystrofia) ustali, że urządzenia ubieralne staną się narzędziami badawczymi do potencjalnego zastosowania w przyszłych badaniach klinicznych u osób z DMD i chorobami nerwowo-mięśniowymi. choroby.

Populacja badana: W badaniu tym weźmie udział około 10 mężczyzn chorych na DMD, uczestniczących w ośrodku Vanderbilt.

DMD jest chorobą sprzężoną z chromosomem X, dotykającą około 1/3500-6000 mężczyzn i 1/50 miliona kobiet. Dlatego też badaniem zostaną objęci wyłącznie mężczyźni.

Okres rekrutacji na studia: Przewidywany czas trwania badania wynosi 6 lat.

Wizyty studyjne i procedury:

Wizyta 1 (V1): osobista wizyta studyjna

• Uczestnicy przybędą do kliniki badawczej po nocnym poście
• Wizyta obejmuje wywiad lekarski, badanie fizykalne, doustny test tolerancji glukozy na czczo (OGTT), pobranie krwi, badanie absorpcjometrii rentgenowskiej o podwójnej energii (DXA) i rezonans magnetyczny serca (CMR).
• Uczestnicy będą nosić urządzenia do zdalnego monitorowania, w tym ciągły monitor glukozy (CGM) przez maksymalnie 10 dni, monitor aktywności (Actigraph) przez maksymalnie 7 dni i monitor Holtera (kardiomonitor) przez maksymalnie 7 dni.
• Uczestnicy będą wypełniać krótki dziennik/ankietę dwa razy dziennie przez 7 dni noszenia urządzeń ActiGraph, Holter i CGM. Ankieta zostanie wysłana do uczestników SMS-em lub e-mailem rano i wieczorem, a jej wypełnienie zajmie około 5 minut. Pytania dotyczą przede wszystkim snu, aktywności i spożycia pokarmu

Wizyta 2 (V2): zdalna, 6 miesięcy po Wizycie 1

• Uczestnicy będą nosić urządzenia do zdalnego monitorowania, w tym ciągły monitor glukozy (CGM) przez maksymalnie 10 dni, monitor aktywności (Actigraph) przez maksymalnie 7 dni i monitor Holtera (kardiomonitor) przez maksymalnie 7 dni.
• Powtórz krótki dziennik/ankietę jako V1.

Wizyta 3 (V3): zdalna, 12 miesięcy po Wizycie 1

• Takie same procedury badawcze jak w wersji 2.

Wizyta 4 (V4): zdalna, 18 miesięcy po Wizycie 1

• Te same procedury badawcze, co w wersji 2.

Wizyta 5 (V5): osobista wizyta studyjna, około 24 miesiące po wizycie 1. • Takie same procedury badawcze jak w przypadku wizyty 1.

*Jeśli uczestnik ukończył badanie MRI serca lub inną procedurę badawczą w celu alternatywnej oceny klinicznej lub badawczej w ciągu miesiąca od innych procedur badawczych, badacze mogą móc wykorzystać te dane zamiast powtarzać procedurę badawczą.