Tecnología portátil para evaluar la hiperglucemia y la VFC en la DMD: objetivo longitudinal
Tecnología portátil para evaluar la hiperglucemia y la variabilidad de la frecuencia cardíaca en la distrofia muscular de Duchenne
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es un trastorno ligado al cromosoma X que causa atrofia muscular, insuficiencia cardiopulmonar y muerte prematura. La insuficiencia cardíaca es una de las principales causas de muerte en la DMD, pero existen importantes lagunas en el conocimiento sobre los factores de riesgo predisponentes. En la población general, la hiperglucemia, la resistencia a la insulina y la disminución de la variabilidad de la frecuencia cardíaca (VFC; que refleja una disfunción autonómica) se asocian con la miocardiopatía (CM). No está claro si estos factores están asociados con DMD-CM. Cerrar esta brecha de conocimiento puede conducir a nuevas estrategias terapéuticas y de detección para retrasar la progresión de la CM relacionada con la DMD. A pesar de los factores de riesgo de hiperglucemia, incluido el uso de glucocorticoides, baja masa muscular, obesidad y deambulación reducida, se sabe poco sobre las anomalías de la glucosa en la DMD. Algunos de estos mismos factores de riesgo, junto con la distancia necesaria para viajar para recibir atención especializada, presentan barreras importantes para la participación en investigaciones y la atención clínica de personas con DMD. La tecnología portátil remota puede mejorar la participación en la investigación en esta población vulnerable. Por lo tanto, este estudio aprovechará las tecnologías portátiles remotas para superar estas barreras y definir la relación entre la disglucemia y la DMD-CM.
En este objetivo del estudio, los investigadores evaluarán la utilidad de la tecnología portátil remota para predecir cambios en las métricas tradicionales de metabolismo y función cardíaca. En este estudio piloto, 10 personas con DMD se someterán a una resonancia magnética cardíaca (CMR) y pruebas de tolerancia oral a la glucosa (OGTT) al inicio y a los dos años. Los investigadores evaluarán de forma remota la glucemia (usando monitores continuos de glucosa), la VFC (usando monitores Holter extendidos) y la actividad (usando acelerómetros) cada 6 meses durante los 2 años y evaluarán si los cambios en las métricas portátiles predicen cambios en CMR y OGTT.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Riesgo de hiperglucemia y resistencia a la insulina en la DMD: las personas con DMD tienen múltiples factores de riesgo de metabolismo anormal de la glucosa y la insulina: uso frecuente de medicamentos glucocorticoides (GC), disminución de la deambulación/actividad, sarcopenia y obesidad. Se sabe que el uso de GC aumenta el riesgo de intolerancia a la glucosa (IGT) y resistencia a la insulina (RI) en múltiples poblaciones. La disminución de la masa y la función del músculo esquelético se asocia con una alteración de la sensibilidad a la insulina del músculo esquelético y con diabetes tipo 2 (DT2). A pesar de estos riesgos, existen datos limitados que relacionan la glucemia y la RI en esta población.
Este estudio es un primer paso fundamental en la evaluación de la hiperglucemia en la DMD y la relación con la disfunción autonómica. Nuestros hallazgos ayudarán a establecer pautas de detección y proporcionarán una base para estudios de intervención dirigidos a la glucemia en la DMD. Además, este estudio, junto con otros estudios en curso (Estudio remoto: Tecnología portátil para evaluar la hiperglucemia y la variabilidad de la frecuencia cardíaca en la distrofia muscular de Duchenne) establecerá la tecnología portátil como herramientas de investigación, para uso potencial en futuros ensayos clínicos, en personas con DMD y enfermedades neuromusculares. enfermedades.
Población de estudio: este estudio incluirá aproximadamente 10 participantes masculinos en Vanderbilt con DMD.
La DMD es un trastorno ligado al cromosoma X que afecta aproximadamente a 1/3.500-6.000 hombres y 1/50 millones de mujeres. Por lo tanto, solo se incluirán hombres en este estudio.
Período de inscripción al estudio: la duración prevista del estudio es de 6 años.
Visitas de estudio y procedimientos:
Visita 1 (V1): visita de estudio presencial
- Los participantes llegarán a la clínica de investigación después de un ayuno nocturno.
- La visita incluye antecedentes médicos, examen físico, una prueba de tolerancia a la glucosa oral en ayunas (OGTT), se extraerá sangre, una absorciometría de rayos X de energía dual (DXA) y una resonancia magnética cardíaca (CMR).
- Los participantes usarán dispositivos de monitoreo remoto que incluyen un monitor continuo de glucosa (CGM) por hasta 10 días, un monitor de actividad (Actigraph) por hasta 7 días y un monitor Holter (cardíaco) por hasta 7 días.
- Los participantes completarán un breve diario/encuesta dos veces al día durante los 7 días que usen ActiGraph, Holter y CGM. Esta encuesta se enviará por mensaje de texto o correo electrónico a los participantes por la mañana y por la noche y tardará aproximadamente 5 minutos en completarse. Las preguntas están relacionadas principalmente con el sueño, la actividad y la ingesta de alimentos.
Visita 2 (V2): remota, 6 meses después de la Visita 1
- Los participantes usarán dispositivos de monitoreo remoto que incluyen un monitor continuo de glucosa (CGM) por hasta 10 días, un monitor de actividad (Actigraph) por hasta 7 días y un monitor Holter (cardíaco) por hasta 7 días.
- Repetir el breve diario/encuesta como V1.
Visita 3 (V3): remota, 12 meses después de la Visita 1
• Mismos procedimientos de estudio que V2.
Visita 4 (V4): remota, 18 meses después de la Visita 1
- Los mismos procedimientos de estudio que V2.
Visita 5 (V5): visita de estudio en persona, aproximadamente 24 meses después de la Visita 1 • Los mismos procedimientos de estudio que V1.
*Si el participante ha completado una resonancia magnética cardíaca u otro procedimiento del estudio para una evaluación clínica o de investigación alternativa dentro del mes posterior a otros procedimientos del estudio, los investigadores podrán utilizar esos datos en lugar de repetir el procedimiento del estudio.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Jaclyn Tamaroff, MD
- Número de teléfono: 615-875-7853
- Correo electrónico: Jaclyn.tamaroff@vumc.org
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Andrea Lee, MA, MLS
- Número de teléfono: 615-875-9602
- Correo electrónico: Andrea.e.lee@vumc.org
Ubicaciones de estudio
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Reclutamiento
- Vanderbilt University Medical Center
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Contacto:
- Jaclyn Tamaroff, MD
- Número de teléfono: 615-875-7853
- Correo electrónico: Jaclyn.tamaroff@vumc.org
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Contacto:
- Andrea Lee
- Número de teléfono: 615-875-9602
- Correo electrónico: Andrea.e.lee@vumc.org
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Los criterios de inclusión y exclusión:
Criterios de inclusión
- Masculino- ≥10 años
- Fenotipo clínico de DMD confirmado con biopsia muscular o genotipo.
- Consentimiento informado para personas ≥18 años
- Consentimiento informado del padre/tutor y consentimiento del niño para personas < 18 años
- Capaz de someterse a RMC sin sedación
Criterio de exclusión
- Negativa a participar
- Diagnóstico de diabetes antes del estudio y/o administración de insulina u otro tratamiento con medicamentos antidiabéticos en < 4 semanas antes del tratamiento.
- Incapacidad para ayunar durante 10 horas.
- Uso de un marcapasos, un desfibrilador automático implantable (DAI) u otro dispositivo implantado
- Incapaz de cumplir con los procedimientos del estudio, en opinión del investigador.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa de hiperglucemia
Periodo de tiempo: 5 puntos de tiempo, cada uno durante 10 días
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número de mediciones de glucosa ≥140 mg/dL sobre el número total de glucosas
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5 puntos de tiempo, cada uno durante 10 días
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Desviación estándar del segmento medio R a R (SDANN)
Periodo de tiempo: 5 puntos de tiempo, cada uno durante 7 días
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correlación de la tasa de hiperglucemia y SDANN, que refleja la variabilidad de la frecuencia cardíaca
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5 puntos de tiempo, cada uno durante 7 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Coeficiente de variación en CGM
Periodo de tiempo: 5 puntos de tiempo, cada uno durante 10 días
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variabilidad de los niveles de glucosa en CGM medida por el coeficiente de variación (COV)
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5 puntos de tiempo, cada uno durante 10 días
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Tasa de hiperglucemia significativa
Periodo de tiempo: 5 puntos de tiempo, cada uno durante 10 días
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número de mediciones de glucosa ≥200 mg/dL sobre el número total de glucosas
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5 puntos de tiempo, cada uno durante 10 días
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Nivel de actividad
Periodo de tiempo: 5 puntos de tiempo, cada uno durante 7 días
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Tiempo dedicado a actividad física sedentaria, de baja intensidad y de moderada a vigorosa
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5 puntos de tiempo, cada uno durante 7 días
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Desviación estándar de los intervalos normales R a R (SDNN)
Periodo de tiempo: 5 puntos de tiempo, cada uno durante 7 días
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correlación de la tasa de hiperglucemia y SDNN
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5 puntos de tiempo, cada uno durante 7 días
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Realce tardío con gadolinio (LGE)
Periodo de tiempo: 2 momentos: inicialmente y aproximadamente 2 años después
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correlación del cambio en SDANN de 0 a 24 meses con el cambio en el porcentaje de FEVI en la resonancia magnética cardíaca de 0 a 24 meses
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2 momentos: inicialmente y aproximadamente 2 años después
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Fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI)
Periodo de tiempo: 2 momentos: inicialmente y aproximadamente 2 años después
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correlación del cambio en SDANN de 0 a 24 meses con el cambio en el porcentaje de FEVI en la resonancia magnética cardíaca de 0 a 24 meses
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2 momentos: inicialmente y aproximadamente 2 años después
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Sensibilidad a la insulina
Periodo de tiempo: 2 momentos: inicialmente y aproximadamente 2 años después
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correlación entre el cambio en la tasa de hiperglucemia de 0 a 24 meses (CGM) con el cambio en la sensibilidad a la insulina de 0 a 24 meses (prueba de tolerancia a la glucosa oral)
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2 momentos: inicialmente y aproximadamente 2 años después
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Jaclyn Tamaroff, MD, Vanderbilt University Medical Center
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades cardíacas
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Trastornos del metabolismo de la glucosa
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Trastornos Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Insuficiencia cardiaca
- Miocardiopatías
- Distrofia Muscular, Duchenne
- Hiperglucemia
- Terapéutica
- Modalidades de fisioterapia
- Equipos y suministros
- Atención al paciente
- Rehabilitación
- Cuidado por los convalecientes
- Continuidad de la atención al paciente
- Equipos y suministros eléctricos
- Terapia de ejercicio
- Dispositivos electrónicos portátiles
Otros números de identificación del estudio
- 231407
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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