Tecnologia Vestível para Avaliar Hiperglicemia e VFC na DMD - Objetivo Longitudinal
Tecnologia vestível para avaliar hiperglicemia e variabilidade da frequência cardíaca na distrofia muscular de Duchenne
A Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) é uma doença ligada ao X que causa perda muscular, insuficiência cardiopulmonar e morte prematura. A insuficiência cardíaca é uma das principais causas de morte na DMD, mas existem lacunas substanciais no conhecimento sobre os fatores de risco predisponentes. Na população em geral, hiperglicemia, resistência à insulina e diminuição da variabilidade da frequência cardíaca (VFC; refletindo disfunção autonômica) estão associadas à cardiomiopatia (MC). Não está claro se esses fatores estão associados ao DMD-CM. Fechar esta lacuna de conhecimento pode levar a novas estratégias terapêuticas e de triagem para retardar a progressão da MC relacionada à DMD. Apesar dos fatores de risco para hiperglicemia, incluindo uso de glicocorticoides, baixa massa muscular, obesidade e redução da deambulação, pouco se sabe sobre anormalidades glicêmicas na DMD. Alguns desses mesmos fatores de risco, juntamente com a distância necessária para percorrer os cuidados especializados, apresentam barreiras significativas à participação em pesquisas e aos cuidados clínicos para indivíduos com DMD. A tecnologia wearable remota pode melhorar a participação na investigação desta população vulnerável. Portanto, este estudo aproveitará tecnologias vestíveis remotas para superar essas barreiras e definir a relação entre disglicemia e DMD-CM.
Neste objetivo do estudo, os investigadores avaliarão a utilidade da tecnologia vestível remota para prever mudanças nas métricas tradicionais de metabolismo e função cardíaca. Neste estudo piloto, 10 indivíduos com DMD serão submetidos a ressonância magnética cardíaca (RMC) e testes orais de tolerância à glicose (TOTGs) no início do estudo e dois anos. Os investigadores avaliarão remotamente a glicemia (usando monitores contínuos de glicose), VFC (usando monitores Holter estendidos) e atividade (usando acelerômetros) a cada 6 meses durante os 2 anos e avaliar se as mudanças nas métricas vestíveis predizem mudanças na CMR e OGTT.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Risco de hiperglicemia e resistência à insulina na DMD: Indivíduos com DMD apresentam múltiplos fatores de risco para metabolismo anormal da glicose e da insulina: uso frequente de medicamentos com glicocorticóides (GC), diminuição da deambulação/atividade, sarcopenia e obesidade. Sabe-se que o uso de GC aumenta o risco de tolerância diminuída à glicose (IGT) e resistência à insulina (RI) em múltiplas populações. A diminuição da massa e função muscular esquelética está associada à sensibilidade prejudicada à insulina do músculo esquelético e ao diabetes tipo 2 (DT2). Apesar desses riscos, existem dados limitados relacionando glicemia e RI nesta população.
Este estudo é um primeiro passo crítico na avaliação da hiperglicemia na DMD e na relação com a disfunção autonômica. Nossas descobertas ajudarão a estabelecer diretrizes de triagem e fornecerão uma base para estudos de intervenção direcionados à glicemia na DMD. Além disso, este estudo, juntamente com outros estudos em andamento (Estudo remoto: tecnologia vestível para avaliar a hiperglicemia e a variabilidade da frequência cardíaca na distrofia muscular de Duchenne) estabelecerá a tecnologia vestível como ferramentas de investigação, para uso potencial em futuros ensaios clínicos, em indivíduos com DMD e doenças neuromusculares. doenças.
População do estudo: Este estudo incluirá aproximadamente 10 participantes do sexo masculino em Vanderbilt com DMD.
A DMD é uma doença ligada ao X que afeta aproximadamente 1/3.500-6.000 homens e 1/50 milhão de mulheres. Portanto, apenas homens serão incluídos neste estudo.
Período de inscrição no estudo: A duração prevista do estudo é de 6 anos.
Visitas de estudo e procedimentos:
Visita 1 (V1): visita de estudo presencial
- Os participantes chegarão à clínica de pesquisa após um jejum noturno
- A visita inclui histórico médico, exame físico, teste oral de tolerância à glicose em jejum (OGTT), coleta de sangue, absorciometria de raios X de dupla energia (DXA) e ressonância magnética cardíaca (CMR).
- Os participantes usarão dispositivos de monitoramento remoto, incluindo um monitor contínuo de glicose (CGM) por até 10 dias, um monitor de atividade (Actigraph) por até 7 dias e um monitor Holter (cardíaco) por até 7 dias.
- Os participantes preencherão um breve diário/pesquisa duas vezes ao dia durante os 7 dias em que usarem o ActiGraph, Holter e CGM. Esta pesquisa será enviada por mensagem de texto ou e-mail aos participantes pela manhã e à noite e levará aproximadamente 5 minutos para ser concluída. As perguntas estão principalmente relacionadas ao sono, atividade e ingestão de alimentos
Visita 2 (V2): remota, 6 meses após a Visita 1
- Os participantes usarão dispositivos de monitoramento remoto, incluindo um monitor contínuo de glicose (CGM) por até 10 dias, um monitor de atividade (Actigraph) por até 7 dias e um monitor Holter (cardíaco) por até 7 dias.
- Repita o breve diário/pesquisa como V1.
Visita 3 (V3): remota, 12 meses após a Visita 1
• Mesmos procedimentos de estudo da V2.
Visita 4 (V4): remota, 18 meses após a Visita 1
- Mesmos procedimentos de estudo de V2.
Visita 5 (V5): visita de estudo presencial, aproximadamente 24 meses após a Visita 1 • Mesmos procedimentos de estudo de V1.
*Se o participante tiver concluído uma ressonância magnética cardíaca ou outro procedimento de estudo para uma avaliação clínica ou de pesquisa alternativa dentro de um mês de outros procedimentos do estudo, os investigadores poderão usar esses dados em vez de repetir o procedimento do estudo.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Jaclyn Tamaroff, MD
- Número de telefone: 615-875-7853
- E-mail: Jaclyn.tamaroff@vumc.org
Estude backup de contato
- Nome: Andrea Lee, MA, MLS
- Número de telefone: 615-875-9602
- E-mail: Andrea.e.lee@vumc.org
Locais de estudo
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Recrutamento
- Vanderbilt University Medical Center
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Contato:
- Jaclyn Tamaroff, MD
- Número de telefone: 615-875-7853
- E-mail: Jaclyn.tamaroff@vumc.org
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Contato:
- Andrea Lee
- Número de telefone: 615-875-9602
- E-mail: Andrea.e.lee@vumc.org
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critérios de inclusão e exclusão:
Critério de inclusão
- Masculino- ≥10 anos
- Fenótipo clínico de DMD confirmado com biópsia muscular ou genótipo.
- Consentimento informado para indivíduos ≥18 anos
- Consentimento informado dos pais/responsáveis e consentimento da criança para indivíduos < 18 anos
- Capaz de se submeter a RMC não sedada
Critério de exclusão
- Recusa em participar
- Diagnóstico de diabetes antes do estudo e/ou uso de insulina ou outra terapia medicamentosa antidiabética em < 4 semanas antes do tratamento
- Incapacidade de jejuar por 10 horas
- Uso de marca-passo, cardioversor-desfibrilador implantável (CDI) ou outro dispositivo implantado
- Incapaz de cumprir os procedimentos do estudo, na opinião do investigador.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de hiperglicemia
Prazo: 5 pontos de tempo, cada um com mais de 10 dias
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número de medições de glicose ≥140mg/dL sobre o número total de glicoses
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5 pontos de tempo, cada um com mais de 10 dias
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Desvio padrão da média do segmento R para R (SDANN)
Prazo: 5 pontos no tempo, cada um com mais de 7 dias
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correlação da taxa de hiperglicemia e SDANN, que reflete a variabilidade da frequência cardíaca
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5 pontos no tempo, cada um com mais de 7 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Coeficiente de variação no CGM
Prazo: 5 pontos de tempo, cada um com mais de 10 dias
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variabilidade dos níveis de glicose no CGM medida pelo coeficiente de variação (COV)
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5 pontos de tempo, cada um com mais de 10 dias
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Taxa de hiperglicemia significativa
Prazo: 5 pontos de tempo, cada um com mais de 10 dias
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número de medições de glicose ≥200mg/dL sobre o número total de glicoses
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5 pontos de tempo, cada um com mais de 10 dias
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Nível de atividade
Prazo: 5 pontos no tempo, cada um com mais de 7 dias
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Tempo gasto em atividade física sedentária, de baixa intensidade e moderada a vigorosa
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5 pontos no tempo, cada um com mais de 7 dias
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Desvio padrão dos intervalos R a R normais (SDNN)
Prazo: 5 pontos no tempo, cada um com mais de 7 dias
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correlação da taxa de hiperglicemia e SDNN
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5 pontos no tempo, cada um com mais de 7 dias
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Realce tardio com gadolínio (LGE)
Prazo: 2 momentos: inicialmente e aproximadamente 2 anos depois
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correlação da mudança no SDANN de 0 a 24 meses com a mudança na porcentagem da FEVE na ressonância magnética cardíaca de 0 a 24 meses
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2 momentos: inicialmente e aproximadamente 2 anos depois
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Fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE)
Prazo: 2 momentos: inicialmente e aproximadamente 2 anos depois
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correlação da mudança no SDANN de 0 a 24 meses com a mudança na porcentagem da FEVE na ressonância magnética cardíaca de 0 a 24 meses
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2 momentos: inicialmente e aproximadamente 2 anos depois
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Sensibilidade à insulina
Prazo: 2 momentos: inicialmente e aproximadamente 2 anos depois
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correlação entre a mudança na taxa de hiperglicemia de 0 a 24 meses (CGM) com a mudança na sensibilidade à insulina de 0 a 24 meses (teste oral de tolerância à glicose)
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2 momentos: inicialmente e aproximadamente 2 anos depois
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Jaclyn Tamaroff, MD, Vanderbilt University Medical Center
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Musculares
- Doenças cardíacas
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Distúrbios do Metabolismo da Glicose
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Distúrbios Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Insuficiência cardíaca
- Cardiomiopatias
- Distrofia Muscular, Duchenne
- Hiperglicemia
- Terapêutica
- Modalidades de fisioterapia
- Equipamentos e suprimentos
- Atendimento ao paciente
- Reabilitação
- Cuidados posteriores
- Continuidade do atendimento ao paciente
- Equipamento e suprimentos elétricos
- Terapia de exercícios
- Dispositivos eletrônicos vestíveis
Outros números de identificação do estudo
- 231407
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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