Tecnologia indossabile per valutare l'iperglicemia e l'HRV nella DMD - Obiettivo longitudinale
Tecnologia indossabile per valutare l'iperglicemia e la variabilità della frequenza cardiaca nella distrofia muscolare di Duchenne
La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una malattia legata all'X che causa atrofia muscolare, insufficienza cardiopolmonare e morte prematura. L’insufficienza cardiaca è una delle principali cause di morte nella DMD, ma esistono sostanziali lacune nelle conoscenze riguardo ai fattori di rischio predisponenti. Nella popolazione generale, l’iperglicemia, la resistenza all’insulina e la ridotta variabilità della frequenza cardiaca (HRV; che riflette la disfunzione autonomica) sono associati alla cardiomiopatia (CM). Non è chiaro se questi fattori siano associati alla DMD-CM. Colmare questa lacuna di conoscenze può portare a nuove strategie di screening e terapeutiche per ritardare la progressione della CM correlata alla DMD. Nonostante i fattori di rischio per l’iperglicemia, compreso l’uso di glucocorticoidi, la bassa massa muscolare, l’obesità e la ridotta deambulazione, si sa poco riguardo alle anomalie del glucosio nella DMD. Alcuni di questi stessi fattori di rischio, insieme alla distanza necessaria per viaggiare per ottenere cure specialistiche, presentano barriere significative alla partecipazione alla ricerca e all’assistenza clinica per le persone affette da DMD. La tecnologia indossabile a distanza può migliorare la partecipazione alla ricerca in questa popolazione vulnerabile. Pertanto, questo studio sfrutterà le tecnologie indossabili a distanza per superare queste barriere e definire la relazione tra disglicemia e DMD-CM.
In questo obiettivo dello studio, i ricercatori valuteranno l'utilità della tecnologia indossabile a distanza per prevedere i cambiamenti nelle misurazioni tradizionali del metabolismo e della funzione cardiaca. In questo studio pilota, 10 individui affetti da DMD saranno sottoposti a risonanza magnetica cardiaca (CMR) e test di tolleranza al glucosio orale (OGTT) al basale e a due anni. Gli investigatori valuteranno a distanza la glicemia (utilizzando monitor continui del glucosio), l'HRV (utilizzando monitor Holter estesi) e l'attività (utilizzando accelerometri) ogni 6 mesi nel corso di 2 anni e valuteranno se i cambiamenti nelle metriche indossabili prevedono cambiamenti nella CMR e OGTT.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Rischio di iperglicemia e resistenza all'insulina nella DMD: gli individui affetti da DMD presentano molteplici fattori di rischio per il metabolismo anomalo del glucosio e dell'insulina: uso frequente di farmaci glucocorticoidi (GC), diminuzione della deambulazione/attività, sarcopenia e obesità. È noto che l’uso di GC aumenta il rischio di ridotta tolleranza al glucosio (IGT) e resistenza all’insulina (IR) in più popolazioni. La diminuzione della massa e della funzionalità del muscolo scheletrico è associata a una ridotta sensibilità all’insulina del muscolo scheletrico e al diabete di tipo 2 (T2D). Nonostante questi rischi, ci sono dati limitati relativi alla glicemia e all’IR in questa popolazione.
Questo studio rappresenta un primo passo fondamentale nella valutazione dell’iperglicemia nella DMD e della relazione con la disfunzione autonomica. I nostri risultati aiuteranno a stabilire linee guida per lo screening e forniranno una base per studi di intervento mirati alla glicemia nella DMD. Inoltre, questo studio, insieme ad altri studi in corso (Studio remoto: tecnologia indossabile per valutare l'iperglicemia e la variabilità della frequenza cardiaca nella distrofia muscolare di Duchenne) stabilirà la tecnologia indossabile come strumenti di sperimentazione, per un potenziale utilizzo in futuri studi clinici, in individui con DMD e disturbi neuromuscolari malattie.
Popolazione in studio: questo studio includerà circa 10 partecipanti maschi al Vanderbilt con DMD.
La DMD è una malattia legata all'X che colpisce circa 1/3.500-6.000 maschi e 1/50 milioni di femmine. Pertanto, in questo studio verranno inclusi solo i maschi.
Periodo di iscrizione allo studio: la durata prevista dello studio è di 6 anni.
Visite di studio e procedure:
Visita 1 (V1): visita di studio di persona
- I partecipanti arriveranno alla clinica di ricerca dopo un digiuno notturno
- La visita include l'anamnesi, l'esame fisico, un test di tolleranza al glucosio orale a digiuno (OGTT), verrà prelevato il sangue, verrà eseguita la scansione con assorbimetria a raggi X a doppia energia (DXA) e la risonanza magnetica cardiaca (CMR).
- I partecipanti indosseranno dispositivi di monitoraggio remoto tra cui un monitor continuo del glucosio (CGM) per un massimo di 10 giorni, un monitor dell'attività (Actigraph) per un massimo di 7 giorni e un monitor Holter (cardiaco) per un massimo di 7 giorni.
- I partecipanti completeranno un breve diario/sondaggio due volte al giorno durante i 7 giorni in cui indosseranno ActiGraph, Holter e CGM. Questo sondaggio verrà inviato via SMS o e-mail ai partecipanti al mattino e alla sera e richiederà circa 5 minuti per essere completato. Le domande riguardano principalmente il sonno, l’attività e l’assunzione di cibo
Visita 2 (V2): remota, 6 mesi dopo la Visita 1
- I partecipanti indosseranno dispositivi di monitoraggio remoto tra cui un monitor continuo del glucosio (CGM) per un massimo di 10 giorni, un monitor dell'attività (Actigraph) per un massimo di 7 giorni e un monitor Holter (cardiaco) per un massimo di 7 giorni.
- Ripetere il breve diario/sondaggio come V1.
Visita 3 (V3): remota, 12 mesi dopo la Visita 1
• Stesse procedure di studio del V2.
Visita 4 (V4): remota, 18 mesi dopo la Visita 1
- Stesse procedure di studio del V2.
Visita 5 (V5): visita di studio di persona, circa 24 mesi dopo la Visita 1 • Stesse procedure di studio di V1.
*Se il partecipante ha completato una risonanza magnetica cardiaca o un'altra procedura di studio per una valutazione clinica o di ricerca alternativa entro un mese da altre procedure di studio, i ricercatori potrebbero essere in grado di utilizzare tali dati invece di ripetere la procedura di studio.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Jaclyn Tamaroff, MD
- Numero di telefono: 615-875-7853
- Email: Jaclyn.tamaroff@vumc.org
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Andrea Lee, MA, MLS
- Numero di telefono: 615-875-9602
- Email: Andrea.e.lee@vumc.org
Luoghi di studio
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
- Reclutamento
- Vanderbilt University Medical Center
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Contatto:
- Jaclyn Tamaroff, MD
- Numero di telefono: 615-875-7853
- Email: Jaclyn.tamaroff@vumc.org
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Contatto:
- Andrea Lee
- Numero di telefono: 615-875-9602
- Email: Andrea.e.lee@vumc.org
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criteri di inclusione ed esclusione:
Criterio di inclusione
- Maschio: ≥10 anni
- Fenotipo clinico della DMD confermato con biopsia muscolare o genotipo.
- Consenso informato per individui di età ≥18 anni
- Consenso informato del genitore/tutore e consenso del minore per soggetti di età < 18 anni
- Possibilità di sottoporsi a CMR non sedato
Criteri di esclusione
- Rifiuto di partecipare
- Diagnosi di diabete prima dello studio e/o assunzione di insulina o altra terapia farmacologica antidiabetica in < 4 settimane prima del trattamento
- Impossibilità di digiunare per 10 ore
- Utilizzo di un pacemaker, un defibrillatore cardioverter impiantabile (ICD) o altro dispositivo impiantato
- Impossibile rispettare le procedure dello studio, a giudizio dello sperimentatore.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tasso di iperglicemia
Lasso di tempo: 5 punti temporali, ciascuno su 10 giorni
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numero di misurazioni del glucosio ≥140 mg/dl rispetto al numero totale di glucosio
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5 punti temporali, ciascuno su 10 giorni
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Deviazione standard del segmento R-to-R medio (SDANN)
Lasso di tempo: 5 punti temporali, ciascuno su 7 giorni
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correlazione tra tasso di iperglicemia e SDANN, che riflette la variabilità della frequenza cardiaca
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5 punti temporali, ciascuno su 7 giorni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Coefficiente di variazione sul CGM
Lasso di tempo: 5 punti temporali, ciascuno su 10 giorni
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variabilità dei livelli di glucosio sul CGM misurata dal coefficiente di variazione (COV)
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5 punti temporali, ciascuno su 10 giorni
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Tasso di iperglicemia significativa
Lasso di tempo: 5 punti temporali, ciascuno su 10 giorni
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numero di misurazioni del glucosio ≥ 200 mg/dl rispetto al numero totale di glucosio
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5 punti temporali, ciascuno su 10 giorni
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Livello di attività
Lasso di tempo: 5 punti temporali, ciascuno su 7 giorni
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Tempo trascorso in attività fisica sedentaria, a bassa intensità e da moderata a vigorosa
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5 punti temporali, ciascuno su 7 giorni
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Deviazione standard degli intervalli normali da R a R (SDNN)
Lasso di tempo: 5 punti temporali, ciascuno su 7 giorni
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correlazione tra tasso di iperglicemia e SDNN
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5 punti temporali, ciascuno su 7 giorni
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Potenziamento tardivo del gadolinio (LGE)
Lasso di tempo: 2 punti temporali: inizialmente e circa 2 anni dopo
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correlazione della variazione dell'SDANN da 0 a 24 mesi con la variazione della percentuale di LVEF alla risonanza magnetica cardiaca da 0 a 24 mesi
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2 punti temporali: inizialmente e circa 2 anni dopo
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Frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF)
Lasso di tempo: 2 punti temporali: inizialmente e circa 2 anni dopo
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correlazione della variazione dell'SDANN da 0 a 24 mesi con la variazione della percentuale di LVEF alla risonanza magnetica cardiaca da 0 a 24 mesi
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2 punti temporali: inizialmente e circa 2 anni dopo
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Sensibilità all'insulina
Lasso di tempo: 2 punti temporali: inizialmente e circa 2 anni dopo
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correlazione tra variazione del tasso di iperglicemia da 0 a 24 mesi (CGM) con variazione della sensibilità all'insulina da 0 a 24 mesi (test di tolleranza al glucosio orale)
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2 punti temporali: inizialmente e circa 2 anni dopo
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Jaclyn Tamaroff, MD, Vanderbilt University Medical Center
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie del sistema nervoso
- Malattia cardiovascolare
- Malattie muscolari
- Malattie cardiache
- Malattie neuromuscolari
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie metaboliche
- Disturbi del metabolismo del glucosio
- Malattie genetiche, legate all'X
- Disturbi muscolari, atrofico
- Distrofie muscolari
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie nutrizionali e metaboliche
- Arresto cardiaco
- Cardiomiopatie
- Distrofia muscolare, Duchenne
- Iperglicemia
- Terapie
- Modalità di terapia fisica
- Attrezzatura e forniture
- Cura del paziente
- Riabilitazione
- Assistenza post -terapia
- Continuità della cura del paziente
- Apparecchiature elettriche e forniture
- Terapia di esercizio
- Dispositivi elettronici indossabili
Altri numeri di identificazione dello studio
- 231407
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
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