Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Initial Triple Therapy, herunder parenteral Treprostinil vs Initial Double Oral Therapy hos PAH-gruppe I-patienter (TripleTRE)

12. marts 2024 opdateret af: AOP Orphan Pharmaceuticals AG

Randomiseret undersøgelse, der sammenligner effektivitet og sikkerhed af initial tripelterapi inklusive parenteral treprostinil med initial dobbelt oral terapi hos pulmonal arteriel hypertension (PAH) gruppe I-patienter (TripleTRE)

TripleTRE undersøger effekten af ​​initial tripel kombinationsterapi (oral endotelinreceptorantagonist (ERA) + oral phosphodiesterase tyüe-5 hæmmer (PDE-5i) + parenteral treprostinil) sammenlignet med dobbelt oral behandling (oral ERA + oral PDE-5i) i pulmonal arteriel hypertension (PAH)-patienter (gruppe I) med middel-høj risiko eller patienter med middel-lav risiko med svær hæmodynamisk svækkelse ved baseline i en prospektiv, randomiseret, ublindet indstilling med et omfang af stigende evidens for optimering af terapikoncepter i PAH.

Effekten af ​​initial tredobbelt kombinationsterapi vs initial dobbelt oral terapi (standardbehandling (SoC)) vil blive målt ved det primære endepunkt: (ikke)respons på den tildelte behandling.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

TripleTRE er prospektiv, randomiseret, to-arm, åben, lav-interventionel, fase IV, multicenter klinisk undersøgelse, der sammenligner effekt og sikkerhed af initial tripelbehandling inklusive parenteral treprostinil med initial dobbelt oral behandling (standardbehandling (SoC)) efter andel af patienter, der opnår lavrisikostatus i henhold til det forenklede risikovurderingsværktøj med fire lag fra uge 24 til 48 uger hos 110 (55/gruppe) behandlingsnaive voksne deltagere med mellemhøj risiko eller middel-lav risiko med svær hæmodynamisk svækkelse med pulmonal arteriel hypertension (PAH) (gruppe I). Svær hæmodynamisk svækkelse er defineret i de nuværende retningslinjer for European Society of Cardiology (ESC)/European Respiratory Society (ERS) som mindst én af følgende tilstande: middeltryk i højre atrie (RAP) ≥ 20 mmHg, hjerteindeks (CI) < 2,0 L/ min, slagvolumenindeks (SVI) < 31 mL/m2 og/eller pulmonal vaskulær modstand (PVR) ≥ 12 WU. Risikostatus vil blive vurderet med det forenklede fire-strata risikovurderingsværktøj i henhold til ESC/ERS retningslinjer for diagnose og behandling af pulmonal hypertension (2022).

TripleTRE vil blive udført hos voksne deltagere med en bekræftet diagnose af idiopatisk PAH (IPAH), arvelig PAH (HPAH), lægemiddel- og toksin-induceret PAH (DPAH), PAH forbundet med bindevævssygdom (PAH-CTD) og PAH med korrigeret medfødt hjertesygdom (PAH-CHD).

Deltagerne vil blive randomiseret til en af ​​de to behandlingsarme i forholdet 1:1. Alle patienter vil starte med dobbelt oral baggrundsmedicin (endotelinreceptorantagonist (ERA) og phosphodiesterase type-5-hæmmer (PDE-5i)). Valg af dobbelt oral lægemiddelkombination understreger investigatorens skøn og gældende retningslinjer for behandling. I begge behandlingsarme vil alle lægemidler (dvs. baggrundsmedicin i dobbelt oral gruppe, baggrundsmedicin og parenteral treprostinil i initial triple gruppe) blive påbegyndt inden for 3 uger efter randomisering. Patienter, der er randomiseret til treprostinil-armen, vil modtage træning i infusionspumpe og medicin, efter at forsøgslægemidlet vil blive udleveret. Alle patienter vil få udleveret dagbøger til dokumentation af treprostinil dosis og brugte hætteglas.

Det primære formål med TripleTRE er at undersøge effekten af ​​initial tripel kombinationsterapi sammenlignet med initial dobbelt oral behandling på risikostatus. Effekten af ​​initial tredobbelt kombinationsterapi vs initial dobbelt oral terapi (SoC) vil blive målt ved det primære endepunkt: (ikke) respons på den tildelte behandling, hvorimod terapi respondere/non-responders defineres som:

  1. Terapi-responder: opnåelse af lavrisikostatus mellem uge 24 og uge 48

  2. Terapi-ikke-responder:

    1. pulmonal hypertension (PH) relateret forværring til højrisikostatus, lungetransplantation eller død mellem uge 12 og uge 48 og/eller
    2. yderligere medicin eller ændring af initial PH-specifik medicin på grund af utilfredsstillende effekt mellem uge 12 og uge 48 og/eller
    3. lavrisikostatus ikke opnået op til uge 48

Risikostatus vurderes med det forenklede fire-strata risikovurderingsværktøj i henhold til ESC/ERS-retningslinjer for diagnosticering og behandling af pulmonal hypertension (2022).

Almindeligt anvendte variabler såsom hæmodynamik, ekkokardiogram (ECHO) og tid til klinisk forværring vil blive evalueret som sekundære endepunkter. Derudover vil emPHasis-10 spørgeskemaet blive brugt som sygdomsspecifikt og valideret patientrapporteret udfaldsværktøj for PAH-patienter. European Quality of Life 5 Dimensions 5 Level Version (EQ-5D-5L) vil blive brugt som et generelt patientrapporteret resultatværktøj uafhængigt af sygdom.

TripleTRE-forsøg er organiseret som et lavinterventionsforsøg i overensstemmelse med definitionen i forordningen om kliniske forsøg (forordning (EU) nr. 536/2014). Deltagerne vil ikke gennemgå nogen invasive undersøgelser eller laboratorieevalueringer, diagnostiske eller overvågningsprocedurer specifikt til formålet med dette forsøg, som ville udsætte dem for øget risiko sammenlignet med standardbehandling. Forsøgsrelaterede procedurer såvel som hyppigheden af ​​vurderinger er i overensstemmelse med ESC/ERS retningslinjer for diagnosticering og behandling af pulmonal hypertension (2022) og forventes ikke at udgøre yderligere risici for patienter.

Planlagt forsøgsvarighed pr. patient er minimum 12 uger og maksimalt 48 uger med op til 10 besøg afhængigt af opnåelse af terapiresponder (dvs. lavrisikostatus) eller terapi non-responderstatus. Besøg 2 og 3 kan afvikles på telefon. Andre besøg vil blive udført på stedet. Forsøget vil kun blive udført i lande, hvor ERA- og PDE-5i-behandlinger er standardbehandling, og treprostinil er tilgængeligt for patienter. Ved afslutningen af ​​forsøget vil patienter blive behandlet i overensstemmelse med rutinemæssig lægebehandling på PH ekspertcentre, der modtager lokalt refunderet medicin. Cirka 10 lande og 20 steder er høvlet.

Statistiske overvejelser:

Den komplette statistiske analyseplan (SAP) blev færdiggjort før første patient i (FPI) i betydningen første akt af rekruttering. En ensidig Boschloo eksakt test på 2,5 % signifikansniveau vil blive brugt til at teste følgende primære hypotese:

H0: Andel af patienter, der opnår lavrisikostatus (terapirespondere) mellem uge 24 og uge 48 efter baseline i den indledende tredobbelte behandlingsgruppe er mindre eller lig med andelen af ​​patienter, der opnår lavrisikostatus mellem uge 24 og uge 48 efter baseline i indledende Dobbelt oral behandlingsgruppe.

Nulhypotesen vil blive forkastet, hvis 97,5 % CI af forskellen i andelen af ​​terapirespondere (triple minus double) er større end 0.

For at tage højde for den variable behandlingstid af terapirespondere vil der blive udført en sekundær sensitivitetsanalyse ved at sammenligne mediantiden med opnåelsen af ​​lavrisikostatus mellem behandlingsgrupperne.

Yderligere følsomheds- og undergruppeanalyser er defineret i detaljer i den statistiske analyseplan (SAP) inklusive håndtering af manglende værdier.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

110

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Frankrig
      • Paris, Frankrig
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hôpital Bicêtre-- Assistance Publique Hopitaux de Paris
        • Ledende efterforsker:
          • Olivier Sitbon
        • Kontakt:
      • Strasbourg, Frankrig
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hopitaux Universitaires de Strasbourg
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Marianne Riou
  • Italien
      • Rome, Italien
        • Rekruttering
        • Sapienza University of Rome
        • Ledende efterforsker:
          • Roberto Badagliacca
        • Kontakt:
  • Polen
      • Kraków, Polen
        • Ikke rekrutterer endnu
        • John Paul II Hospital Krakow
        • Kontakt:
          • Grzegorz Kopeć
          • Telefonnummer: +48126143399
        • Ledende efterforsker:
          • Grzegorz Kopeć
      • Otwock, Polen
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Fryderyk Chopin Hospital in European Health Centre Otwock
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Marcin Kurzyna
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte - Santa Maria University Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Rui Miguel Freire Plácido
  • Rumænien
      • Bucharest, Rumænien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Emergency Institute for Cardiovascular Diseases Prof. Dr. C.C.Iliescu
        • Kontakt:
          • Ioan Mircea Coman
          • Telefonnummer: +40213175222
        • Ledende efterforsker:
          • Ioan Mircea Coman
      • Târgu-Mureş, Rumænien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Emergency Clinical County Hospital of Targu Mures
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Ioan Tilea
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hospital Clinic of Barcelona
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Isabel Blanco Vich
      • Madrid, Spanien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hospital Ramon y Cajal
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jose Andres Tenes Mayen
  • Tjekkiet
      • Olomouc, Tjekkiet
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Fakultni nemocnice Olomouc
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jan Přeček
      • Praha, Tjekkiet
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Vseobecna Fakultni Nemocnice v Praze
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Pavel Jansa
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Ikke rekrutterer endnu
        • DRK Kliniken Berlin Westend
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Christian Opitz
      • Dresden, Tyskland
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University Hospital Carl Gustav Carus of Technical University Dresden
        • Ledende efterforsker:
          • Michael Halank
        • Kontakt:
      • Greifswald, Tyskland
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Universitätsmedizin Greifswald
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Ralf Ewert
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Gottsegen National Cardiovascular lnstitute
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Olga Hajnalka Balint
      • Szeged, Ungarn
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Medical University of Szeged
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Gergely Ágoston
  • Østrig
      • Linz, Østrig
      • Vienna, Østrig
        • Rekruttering
        • Medical University Vienna
        • Ledende efterforsker:
          • Irene Lang
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Underskrevet informeret samtykke forud for enhver retssagsmanderet procedure
  • Mand eller kvinde ≥ 18 og ≤ 70 år

  • Symptomatisk behandlingsnaive PAH-patienter (gruppe I) med bekræftet diagnose af en af ​​følgende undergrupper:

    • idiopatisk pulmonal arteriel hypertension (IPAH)
    • arvelig pulmonal arteriel hypertension (HPAH)
    • Lægemiddel- og toksin-induceret pulmonal arteriel hypertension (DPAH)
    • PAH forbundet med bindevævssygdom
    • PAH med korrigeret medfødt hjertesygdom 4. Mellemhøjrisikopatienter vurderet iht. det forenklede værktøj til risikovurdering med fire lag eller middel-lav risiko med svær hæmodynamisk svækkelse som defineret i de nuværende PH-retningslinjer, dvs. middeltryk i højre atrie (RAP) ≥ 20 mmHg, hjerteindeks (CI) < 2,0 l/min, slagvolumen indeks (SVI) < 31 mL/m2 og/eller pulmonal vaskulær modstand (PVR) ≥ 12 WU

  • Højre hjertekateterisering (RHC) opfylder alle følgende kriterier:

    • Gennemsnitligt pulmonalt arterielt tryk (mPAP) > 20 mmHg
    • Pulmonært kapillært kiletryk (PCWP) ≤ 15 mmHg
    • PVR > 2 Træenheder
  • Kvinder i den fødedygtige alder må ikke være gravide eller ammende, skal udføre regelmæssige graviditetstests, hvis de er seksuelt aktive, accepterer at fortsætte med at bruge pålidelig(e) præventionsmetode(r) indtil undersøgelsens afslutning

Ekskluderingskriterier:

  • PAH-patienter (gruppe I), der tilhører en af ​​følgende undergrupper:

    • Skistosomiasis
    • HIV-infektion
    • Portal hypertension
    • Diffus systemisk sklerose
    • Ukorrigeret medfødt hjertesygdom inklusive ukorrigerede systemisk-til-pulmonale shunts
  • Enhver PAH-specifik lægemiddelbehandling inden for de seneste 3 måneder
  • Patienter, der reagerer på vasoreaktivitetstest med calciumkanalblokkere (CCB)
  • Postkapillær PH og venstre hjertesygdom
  • Kendt eller mistænkt pulmonal veno-okklusiv sygdom (PVOD)
  • Enhver PH på grund af lungesygdom
  • Enhver lidelse i åndedrætssystemet udtrykt ved diffusionskapacitet af lunge for kulilte (DLCO) <40 % og et mærkbart billeddannelsesresultat (f.eks. CT) og (Total Lung Capacity) TLC <60 % og (Forced Expiratory Volume) FEV1 <70 % ved plethysmografi (en lungefunktionstest)
  • Patienter med behov for ambulatorisk eller langvarig iltbehandling
  • Elektrokardiogram (EKG) med Fridericias korrigerede QT-interval (QTcF) > 480 msek ved screening
  • Kropsmasseindeks (BMI) > 35 (kg/m2)
  • Alder > 70 år
  • Anamnese med restriktiv, konstriktiv eller kongestiv kardiomyopati, atriel septostomi, eventuelle symptomatiske koronarsygdomsbegivenheder inden for 6 måneder, svær ukontrolleret arteriel hypertension, akut dekompenseret hjertesvigt og myokardieinfarkt inden for 30 dage, signifikant (≥ 2+ regurgitation) eller mitral valorgulitur regurgitur sygdom, kronisk systemisk hypotension, ustabil angina pectoris, permanent/vedvarende atrieflimren og/eller behov for pacemaker
  • Patienter med akut anæmi med hæmoglobin (Hb) værdier <11g/dL
  • Cerebrovaskulær ulykke inden for 3 måneder
  • Dokumenteret alvorlig leverinsufficiens (med eller uden skrumpelever) i henhold til National Cancer Institute organdysfunktion arbejdsgruppekriterier, defineret som total bilirubin > 3× øvre grænse for normalområdet (ULN) ledsaget af aspartat aminotransferase (AST) > ULN og/eller Child - Pugh klasse C
  • Dokumenteret nyreinsufficiens med glomerulær filtrationshastighed (GFR) <30 ml/min.
  • Patienter med ubehandlet søvnapnø
  • Patient med andre kardiovaskulære, lever-, nyre-, hæmatologiske, gastrointestinale (inklusive aktive gastrointestinale ulcus), immunologiske, endokrine (f.eks. ukontrolleret diabetes), metaboliske eller centralnervesystemsygdomme og akutte blødninger og skader (f.eks. intrakraniel blødning), som i efter investigatorens udtalelse kan have en negativ indvirkning på patientens sikkerhed og/eller behandlingens effekt eller væsentligt begrænse levetiden (< 12 måneder)
  • Patienter med større operation inden for de sidste 12 måneder
  • Kendt historie om alkoholmisbrug
  • Behandling af en cytochrom P450 (CYP)2C8 enzyminducer (f.eks. rifampicin) ≤ 28 dage og/eller behandling af en CYP2C8 enzymhæmmer (f.eks. gemfibrozil) ≤ 28 dage
  • Behandling med et andet forsøgslægemiddel (planlagt eller taget ≤ 12 uger)
  • Overfølsomhed over for enhver af forsøgsbehandlingerne eller ethvert hjælpestof i deres formuleringer
  • Graviditet, amning eller intention om at blive gravid under forsøget
  • Enhver anden væsentlig sygdom eller lidelse, som efter investigators mening kan bringe patienterne i fare, når de deltager i forsøget
  • Enhver faktor eller tilstand, der sandsynligvis vil påvirke patientens protokoloverholdelse, som vurderet af investigator.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Indledende triple terapi
Tildelt behandling: dobbelt oral (baggrundsbehandling bestående af 1 endotelinreceptorantagonist ERA og 1 phosphodiesterase type-5 hæmmer PDE-5i) med subkutan (SC)/intravenøs (IV) treprostinil ovenpå
Medicin: Generisk treprostinilnatrium + Standard of Care (Dobbelt Oral)
Treprostinil (prostacyclinanalog) opløsning til kontinuerlig subkutan (SC) eller intravenøs (IV) infusion (1 mg/ml; 2,5 mg/ml; 5 mg/ml; 10 mg/ml i 10 ml hætteglas) vil blive administreret som en infusion pumpesystem og optitreret til ≥40 ng/kg/min eller til den maksimalt tolererede dosis inden for 24 uger. Yderligere optitrering skal udføres indtil forsøgets afslutning i henhold til efterforskerens skøn.
Andre navne:
  • Trisuva, Tresuvi, Treposa, Treprostinil Orpha-Devel, Treprostinil Amomed, Treprostinil OrPha, Treposuvi
Medicin: Standard of Care - Dobbelt Oral
Alle patienter vil modtage standardbehandling med dobbelt oral baggrundsbehandling bestående af én fosfodiesterase type 5-hæmmer (dvs. tadalafil eller sildenafil) og én endotelinreceptorantagonist (dvs. ambrisentan, bosentan eller macitentan)
Aktiv komparator: • Indledende dobbeltterapi
dobbelt oral (baggrundsbehandling bestående af 1 endotelinreceptorantagonist ERA og 1 phosphodiesterase type-5-hæmmer PDE-5i)
Medicin: Standard of Care - Dobbelt Oral
Alle patienter vil modtage standardbehandling med dobbelt oral baggrundsbehandling bestående af én fosfodiesterase type 5-hæmmer (dvs. tadalafil eller sildenafil) og én endotelinreceptorantagonist (dvs. ambrisentan, bosentan eller macitentan)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Patienter, der opnår (ikke-)responsstatus på den tildelte behandling med hensyn til opnåelse af lavrisikostatus
Tidsramme: mellem uge 12 og uge 48 fra baseline (BL)
  1. Terapi-responder: opnåelse af lavrisikostatus mellem uge 24 og uge 48

  2. Terapi-ikke-responder:

    1. PH-relateret forringelse til højrisikostatus, lungetransplantation eller død mellem uge 12 og uge 48 og/eller
    2. yderligere medicin eller ændring af initial PH-specifik medicin på grund af utilfredsstillende effekt mellem uge 12 og uge 48 og/eller
    3. lav risiko status ikke opnået op til uge 48 Risikostatus vurderes med det forenklede fire-strata risikovurderingsværktøj i henhold til PH retningslinjer.
mellem uge 12 og uge 48 fra baseline (BL)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i hæmodynamiske parametre ved hjælp af højre hjertekateterisering (RHC) - PVR
Tidsramme: i uge 24 fra baseline (BL)
Pulmonal vaskulær modstand (PVR) målt i WU
i uge 24 fra baseline (BL)
Ændring i hæmodynamiske parametre ved hjælp af højre hjertekateterisering (RHC) - mPAP
Tidsramme: i uge 24 fra baseline (BL)
Gennemsnitligt pulmonalt arterielt tryk (mPAP) målt i mmHg
i uge 24 fra baseline (BL)
Ændring i hæmodynamiske parametre ved hjælp af højre hjertekateterisering (RHC) - mRAP
Tidsramme: i uge 24 fra baseline (BL)
Gennemsnitligt højre atrielt tryk (mRAP) målt i mmHg
i uge 24 fra baseline (BL)
Ændring i hæmodynamiske parametre ved hjælp af højre hjertekateterisering (RHC) - CI
Tidsramme: i uge 24 fra baseline (BL)
Hjerteindeks (CI) målt i liter per minut per kvadratmeter
i uge 24 fra baseline (BL)
Ændring i hæmodynamiske parametre ved hjælp af højre hjertekateterisering (RHC) - CO
Tidsramme: i uge 24 fra baseline (BL)
Hjertevolumen (CO) målt i liter pr. minut
i uge 24 fra baseline (BL)
Ændring i hæmodynamiske parametre ved hjælp af højre hjertekateterisering (RHC) - RAP
Tidsramme: i uge 24 fra baseline (BL)
Højre atrielt tryk (RAP) målt i mmHg
i uge 24 fra baseline (BL)
Ændring i højre hjertestruktur og funktion vurderet ved ekkokardiografi - TAPSE/sPAP
Tidsramme: i uge 24 fra baseline (BL)
RV-PA kobling estimeret ved forholdet mellem trikuspidal ringformet systolisk ekskursion ved pulmonal arterie systolisk tryk (TAPSE/sPAP)
i uge 24 fra baseline (BL)
Ændring i højre hjertestruktur og funktion vurderet ved ekkokardiografi - RVEDA
Tidsramme: i uge 24 fra baseline (BL)
RV end-diastolisk areal (RVEDA) målt i kvadratcentimeter
i uge 24 fra baseline (BL)
Ændring i højre hjertestruktur og funktion vurderet ved ekkokardiografi - RVESA
Tidsramme: i uge 24 fra baseline (BL)
RV end-systolic area (RVESA) målt i kvadratcentimeter
i uge 24 fra baseline (BL)
Ændring i højre hjertestruktur og funktion vurderet ved ekkokardiografi - RVFAC
Tidsramme: i uge 24 fra baseline (BL)
RV fraktionel arealændring (RVFAC) beregnet i %
i uge 24 fra baseline (BL)
Ændring i højre hjertestruktur og funktion vurderet ved ekkokardiografi - RA
Tidsramme: i uge 24 fra baseline (BL)
Højre atrium (RA) område i kvadratcentimeter
i uge 24 fra baseline (BL)
Ændring i højre hjertestruktur og funktion vurderet ved ekkokardiografi - Perikardieeffusion
Tidsramme: i uge 24 fra baseline (BL)
Perikardiel effusionsvurdering vil blive udført og vurderet som ja/nej
i uge 24 fra baseline (BL)
Tid til opnåelse af lavrisikostatus
Tidsramme: tid fra baseline (BL) op til uge 48
Tid fra baseline til opnåelse af lavrisikostatus vurderet af det forenklede fire-strata-risikovurderingsværktøj
tid fra baseline (BL) op til uge 48
Ændring af risikostatus
Tidsramme: mellem baseline og uge 48
ved hjælp af det forenklede fire-strata risikovurderingsværktøj, der kategoriserer patienter i lav (1), mellem-lav (2), mellem-høj (3) og høj risiko (4) baseret på resultatet i WHO FC-klassevurdering, 6MWD og BNP/NT-proBNP
mellem baseline og uge 48
Ændring i antallet af lavrisikokriterier baseret på det franske PH Network Registry (FPHR) risikovurderingsværktøj
Tidsramme: mellem baseline og uge 24
mellem baseline og uge 24
Ændring i REVEAL 2.0 risikoscore
Tidsramme: mellem baseline og uge 24

REVEAL Registry Risk Score 2.0 for pulmonal arteriel hypertension (PAH) forudsiger overlevelse hos patienter med pulmonal arteriel hypertension.

Den klassificerer patienter i 3 risikogrupper:

  • Lav: REVEAL score ≤6 betyder en forudsagt 1-års overlevelse på ≥94 %
  • Mellem: REVEAL score 7-8, hvilket betyder en forudsagt 1-års overlevelse på 70 % til <94 %
  • Høj: REVEAL score ≥9, hvilket betyder en forventet 1-års overlevelse på <70 %
mellem baseline og uge 24
Ændringshastighed i WHO-FC
Tidsramme: mellem baseline og uge 48
mellem baseline og uge 48
Ændringshastighed i 6MWD
Tidsramme: mellem baseline og uge 48
mellem baseline og uge 48
Ændringshastighed i NT-proBNP/BNP-niveauer
Tidsramme: mellem baseline og uge 48
mellem baseline og uge 48
Samlet antal kliniske forværring(er)
Tidsramme: mellem baseline og uge 48

hvor klinisk forværring er defineret som:

  • PAH-relateret død (herunder alle dødsfald, hvor PAH ikke kan udelukkes som årsag) og lungetransplantation på grund af PAH
  • PH-relateret indlæggelse
  • Efter baseline (screeningsbesøg) fald i 6MWD med 15 %
  • Efter baseline (screeningsbesøg) forværring af WHO FC
mellem baseline og uge 48
Samlet og transplantationsfri overlevelse
Tidsramme: mellem baseline og uge 48
mellem baseline og uge 48
Ændringshastighed i livskvalitet - vægt-10
Tidsramme: mellem baseline og uge 48

Understregning betyder noget af særlig betydning eller betydning. Oversæt venligst med det mest passende udtryk. PH i emPHasis repræsenterer tilstanden pulmonal hypertension. Tallet 10 refererer til antallet af emner i spørgeskemaet.

Dette spørgeskema er designet til at bestemme, hvordan pulmonal hypertension (PH) påvirker patientens liv. Det refererer til, hvordan PH påvirker eller den indflydelse, PH har på patientens liv.
mellem baseline og uge 48
Ændringshastighed i livskvalitet - EQ-5D-5L
Tidsramme: mellem baseline og uge 48
EQ-5D-5L spørgeskemaet består af 2 dele - EQ-5D-5L beskrivende system og EQ Visual Analogue skalaen. Det beskrivende system omfatter 5 dimensioner (mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag, angst/depression). Hver dimension har 5 niveauer: ingen problemer, små problemer, moderate problemer, alvorlige problemer og ekstreme problemer. Patienten bliver bedt om at angive sin helbredstilstand ved at afkrydse (eller sætte et kryds) i boksen ud for den mest passende erklæring i hver af de 5 dimensioner. Denne beslutning resulterer i et 1-cifret tal, der udtrykker det valgte niveau for den pågældende dimension. Cifrene for 5 dimensioner kan kombineres i et 5-cifret tal, der beskriver respondentens helbredstilstand. Det skal bemærkes, at tallene 1-5 ikke har nogen aritmetiske egenskaber og ikke bør bruges som en kardinalscore.
mellem baseline og uge 48

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhedsresultater:
Tidsramme: mellem baseline og uge 48
  1. Antal bivirkninger (AE) og bivirkninger (ADR)
  2. Antal alvorlige bivirkninger (SAE) og alvorlige bivirkninger (SADR)
  3. Antal formodede uventede alvorlige bivirkninger (SUSAR)
mellem baseline og uge 48

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

AOP Orphan Pharmaceuticals AG

Samarbejdspartnere

GCP-Service International Ltd. & Co. KG
ANOVA CRO s.r.o.
PharmaLex Belgium
Aixial s.r.o.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. december 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2027

Studieafslutning (Anslået)

30. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. februar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. marts 2024

Først opslået (Faktiske)

19. marts 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TREV1-10P.401
  • 2023-504351-26-01 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner