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Terapia tripla inicial, incluindo treprostinil parenteral versus terapia oral dupla inicial em pacientes com HAP do grupo I (TripleTRE)

12 de março de 2024 atualizado por: AOP Orphan Pharmaceuticals AG

Ensaio randomizado comparando eficácia e segurança da terapia tripla inicial, incluindo treprostinil parenteral, com terapia oral dupla inicial em pacientes do grupo I com hipertensão arterial pulmonar (HAP) (TripleTRE)

TripleTRE investiga o efeito da terapia de combinação tripla inicial (antagonista do receptor de endotelina oral (ERA) + inibidor oral da fosfodiesterase tyüe-5 (PDE-5i) + treprostinil parenteral) em comparação com terapia oral dupla (ERA oral + PDE-5i oral) na artéria pulmonar pacientes com hipertensão (HAP) (grupo I) com risco intermediário-alto ou pacientes com risco intermediário-baixo com comprometimento hemodinâmico grave no início do estudo em um cenário prospectivo, randomizado e não cego com escopo de evidências crescentes para otimização de conceitos de terapia em HAP.

O efeito da terapia de combinação tripla inicial versus terapia oral dupla inicial (padrão de atendimento (SoC)) será medido pelo endpoint primário: (não) resposta ao tratamento atribuído.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

TripleTRE é um ensaio clínico prospectivo, randomizado, de dois braços, aberto, de baixa intervenção, fase IV, multicêntrico, que compara a eficácia e a segurança da terapia tripla inicial, incluindo treprostinil parenteral, à terapia oral dupla inicial (padrão de atendimento (SoC)) por proporção de pacientes que alcançaram status de baixo risco, de acordo com a ferramenta simplificada de avaliação de risco de quatro estratos, da semana 24 até 48 semanas em 110 (55/grupo) adultos virgens de tratamento, participantes de risco intermediário-alto ou de risco intermediário-baixo com hemodinâmica grave comprometimento com hipertensão arterial pulmonar (HAP) (grupo I). O comprometimento hemodinâmico grave é definido nas Diretrizes atuais da Sociedade Europeia de Cardiologia (ESC)/Sociedade Respiratória Europeia (ERS) como pelo menos uma das seguintes condições: pressão média do átrio direito (PAR) ≥ 20 mmHg, índice cardíaco (IC) < 2,0 L/ min, índice de volume sistólico (IVS) < 31 mL/m2 e/ou resistência vascular pulmonar (RVP) ≥ 12 WU. O status de risco será avaliado com a ferramenta simplificada de avaliação de risco de quatro estratos, de acordo com as Diretrizes ESC/ERS para o diagnóstico e tratamento da hipertensão pulmonar (2022).

TripleTRE será realizado em participantes adultos com diagnóstico confirmado de HAP idiopática (HAPI), HAP hereditária (HPAH), HAP induzida por drogas e toxinas (DPAH), HAP associada à doença do tecido conjuntivo (HAP-CTD) e HAP com congênita corrigida doença cardíaca (HAP-CHD).

Os participantes serão randomizados para um dos dois braços de tratamento na proporção de 1:1. Todos os pacientes começarão com medicação oral dupla (antagonista do receptor de endotelina (ERA) e inibidor da fosfodiesterase tipo 5 (PDE-5i)). A escolha da combinação dupla de medicamentos orais sublinha a discrição do investigador e as diretrizes de tratamento aplicáveis. Em ambos os braços de tratamento, todos os medicamentos (ou seja, medicação de base no grupo oral duplo, medicação de base e treprostinil parenteral no grupo triplo inicial) serão iniciados dentro de 3 semanas após a randomização. Os pacientes randomizados para o braço de treprostinil receberão treinamento sobre bomba de infusão e medicação após a distribuição do medicamento experimental. Todos os pacientes receberão diários para documentação da dose de treprostinil e frascos usados.

O objetivo principal do TripleTRE é investigar o efeito da terapia combinada tripla inicial em comparação com a terapia oral dupla inicial no status de risco. O efeito da terapia de combinação tripla inicial versus terapia oral dupla inicial (SoC) será medido pelo endpoint primário: (não) resposta ao tratamento atribuído, enquanto os respondedores/não respondedores à terapia são definidos como:

  1. Respondente à terapia: obtenção do status de baixo risco entre a semana 24 e a semana 48

  2. Não respondedor à terapia:

    1. hipertensão pulmonar (HP) relacionada à deterioração para status de alto risco, transplante pulmonar ou morte entre a semana 12 e a semana 48 e/ou
    2. medicação adicional ou mudança da medicação inicial específica para HP devido à eficácia insatisfatória entre a semana 12 e a semana 48 e/ou
    3. status de baixo risco não alcançado até a semana 48

O estado de risco é avaliado com a ferramenta simplificada de avaliação de risco de quatro estratos, de acordo com as Diretrizes ESC/ERS para o diagnóstico e tratamento da hipertensão pulmonar (2022).

Variáveis ​​comumente usadas, como hemodinâmica, ecocardiograma (ECO) e tempo para piora clínica serão avaliadas como desfechos secundários. Além disso, o questionário emPHasis-10 será usado como ferramenta de resultados relatados pelo paciente, específica da doença e validada para pacientes com HAP. A versão europeia de qualidade de vida 5 dimensões e 5 níveis (EQ-5D-5L) será usada como ferramenta geral de resultados relatados pelo paciente, independente da doença.

O ensaio TripleTRE é organizado como um ensaio de baixa intervenção consistente com a definição do Regulamento de Ensaios Clínicos (Regulamento (UE) n.º 536/2014). Os participantes não serão submetidos a quaisquer exames invasivos ou avaliações laboratoriais, procedimentos de diagnóstico ou monitoramento especificamente para os fins deste estudo que os exporiam a um risco aumentado em comparação com o tratamento padrão. Os procedimentos relacionados ao estudo, bem como a frequência das avaliações estão alinhados com as Diretrizes ESC/ERS para o diagnóstico e tratamento da hipertensão pulmonar (2022) e não se espera que representem riscos adicionais para os pacientes.

A duração planejada do ensaio por paciente é de no mínimo 12 semanas e no máximo 48 semanas, com até 10 visitas, dependendo da obtenção de resposta à terapia (ou seja, status de baixo risco) ou status de não resposta à terapia. As visitas 2 e 3 poderão ser realizadas por telefone. Outras visitas serão realizadas no local. O ensaio só será realizado em países onde os tratamentos ERA e PDE-5i são padrão de tratamento e o treprostinil está disponível para os pacientes. No final do ensaio, os pacientes serão tratados de acordo com os cuidados médicos de rotina nos centros especializados em PH que recebem medicamentos reembolsados ​​localmente. Aproximadamente 10 países e 20 locais estão planejados.

Considerações estatísticas:

O plano completo de análise estatística (SAP) foi finalizado antes do primeiro paciente em (FPI) no sentido do primeiro ato de recrutamento. Um teste exato de Boschloo unilateral com nível de significância de 2,5% será usado para testar a seguinte hipótese primária:

H0: A proporção de pacientes que atingem o status de baixo risco (respondedores à terapia) entre a semana 24 e a semana 48 após a linha de base no grupo de tratamento triplo inicial é menor ou igual à proporção de pacientes que atingem o status de baixo risco entre a semana 24 e a semana 48 após a linha de base no grupo inicial de tratamento oral duplo.

A hipótese nula será rejeitada se o IC 97,5% da diferença de proporções de respondedores à terapia (triplo menos duplo) for maior que 0.

Para ter em conta o tempo variável de tratamento dos respondedores à terapia, uma análise de sensibilidade secundária será realizada comparando o tempo mediano com a obtenção do status de baixo risco entre os grupos de tratamento.

Outras análises de sensibilidade e subgrupos são definidas detalhadamente no plano de análise estatística (SAP), incluindo o tratamento de valores faltantes.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

110

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha
        • Ainda não está recrutando
        • DRK Kliniken Berlin Westend
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Christian Opitz
      • Dresden, Alemanha
        • Ainda não está recrutando
        • University Hospital Carl Gustav Carus of Technical University Dresden
        • Investigador principal:
          • Michael Halank
        • Contato:
      • Greifswald, Alemanha
        • Ainda não está recrutando
        • Universitätsmedizin Greifswald
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Ralf Ewert
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Ainda não está recrutando
        • Hospital Clinic of Barcelona
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Isabel Blanco Vich
      • Madrid, Espanha
        • Ainda não está recrutando
        • Hospital Ramon y Cajal
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jose Andres Tenes Mayen
  • França
      • Paris, França
        • Ainda não está recrutando
        • Hôpital Bicêtre-- Assistance Publique Hopitaux de Paris
        • Investigador principal:
          • Olivier Sitbon
        • Contato:
      • Strasbourg, França
        • Ainda não está recrutando
        • Hopitaux Universitaires de Strasbourg
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Marianne Riou
  • Hungria
      • Budapest, Hungria
        • Ainda não está recrutando
        • Gottsegen National Cardiovascular lnstitute
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Olga Hajnalka Balint
      • Szeged, Hungria
        • Ainda não está recrutando
        • Medical University of Szeged
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Gergely Ágoston
  • Itália
      • Rome, Itália
        • Recrutamento
        • Sapienza University of Rome
        • Investigador principal:
          • Roberto Badagliacca
        • Contato:
  • Polônia
      • Kraków, Polônia
        • Ainda não está recrutando
        • John Paul II Hospital Krakow
        • Contato:
          • Grzegorz Kopeć
          • Número de telefone: +48126143399
        • Investigador principal:
          • Grzegorz Kopeć
      • Otwock, Polônia
        • Ainda não está recrutando
        • Fryderyk Chopin Hospital in European Health Centre Otwock
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Marcin Kurzyna
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal
        • Ainda não está recrutando
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte - Santa Maria University Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Rui Miguel Freire Plácido
  • Romênia
      • Bucharest, Romênia
        • Ainda não está recrutando
        • Emergency Institute for Cardiovascular Diseases Prof. Dr. C.C.Iliescu
        • Contato:
          • Ioan Mircea Coman
          • Número de telefone: +40213175222
        • Investigador principal:
          • Ioan Mircea Coman
      • Târgu-Mureş, Romênia
        • Ainda não está recrutando
        • Emergency Clinical County Hospital of Targu Mures
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Ioan Tilea
  • Tcheca
      • Olomouc, Tcheca
        • Ainda não está recrutando
        • Fakultni Nemocnice Olomouc
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jan Přeček
      • Praha, Tcheca
        • Ainda não está recrutando
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Pavel Jansa
  • Áustria
      • Linz, Áustria
      • Vienna, Áustria
        • Recrutamento
        • Medical University Vienna
        • Investigador principal:
          • Irene Lang
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Consentimento informado assinado antes de qualquer procedimento exigido pelo estudo
  • Homem ou mulher ≥ 18 e ≤ 70 anos de idade

  • Pacientes sintomáticos com HAP virgens de tratamento (grupo I) com diagnóstico confirmado de um dos seguintes subgrupos:

    • hipertensão arterial pulmonar idiopática (HAPI)
    • hipertensão arterial pulmonar hereditária (HAPH)
    • Hipertensão arterial pulmonar induzida por drogas e toxinas (HAPD)
    • HAP associada à doença do tecido conjuntivo
    • HAP com cardiopatia congênita corrigida 4. Pacientes de risco intermediário-alto classificados acc. a ferramenta simplificada de avaliação de risco de quatro estratos ou risco intermediário-baixo com comprometimento hemodinâmico grave, conforme definido nas diretrizes atuais de PH, ou seja, pressão atrial direita média (PAR) ≥ 20 mmHg, índice cardíaco (IC) < 2,0 L/min, volume sistólico índice (IVS) < 31 mL/m2 e/ou resistência vascular pulmonar (RVP) ≥ 12 WU

  • Cateterismo cardíaco direito (CCD) atendendo a todos os seguintes critérios:

    • Pressão arterial pulmonar média (PAPm) > 20 mmHg
    • Pressão de cunha capilar pulmonar (PCWP) ≤ 15 mmHg
    • PVR > 2 Unidades Madeira
  • Mulheres com potencial para engravidar não devem estar grávidas ou amamentando, devem realizar testes de gravidez regularmente, se sexualmente ativas, concordam em continuar a usar método(s) confiável(s) de contracepção até a conclusão do estudo

Critério de exclusão:

  • Pacientes com HAP (grupo I) pertencentes a um dos seguintes subgrupos:

    • Esquistossomose
    • Infecção pelo VIH
    • Hipertensão portal
    • Esclerose sistêmica difusa
    • Doença cardíaca congênita não corrigida, incluindo shunts sistêmico-pulmonares não corrigidos
  • Qualquer terapia medicamentosa específica para HAP nos últimos 3 meses
  • Pacientes que respondem ao teste de vasorreatividade com bloqueadores dos canais de cálcio (BCC)
  • HP pós-capilar e doença cardíaca esquerda
  • Doença veno-oclusiva pulmonar conhecida ou suspeita (PVOD)
  • Qualquer HP devido a doença pulmonar
  • Qualquer distúrbio do sistema respiratório expresso pela Capacidade de Difusão do Pulmão para Monóxido de Carbono (DLCO) <40% e um resultado de imagem perceptível (por exemplo, TC) e (Capacidade Pulmonar Total) TLC <60% e (Volume Expiratório Forçado) FEV1 <70 % por pletismografia (um teste de função pulmonar)
  • Pacientes com necessidade de oxigenoterapia ambulatorial ou de longa duração
  • Eletrocardiograma (ECG) com intervalo QT corrigido de Fridericia (QTcF) > 480 mseg na triagem
  • Índice de massa corporal (IMC) > 35 (kg/m2)
  • Idade > 70 anos
  • História de cardiomiopatia restritiva, constritiva ou congestiva, septostomia atrial, quaisquer eventos de doença coronariana sintomática dentro de 6 meses, hipertensão arterial grave não controlada, insuficiência cardíaca agudamente descompensada e infarto do miocárdio dentro de 30 dias, regurgitação mitral significativa (≥ 2+ regurgitação) ou regurgitação valvular aórtica doença, hipotensão sistêmica crônica, angina de peito instável, fibrilação atrial permanente/persistente e/ou necessidade de marca-passo
  • Pacientes com anemia aguda com valores de hemoglobina (Hb) <11g/dL
  • Acidente vascular cerebral em 3 meses
  • Insuficiência hepática grave documentada (com ou sem cirrose) de acordo com os critérios do grupo de trabalho sobre disfunção orgânica do Instituto Nacional do Câncer, definida como bilirrubina total > 3× limite superior da faixa normal (LSN) acompanhada de aspartato aminotransferase (AST) > LSN e/ou Criança -Pugh Classe C
  • Insuficiência renal documentada com taxa de filtração glomerular (TFG) <30 ml/min
  • Pacientes com apneia do sono não tratada
  • Paciente com outras doenças cardiovasculares, hepáticas, renais, hematológicas, gastrointestinais (incluindo úlcera gastrointestinal ativa), imunológicas, endócrinas (por exemplo, diabetes não controlada), metabólicas ou do sistema nervoso central e sangramento agudo e lesões (por exemplo, hemorragia intracraniana) que, em a opinião do investigador, pode afetar adversamente a segurança do paciente e/ou eficácia da terapia ou limitar significativamente a vida útil (<12 meses)
  • Pacientes com cirurgia de grande porte nos últimos 12 meses
  • História conhecida de abuso de álcool
  • Tratamento de um indutor enzimático do citocromo P450 (CYP)2C8 (por exemplo, rifampicina) ≤ 28 dias e/ou tratamento de um inibidor da enzima CYP2C8 (por exemplo, gemfibrozil) ≤ 28 dias
  • Tratamento com outro medicamento experimental (planejado ou tomado ≤ 12 semanas)
  • Hipersensibilidade a qualquer um dos tratamentos experimentais ou a qualquer excipiente de suas formulações
  • Gravidez, amamentação ou intenção de engravidar durante o estudo
  • Qualquer outra doença ou distúrbio significativo que, na opinião do investigador, possa colocar os pacientes em risco ao participarem do estudo
  • Qualquer fator ou condição que possa afetar a adesão ao protocolo do paciente, conforme julgado pelo investigador.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Terapia tripla inicial
Tratamento atribuído: oral duplo (terapia de base que consiste em 1 antagonista do receptor de endotelina ERA e 1 inibidor da fosfodiesterase tipo 5 PDE-5i) com treprostinil subcutâneo (SC)/intravenoso (IV) no topo
Medicamento: Treprostinil sódico genérico + padrão de tratamento (duplo oral)
Solução de treprostinil (análogo da prostaciclina) para infusão contínua subcutânea (SC) ou intravenosa (IV) (1 mg/ml; 2,5 mg/ml; 5 mg/ml; 10 mg/ml em frasco de vidro de 10 mL) será administrada por infusão sistema de bomba e titulado para ≥40 ng/kg/min ou para a dose máxima tolerada em 24 semanas. A titulação adicional deve ser realizada até a conclusão do ensaio, de acordo com o critério do investigador.
Outros nomes:
  • Trisuva, Tresuvi, Treposa, Treprostinil Orpha-Devel, Treprostinil Amomed, Treprostinil OrPha, Treposuvi
Medicamento: Padrão de atendimento - Oral duplo
Todos os pacientes receberão tratamento oral duplo padrão que consiste em um inibidor da fosfodiesterase tipo 5 (ou seja, tadalafil ou sildenafil) e um antagonista do receptor de endotelina (ou seja, ambrisentano, bosentano ou macitentano)
Comparador Ativo: • Terapia dupla inicial
duplo oral (terapia de base que consiste em 1 antagonista do receptor de endotelina ERA e 1 inibidor da fosfodiesterase tipo 5 PDE-5i)
Medicamento: Padrão de atendimento - Oral duplo
Todos os pacientes receberão tratamento oral duplo padrão que consiste em um inibidor da fosfodiesterase tipo 5 (ou seja, tadalafil ou sildenafil) e um antagonista do receptor de endotelina (ou seja, ambrisentano, bosentano ou macitentano)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pacientes que alcançam o status de (não) resposta ao tratamento atribuído em termos de obtenção do status de baixo risco
Prazo: entre a semana 12 e a semana 48 da linha de base (BL)
  1. Respondente à terapia: obtenção do status de baixo risco entre a semana 24 e a semana 48

  2. Não respondedor à terapia:

    1. Deterioração relacionada à HP para status de alto risco, transplante pulmonar ou morte entre a semana 12 e a semana 48 e/ou
    2. medicação adicional ou mudança da medicação inicial específica para HP devido à eficácia insatisfatória entre a semana 12 e a semana 48 e/ou
    3. status de baixo risco não alcançado até a semana 48 O status de risco é avaliado com a ferramenta simplificada de avaliação de risco de quatro estratos, de acordo com as diretrizes do PH.
entre a semana 12 e a semana 48 da linha de base (BL)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração dos parâmetros hemodinâmicos por meio de cateterismo cardíaco direito (CCD) - RVP
Prazo: na semana 24 da linha de base (BL)
Resistência Vascular Pulmonar (RVP) medida em WU
na semana 24 da linha de base (BL)
Alteração dos parâmetros hemodinâmicos por meio de cateterismo cardíaco direito (CCD) - mPAP
Prazo: na semana 24 da linha de base (BL)
Pressão arterial pulmonar média (PAPm) medida em mmHg
na semana 24 da linha de base (BL)
Alteração dos parâmetros hemodinâmicos por meio de cateterismo cardíaco direito (CCD) - mRAP
Prazo: na semana 24 da linha de base (BL)
Pressão média do átrio direito (mRAP) medida em mmHg
na semana 24 da linha de base (BL)
Alteração dos parâmetros hemodinâmicos por meio de cateterismo cardíaco direito (CCD) - IC
Prazo: na semana 24 da linha de base (BL)
Índice cardíaco (IC) medido em litros por minuto por metro quadrado
na semana 24 da linha de base (BL)
Alteração dos parâmetros hemodinâmicos por meio de cateterismo cardíaco direito (CCD) - CO
Prazo: na semana 24 da linha de base (BL)
Débito cardíaco (DC) medido em litros por minuto
na semana 24 da linha de base (BL)
Alteração dos parâmetros hemodinâmicos por meio do cateterismo cardíaco direito (CCD) - RAP
Prazo: na semana 24 da linha de base (BL)
Pressão atrial direita (PAR) medida em mmHg
na semana 24 da linha de base (BL)
Alteração na estrutura e função do coração direito avaliada por ecocardiografia - TAPSE/sPAP
Prazo: na semana 24 da linha de base (BL)
Acoplamento VD-AP estimado pela razão entre a excursão sistólica do plano anular tricúspide e a pressão sistólica da artéria pulmonar (TAPSE/sPAP)
na semana 24 da linha de base (BL)
Alteração na estrutura e função do coração direito avaliada por ecocardiografia - RVEDA
Prazo: na semana 24 da linha de base (BL)
Área diastólica final do VD (RVEDA) medida em centímetros quadrados
na semana 24 da linha de base (BL)
Alteração na estrutura e função do coração direito avaliada por ecocardiografia - RVESA
Prazo: na semana 24 da linha de base (BL)
Área sistólica final do VD (RVESA) medida em centímetros quadrados
na semana 24 da linha de base (BL)
Alteração na estrutura e função do coração direito avaliada por ecocardiografia - RVFAC
Prazo: na semana 24 da linha de base (BL)
Alteração da área fracionária do VD (RVFAC) calculada em %
na semana 24 da linha de base (BL)
Alteração na estrutura e função do coração direito avaliada por ecocardiografia - AR
Prazo: na semana 24 da linha de base (BL)
Área do átrio direito (AD) em centímetros quadrados
na semana 24 da linha de base (BL)
Alteração na estrutura e função do coração direito avaliada por ecocardiografia - Derrame pericárdico
Prazo: na semana 24 da linha de base (BL)
A avaliação do derrame pericárdico será feita e classificada como sim/não
na semana 24 da linha de base (BL)
Hora de alcançar o status de baixo risco
Prazo: tempo desde o início do estudo (BL) até a semana 48
Tempo desde a linha de base até a obtenção do status de baixo risco avaliado pela ferramenta simplificada de avaliação de risco de quatro estratos
tempo desde o início do estudo (BL) até a semana 48
Taxa de mudança do status de risco
Prazo: entre a linha de base e a semana 48
por meio da ferramenta simplificada de avaliação de risco de quatro estratos que categoriza os pacientes em baixo (1), intermediário-baixo (2), intermediário-alto (3) e alto risco (4) com base no resultado da avaliação da classe CF da OMS, TC6M e BNP/NT-proBNP
entre a linha de base e a semana 48
Alteração no número de critérios de baixo risco com base na ferramenta de avaliação de risco do Registro Francês da Rede PH (FPHR)
Prazo: entre a linha de base e a semana 24
entre a linha de base e a semana 24
Mudança na pontuação de risco REVEAL 2.0
Prazo: entre a linha de base e a semana 24

O REVEAL Registry Risk Score 2.0 para Hipertensão Arterial Pulmonar (HAP) prevê a sobrevida em pacientes com hipertensão arterial pulmonar.

Classifica os pacientes em 3 grupos de risco:

  • Baixo: pontuação REVEAL ≤6, significando uma sobrevida prevista em 1 ano de ≥94%
  • Intermediário: pontuação REVEAL 7-8, significando uma sobrevida prevista em 1 ano de 70% a <94%
  • Alto: pontuação REVEAL ≥9, significando uma sobrevida prevista em 1 ano de <70%
entre a linha de base e a semana 24
Taxa de mudança no WHO-FC
Prazo: entre a linha de base e a semana 48
entre a linha de base e a semana 48
Taxa de variação em 6MWD
Prazo: entre a linha de base e a semana 48
entre a linha de base e a semana 48
Taxa de mudança nos níveis de NT-proBNP/BNP
Prazo: entre a linha de base e a semana 48
entre a linha de base e a semana 48
Número total de pioras clínicas
Prazo: entre a linha de base e a semana 48

onde a piora clínica é definida como:

  • Morte relacionada com HAP (incluindo todas as mortes em que a HAP não pode ser excluída como causa) e transplante pulmonar devido a HAP
  • Hospitalização relacionada à HP
  • Diminuição pós-linha de base (visita de triagem) na DTC6 em 15%
  • Piora da FC da OMS após a linha de base (visita de triagem)
entre a linha de base e a semana 48
Sobrevida global e livre de transplante
Prazo: entre a linha de base e a semana 48
entre a linha de base e a semana 48
Taxa de mudança na qualidade de vida - emPHasis-10
Prazo: entre a linha de base e a semana 48

Ênfase significando algo de especial importância ou significado. Traduza usando o termo mais apropriado. O PH em enPHasis representa a condição Hipertensão Pulmonar. O número 10 refere-se ao número de itens do questionário.

Este questionário foi elaborado para determinar como a Hipertensão Pulmonar (HP) afeta a vida do paciente. Refere-se a como a HP afeta ou o impacto que a HP tem na vida do paciente.
entre a linha de base e a semana 48
Taxa de mudança na qualidade de vida - EQ-5D-5L
Prazo: entre a linha de base e a semana 48
O questionário EQ-5D-5L consiste em 2 partes - o sistema descritivo EQ-5D-5L e a escala EQ Visual Analógica. O sistema descritivo compreende 5 dimensões (mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto, ansiedade/depressão). Cada dimensão possui 5 níveis: sem problemas, problemas leves, problemas moderados, problemas graves e problemas extremos. Pede-se ao paciente que indique o seu estado de saúde assinalando (ou colocando uma cruz) na caixa ao lado da afirmação mais adequada em cada uma das 5 dimensões. Esta decisão resulta num número de 1 dígito que expressa o nível selecionado para aquela dimensão. Os dígitos das 5 dimensões podem ser combinados num número de 5 dígitos que descreve o estado de saúde do entrevistado. Deve-se notar que os números de 1 a 5 não possuem propriedades aritméticas e não devem ser usados ​​como pontuação cardinal.
entre a linha de base e a semana 48

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resultados de segurança:
Prazo: entre a linha de base e a semana 48
  1. Número de eventos adversos (EA) e reações adversas (RAM)
  2. Número de eventos adversos graves (SAE) e reações adversas graves a medicamentos (RASG)
  3. Número de suspeitas de reações adversas graves inesperadas (SUSAR)
entre a linha de base e a semana 48

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

AOP Orphan Pharmaceuticals AG

Colaboradores

GCP-Service International Ltd. & Co. KG
ANOVA CRO s.r.o.
PharmaLex Belgium
Aixial s.r.o.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

6 de dezembro de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

1 de junho de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de junho de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de fevereiro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

12 de março de 2024

Primeira postagem (Real)

19 de março de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

19 de março de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de março de 2024

Última verificação

1 de março de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TREV1-10P.401
  • 2023-504351-26-01 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

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