Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Начальная тройная терапия, включая парентеральный трепростинил, по сравнению с начальной двойной пероральной терапией у пациентов с ЛАГ I группы (TripleTRE)

12 марта 2024 г. обновлено: AOP Orphan Pharmaceuticals AG

Рандомизированное исследование, сравнивающее эффективность и безопасность начальной тройной терапии, включая парентеральный трепростинил, с начальной двойной пероральной терапией у пациентов I группы с легочной артериальной гипертензией (ЛАГ) (TripleTRE)

TripleTRE исследует эффект начальной тройной комбинированной терапии (пероральный антагонист рецепторов эндотелина (ERA) + пероральный ингибитор фосфодиэстеразы tyüe-5 (PDE-5i) + парентеральный трепростинил) по сравнению с двойной пероральной терапией (пероральный ERA + пероральный PDE-5i) при легочных артериях. пациенты с артериальной гипертонией (ЛАГ) (группа I) со средне-высоким риском или пациенты со средне-низким риском с тяжелыми гемодинамическими нарушениями на исходном уровне в проспективном, рандомизированном, неслепом исследовании с увеличением объема доказательств для оптимизации концепций терапии при ЛАГ.

Эффект начальной тройной комбинированной терапии по сравнению с начальной двойной пероральной терапией (стандарт лечения (SoC)) будет измеряться по первичной конечной точке: (отсутствию) ответа на назначенное лечение.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

TripleTRE — это проспективное, рандомизированное, открытое, малоинтервенционное, многоцентровое клиническое исследование IV фазы, в котором сравниваются эффективность и безопасность начальной тройной терапии, включая парентеральный трепростинил, с начальной двойной пероральной терапией (стандарт медицинской помощи (SoC)) по доле пациентов, достигших статуса низкого риска в соответствии с упрощенным четырехуровневым инструментом оценки риска с 24-й по 48-ю неделю среди 110 (55 человек в группе) ранее не получавших лечения взрослых участников с промежуточным высоким или промежуточным низким риском с тяжелой гемодинамикой нарушения при легочной артериальной гипертензии (ЛАГ) (I группа). Тяжелые гемодинамические нарушения определяются в действующих рекомендациях Европейского общества кардиологов (ESC)/Европейского респираторного общества (ERS) как по крайней мере одно из следующих состояний: среднее давление в правом предсердии (RAP) ≥ 20 мм рт. ст., сердечный индекс (CI) < 2,0 л/ мин, индекс ударного объема (SVI) < 31 мл/м2 и/или сопротивление легочных сосудов (PVR) ≥ 12 WU. Статус риска будет оцениваться с помощью упрощенного четырехуровневого инструмента оценки риска в соответствии с Руководством ESC/ERS по диагностике и лечению легочной гипертензии (2022 г.).

TripleTRE будет выполняться взрослым участникам с подтвержденным диагнозом идиопатической ЛАГ (ИЛАГ), наследственной ЛАГ (ГЛАГ), ЛАГ, вызванной лекарственными препаратами и токсинами (ДЛАГ), ЛАГ, связанной с заболеванием соединительной ткани (ЛАГ-ЗСТ) и ЛАГ с корригированной врожденной болезни сердца (ЛАГ-ИБС).

Участники будут рандомизированы в одну из двух групп лечения в соотношении 1:1. Все пациенты начнут с двойного перорального фонового лечения (антагонист рецептора эндотелина (ERA) и ингибитор фосфодиэстеразы типа 5 (PDE-5i)). Выбор комбинации препаратов для двойного перорального приема зависит от усмотрения исследователя и применимых рекомендаций по лечению. В обеих группах лечения все препараты (т. е. фоновое лечение в группе с двойным пероральным приемом, фоновое лечение и парентеральный трепростинил в начальной тройной группе) будут начаты в течение 3 недель после рандомизации. Пациенты, рандомизированные в группу трепростинила, пройдут обучение работе с инфузионным насосом и лекарствами, после чего будет выдан исследуемый лекарственный препарат. Всем пациентам будут розданы дневники для регистрации дозы трепростинила и использованных флаконов.

Основная цель TripleTRE — изучить влияние начальной тройной комбинированной терапии по сравнению с начальной двойной пероральной терапией на статус риска. Эффект начальной тройной комбинированной терапии по сравнению с начальной двойной пероральной терапией (SoC) будет измеряться по первичной конечной точке: (отсутствию) ответа на назначенное лечение, тогда как лица, отвечающие/не отвечающие на терапию, определяются как:

  1. Ответ на терапию: достижение статуса низкого риска между 24 и 48 неделями.

  2. Не ответившие на терапию:

    1. легочная гипертензия (ЛГ), связанная с ухудшением статуса высокого риска, трансплантацией легких или смертью между 12 и 48 неделями и/или
    2. дополнительное лечение или изменение первоначального лекарства, специфичного для ЛГ, из-за неудовлетворительной эффективности между 12 и 48 неделями и/или
    3. статус низкого риска не достигается до 48 недели

Статус риска оценивается с помощью упрощенного четырехуровневого инструмента оценки риска в соответствии с Руководством ESC/ERS по диагностике и лечению легочной гипертензии (2022 г.).

Обычно используемые переменные, такие как гемодинамика, эхокардиограмма (ЭКО) и время до клинического ухудшения, будут оцениваться как вторичные конечные точки. Кроме того, опросник emPHasis-10 будет использоваться в качестве проверенного инструмента оценки результатов лечения пациентов с ЛАГ, специфичного для конкретного заболевания. Европейская версия качества жизни 5 измерений 5 уровней (EQ-5D-5L) будет использоваться в качестве общего инструмента, сообщаемого пациентами, независимо от заболевания.

Исследование TripleTRE организовано как исследование с низким уровнем вмешательства в соответствии с определением Регламента клинических исследований (Регламент (ЕС) № 536/2014). Участники не будут проходить какие-либо инвазивные обследования или лабораторные исследования, процедуры диагностики или мониторинга специально для целей этого исследования, которые подвергнут их повышенному риску по сравнению со стандартным лечением. Процедуры, связанные с исследованием, а также частота оценок соответствуют рекомендациям ESC/ERS по диагностике и лечению легочной гипертензии (2022 г.) и не должны представлять дополнительных рисков для пациентов.

Планируемая продолжительность исследования на одного пациента составляет минимум 12 недель и максимум 48 недель с количеством посещений до 10 в зависимости от достижения ответа на терапию (т. е. статуса низкого риска) или статуса отсутствия ответа на терапию. Визиты 2 и 3 можно выполнить по телефону. Остальные посещения будут осуществляться на месте. Исследование будет проводиться только в странах, где лечение ERA и PDE-5i является стандартом лечения, а пациентам доступен трепростинил. По окончании исследования пациенты будут получать стандартную медицинскую помощь в экспертных центрах здравоохранения, получая лекарства, компенсируемые на месте. Планируется около 10 стран и 20 площадок.

Статистические соображения:

Полный план статистического анализа (SAP) был завершен перед первым пациентом в (FPI) в смысле первого акта набора. Односторонний точный критерий Бошлоо с уровнем значимости 2,5% будет использоваться для проверки следующей основной гипотезы:

H0: Доля пациентов, достигших статуса низкого риска (отвечающих на терапию) между 24 и 48 неделями после исходного уровня в исходной группе тройного лечения, меньше или равна доле пациентов, достигших статуса низкого риска между 24 и 48 неделями после исходного уровня в группе группа первоначального двойного перорального лечения.

Нулевая гипотеза будет отклонена, если 97,5% ДИ разницы долей ответивших на терапию (тройной минус двойной) больше 0.

Чтобы учесть различное время лечения пациентов, ответивших на терапию, будет проведен вторичный анализ чувствительности путем сравнения медианного времени до достижения статуса низкого риска между группами лечения.

Дальнейший анализ чувствительности и подгрупп подробно определяется планом статистического анализа (SAP), включая обработку пропущенных значений.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

110

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Clinical Project Manager
  • Номер телефона: +43676 3464650
  • Электронная почта: tripletre@aoporphan.com

Места учебы

  • Австрия
      • Linz, Австрия
        • Рекрутинг
        • Ordensklinikum Linz
        • Главный следователь:
          • Regina Steringer-Mascherbauer
        • Контакт:
      • Vienna, Австрия
        • Рекрутинг
        • Medical University Vienna
        • Главный следователь:
          • Irene Lang
        • Контакт:
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия
        • Еще не набирают
        • Gottsegen National Cardiovascular lnstitute
        • Контакт:
          • Olga Hajnalka Balint
          • Номер телефона: +3612152139
          • Электронная почта: titkarsag@kardio.hu
        • Главный следователь:
          • Olga Hajnalka Balint
      • Szeged, Венгрия
        • Еще не набирают
        • Medical University of Szeged
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Gergely Ágoston
  • Германия
      • Berlin, Германия
        • Еще не набирают
        • DRK Kliniken Berlin Westend
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Christian Opitz
      • Dresden, Германия
        • Еще не набирают
        • University Hospital Carl Gustav Carus of Technical University Dresden
        • Главный следователь:
          • Michael Halank
        • Контакт:
      • Greifswald, Германия
        • Еще не набирают
        • Universitätsmedizin Greifswald
        • Контакт:
          • Ralf Ewert
          • Номер телефона: +4938348680500
          • Электронная почта: ewert@uni-greifswald.de
        • Главный следователь:
          • Ralf Ewert
  • Испания
      • Barcelona, Испания
        • Еще не набирают
        • Hospital Clinic of Barcelona
        • Контакт:
          • Isabel Blanco Vich
          • Номер телефона: +34932275779
          • Электронная почта: iblanco2@clinic.cat
        • Главный следователь:
          • Isabel Blanco Vich
      • Madrid, Испания
        • Еще не набирают
        • Hospital Ramon y Cajal
        • Контакт:
          • Jose Andres Tenes Mayen
          • Номер телефона: +34913368263
          • Электронная почта: jtenes@salud.madrid.org
        • Главный следователь:
          • Jose Andres Tenes Mayen
  • Италия
      • Rome, Италия
        • Рекрутинг
        • Sapienza University of Rome
        • Главный следователь:
          • Roberto Badagliacca
        • Контакт:
  • Польша
      • Kraków, Польша
        • Еще не набирают
        • John Paul II Hospital Krakow
        • Контакт:
          • Grzegorz Kopeć
          • Номер телефона: +48126143399
        • Главный следователь:
          • Grzegorz Kopeć
      • Otwock, Польша
        • Еще не набирают
        • Fryderyk Chopin Hospital in European Health Centre Otwock
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Marcin Kurzyna
  • Португалия
      • Lisboa, Португалия
        • Еще не набирают
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte - Santa Maria University Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Rui Miguel Freire Plácido
  • Румыния
      • Bucharest, Румыния
        • Еще не набирают
        • Emergency Institute for Cardiovascular Diseases Prof. Dr. C.C.Iliescu
        • Контакт:
          • Ioan Mircea Coman
          • Номер телефона: +40213175222
        • Главный следователь:
          • Ioan Mircea Coman
      • Târgu-Mureş, Румыния
        • Еще не набирают
        • Emergency Clinical County Hospital of Targu Mures
        • Контакт:
          • Ioan Tilea
          • Номер телефона: +40265215551
          • Электронная почта: ioan.tilea@umfst.ro
        • Главный следователь:
          • Ioan Tilea
  • Франция
      • Paris, Франция
        • Еще не набирают
        • Hôpital Bicêtre-- Assistance Publique Hopitaux de Paris
        • Главный следователь:
          • Olivier Sitbon
        • Контакт:
      • Strasbourg, Франция
        • Еще не набирают
        • Hopitaux Universitaires de Strasbourg
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Marianne Riou
  • Чехия
      • Olomouc, Чехия
        • Еще не набирают
        • Fakultni Nemocnice Olomouc
        • Контакт:
          • Jan Přeček
          • Номер телефона: +420588445102
          • Электронная почта: jan.precek@fnol.cz
        • Главный следователь:
          • Jan Přeček
      • Praha, Чехия
        • Еще не набирают
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
        • Контакт:
          • Pavel Jansa
          • Номер телефона: +420224962629
          • Электронная почта: pavel.jansa@vfn.cz
        • Главный следователь:
          • Pavel Jansa

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Подписанное информированное согласие перед любой процедурой, предусмотренной испытанием.
  • Мужчина или женщина в возрасте ≥ 18 и ≤ 70 лет.

  • Пациенты с ЛАГ, ранее не получавшие симптоматического лечения (группа I), с подтвержденным диагнозом одной из следующих подгрупп:

    • идиопатическая легочная артериальная гипертензия (ИЛАГ)
    • наследственная легочная артериальная гипертензия (ЛАГ)
    • Лекарственная и токсин-индуцированная легочная артериальная гипертензия (ЛАГ)
    • ЛАГ связана с заболеванием соединительной ткани
    • ЛАГ с корригированным врожденным пороком сердца 4. Пациенты промежуточно-высокого риска, оцененные по соотв. упрощенный инструмент оценки риска с четырьмя уровнями или средне-низкий риск с тяжелыми гемодинамическими нарушениями, как определено в текущих рекомендациях по ЛГ, т. е. среднее давление в правом предсердии (RAP) ≥ 20 мм рт. ст., сердечный индекс (CI) < 2,0 л/мин, ударный объем индекс (SVI) < 31 мл/м2 и/или легочное сосудистое сопротивление (PVR) ≥ 12 WU

  • Катетеризация правых отделов сердца (RHC), отвечающая всем следующим критериям:

    • Среднее давление в легочной артерии (mPAP) > 20 мм рт. ст.
    • Давление заклинивания легочных капилляров (ДЗКЛ) ≤ 15 мм рт.ст.
    • PVR > 2 деревянных единицы
  • Женщины детородного возраста не должны быть беременными или кормящими грудью, должны регулярно проходить тесты на беременность, если они сексуально активны, соглашаются продолжать использовать надежные методы контрацепции до завершения исследования.

Критерий исключения:

  • Больные ЛАГ (I группа), относящиеся к одной из следующих подгрупп:

    • Шистосомоз
    • ВИЧ-инфекция
    • Портальная гипертензия
    • Диффузный системный склероз
    • Некорригированные врожденные пороки сердца, включая некорригированные системно-легочные шунты
  • Любая лекарственная терапия, специфичная для ЛАГ, за последние 3 месяца.
  • Пациенты, реагирующие на тестирование вазореактивности блокаторами кальциевых каналов (БКК)
  • Посткапиллярная ЛГ и болезнь левых отделов сердца
  • Известная или подозреваемая легочная веноокклюзионная болезнь (ЛВОБ)
  • Любая ЛГ вследствие заболевания легких
  • Любое нарушение дыхательной системы, выраженное диффузной способностью легких по монооксиду углерода (DLCO) <40% и заметным результатом визуализации (например, КТ) и (общая емкость легких) ТСХ <60% и (объем форсированного выдоха) ОФВ1 <70 % по данным плетизмографии (тест функции легких)
  • Пациенты, нуждающиеся в амбулаторной или длительной кислородной терапии.
  • Электрокардиограмма (ЭКГ) с интервалом QT, скорректированным по Фридериции (QTcF) > 480 мс при скрининге
  • Индекс массы тела (ИМТ) > 35 (кг/м2)
  • Возраст > 70 лет
  • В анамнезе рестриктивная, констриктивная или застойная кардиомиопатия, предсердная септостомия, любые симптоматические явления ишемической болезни сердца в течение 6 месяцев, тяжелая неконтролируемая артериальная гипертензия, острая декомпенсированная сердечная недостаточность и инфаркт миокарда в течение 30 дней, значительная (≥ 2+ регургитация) митральная регургитация или клапанная аортальная регургитация. заболевание, хроническая системная гипотензия, нестабильная стенокардия, постоянная/персистирующая фибрилляция предсердий и/или необходимость использования кардиостимулятора.
  • Пациенты с острой анемией со значениями гемоглобина (Hb) <11 г/дл.
  • Нарушение мозгового кровообращения в течение 3 мес.
  • Документально подтвержденная тяжелая печеночная недостаточность (с циррозом или без него) в соответствии с критериями рабочей группы по органной дисфункции Национального института рака, определяемая как общий билирубин > 3 × верхний предел нормального диапазона (ВГН) в сочетании с аспартатаминотрансферазой (АСТ) > ВГН и/или у детей. -Пью Класс C
  • Документированная почечная недостаточность со скоростью клубочковой фильтрации (СКФ) <30 мл/мин.
  • Пациенты с нелеченым апноэ во сне
  • Пациент с другими сердечно-сосудистыми, печеночными, почечными, гематологическими, желудочно-кишечными (включая активную язву желудочно-кишечного тракта), иммунологическими, эндокринными (например, неконтролируемый диабет), метаболическими заболеваниями или заболеваниями центральной нервной системы, а также острыми кровотечениями и травмами (например, внутричерепное кровоизлияние), которые по мнению исследователя, может отрицательно повлиять на безопасность пациента и/или эффективность терапии или существенно ограничить продолжительность жизни (< 12 месяцев)
  • Пациенты, перенесшие серьезное хирургическое вмешательство за последние 12 месяцев.
  • Известная история злоупотребления алкоголем
  • Лечение индуктором фермента цитохрома P450 (CYP)2C8 (например, рифампицином) ≤ 28 дней и/или лечение ингибитором фермента CYP2C8 (например, гемфиброзилом) ≤ 28 дней
  • Лечение другим исследуемым препаратом (запланированное или принимаемое в течение ≤ 12 недель)
  • Повышенная чувствительность к любому из исследуемых препаратов или любому вспомогательному веществу их составов.
  • Беременность, кормление грудью или намерение забеременеть во время исследования.
  • Любое другое существенное заболевание или расстройство, которое, по мнению исследователя, может подвергнуть пациентов риску при участии в исследовании.
  • Любой фактор или состояние, которое может повлиять на соблюдение протокола пациентом, по мнению исследователя.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Начальная тройная терапия
Назначенное лечение: двойной пероральный прием (базовая терапия, состоящая из 1 антагониста рецептора эндотелина ERA и 1 ингибитора фосфодиэстеразы типа 5 PDE-5i) с подкожным (п/к)/внутривенным (в/в) трепростинилом сверху.
Лекарство: Дженерик трепростинила натрия + стандарт лечения (двойной пероральный прием)
Раствор трепростинила (аналога простациклина) для непрерывной подкожной (п/к) или внутривенной (в/в) инфузии (1 мг/мл; 2,5 мг/мл; 5 мг/мл; 10 мг/мл в стеклянном флаконе емкостью 10 мл) вводят путем инфузии. помповой системой и повышают дозу до ≥40 нг/кг/мин или до максимально переносимой дозы в течение 24 недель. Дальнейшее повышение титрования должно проводиться до завершения исследования по усмотрению исследователя.
Другие имена:
  • Трисува, Тресуви, Трепоса, Трепростинил Орфа-Девел, Трепростинил Амомед, Трепростинил ОрФа, Трепосуви
Лекарство: Стандарт ухода – двойной оральный
Все пациенты будут получать стандартную двойную пероральную базовую терапию, состоящую из одного ингибитора фосфодиэстеразы типа 5 (т. е. тадалафила или силденафила) и одного антагониста рецептора эндотелина (т. е. амбризентан, бозентан или мацитентан)
Активный компаратор: • Начальная двойная терапия
двойной пероральный прием (базовая терапия, состоящая из 1 антагониста рецептора эндотелина ERA и 1 ингибитора фосфодиэстеразы типа 5 PDE-5i)
Лекарство: Стандарт ухода – двойной оральный
Все пациенты будут получать стандартную двойную пероральную базовую терапию, состоящую из одного ингибитора фосфодиэстеразы типа 5 (т. е. тадалафила или силденафила) и одного антагониста рецептора эндотелина (т. е. амбризентан, бозентан или мацитентан)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Пациенты, достигшие статуса (отсутствия) ответа на назначенное лечение с точки зрения достижения статуса низкого риска
Временное ограничение: между 12-й и 48-й неделями от исходного уровня (BL)
  1. Ответ на терапию: достижение статуса низкого риска между 24 и 48 неделями.

  2. Не ответившие на терапию:

    1. Ухудшение, связанное с ЛГ, до статуса высокого риска, трансплантации легких или смерти между 12 и 48 неделями и/или
    2. дополнительное лечение или изменение первоначального лекарства, специфичного для ЛГ, из-за неудовлетворительной эффективности между 12 и 48 неделями и/или
    3. Статус низкого риска не достигается до 48-й недели. Статус риска оценивается с помощью упрощенного четырехуровневого инструмента оценки риска в соответствии с рекомендациями PH.
между 12-й и 48-й неделями от исходного уровня (BL)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение показателей гемодинамики посредством катетеризации правых отделов сердца (ПВС) - ПВР
Временное ограничение: на 24 неделе от исходного уровня (BL)
Легочное сосудистое сопротивление (PVR), измеренное в WU
на 24 неделе от исходного уровня (BL)
Изменение показателей гемодинамики посредством катетеризации правых отделов сердца (RHC) - mPAP
Временное ограничение: на 24 неделе от исходного уровня (BL)
Среднее давление в легочной артерии (mPAP), измеренное в мм рт.ст.
на 24 неделе от исходного уровня (BL)
Изменение показателей гемодинамики посредством катетеризации правых отделов сердца (RHC) - mRAP
Временное ограничение: на 24 неделе от исходного уровня (BL)
Среднее давление в правом предсердии (mRAP), измеренное в мм рт. ст.
на 24 неделе от исходного уровня (BL)
Изменение показателей гемодинамики путем катетеризации правых отделов сердца (РКП) - КИ
Временное ограничение: на 24 неделе от исходного уровня (BL)
Сердечный индекс (СИ), измеряемый в литрах в минуту на квадратный метр.
на 24 неделе от исходного уровня (BL)
Изменение показателей гемодинамики путем катетеризации правых отделов сердца (РКГ) - СО
Временное ограничение: на 24 неделе от исходного уровня (BL)
Сердечный выброс (CO) измеряется в литрах в минуту.
на 24 неделе от исходного уровня (BL)
Изменение показателей гемодинамики путем катетеризации правых отделов сердца (РКП) - РАП
Временное ограничение: на 24 неделе от исходного уровня (BL)
Давление в правом предсердии (RAP), измеренное в мм рт. ст.
на 24 неделе от исходного уровня (BL)
Изменение структуры и функции правых отделов сердца, оцениваемое с помощью эхокардиографии - TAPSE/sPAP
Временное ограничение: на 24 неделе от исходного уровня (BL)
Связь RV-PA оценивается по соотношению систолической экскурсии плоскости трикуспидального кольца к систолическому давлению в легочной артерии (TAPSE/sPAP)
на 24 неделе от исходного уровня (BL)
Изменение структуры и функции правых отделов сердца, оцениваемое с помощью эхокардиографии - RVEDA
Временное ограничение: на 24 неделе от исходного уровня (BL)
Конечная диастолическая площадь ПЖ (КВЭДА), измеренная в квадратных сантиметрах.
на 24 неделе от исходного уровня (BL)
Изменение структуры и функции правых отделов сердца, оцениваемое с помощью эхокардиографии - RVESA
Временное ограничение: на 24 неделе от исходного уровня (BL)
Конечная систолическая площадь ПЖ (RVESA), измеренная в квадратных сантиметрах.
на 24 неделе от исходного уровня (BL)
Изменение структуры и функции правых отделов сердца, оцениваемое с помощью эхокардиографии - RVFAC
Временное ограничение: на 24 неделе от исходного уровня (BL)
Изменение фракционной площади RV (RVFAC), рассчитанное в %
на 24 неделе от исходного уровня (BL)
Изменение структуры и функции правых отделов сердца, оцениваемое с помощью эхокардиографии - РА
Временное ограничение: на 24 неделе от исходного уровня (BL)
Площадь правого предсердия (РА) в квадратных сантиметрах
на 24 неделе от исходного уровня (BL)
Изменение структуры и функции правых отделов сердца, оцениваемое с помощью эхокардиографии - Выпот в перикарде
Временное ограничение: на 24 неделе от исходного уровня (BL)
Будет проведена оценка перикардиального выпота и оценена как да/нет.
на 24 неделе от исходного уровня (BL)
Время до достижения статуса низкого риска
Временное ограничение: время от исходного уровня (BL) до 48 недели
Время от исходного уровня до достижения статуса низкого риска, оцениваемое с помощью упрощенного инструмента оценки риска с четырьмя уровнями
время от исходного уровня (BL) до 48 недели
Скорость изменения статуса риска
Временное ограничение: между исходным уровнем и 48-й неделей
с помощью упрощенного инструмента оценки риска с четырьмя уровнями, распределяющего пациентов на группы низкого (1), средне-низкого (2), средне-высокого (3) и высокого риска (4) на основе результатов оценки класса FC ВОЗ, 6MWD. и BNP/NT-proBNP
между исходным уровнем и 48-й неделей
Изменение количества критериев низкого риска на основе инструмента оценки рисков Французского сетевого реестра PH (FPHR).
Временное ограничение: между исходным уровнем и 24-й неделей
между исходным уровнем и 24-й неделей
Изменение оценки риска REVEAL 2.0
Временное ограничение: между исходным уровнем и 24-й неделей

Оценка риска реестра REVEAL 2,0 для легочной артериальной гипертензии (ЛАГ) прогнозирует выживаемость пациентов с легочной артериальной гипертензией.

Он классифицирует пациентов на 3 группы риска:

  • Низкий: показатель REVEAL ≤6, что означает прогнозируемую 1-летнюю выживаемость ≥94%.
  • Промежуточный уровень: балл REVEAL 7–8, что означает прогнозируемую 1-летнюю выживаемость от 70% до <94%.
  • Высокий: балл REVEAL ≥9, что означает прогнозируемую 1-летнюю выживаемость <70%.
между исходным уровнем и 24-й неделей
Скорость изменения ФК ВОЗ
Временное ограничение: между исходным уровнем и 48-й неделей
между исходным уровнем и 48-й неделей
Скорость изменения 6MWD
Временное ограничение: между исходным уровнем и 48-й неделей
между исходным уровнем и 48-й неделей
Скорость изменения уровней NT-proBNP/BNP
Временное ограничение: между исходным уровнем и 48-й неделей
между исходным уровнем и 48-й неделей
Общее количество клинических ухудшений
Временное ограничение: между исходным уровнем и 48-й неделей

где клиническое ухудшение определяется как:

  • Смерть, связанная с ЛАГ (включая все случаи смерти, причиной которых нельзя исключить ЛАГ) и трансплантацию легких вследствие ЛАГ
  • Госпитализация по поводу ЛГ
  • После исходного уровня (скрининговый визит) снижение 6MWD на 15%.
  • Ухудшение состояния ФК ВОЗ после исходного состояния (скринингового визита)
между исходным уровнем и 48-й неделей
Общая выживаемость и выживаемость без трансплантации
Временное ограничение: между исходным уровнем и 48-й неделей
между исходным уровнем и 48-й неделей
Скорость изменения качества жизни – emPHasis-10
Временное ограничение: между исходным уровнем и 48-й неделей

Ударение, означающее что-то особенно важное или значимое. Пожалуйста, переведите, используя наиболее подходящий термин. ЛГ в emPHasis представляет собой состояние легочной гипертензии. Число 10 означает количество пунктов в анкете.

Этот опросник предназначен для определения того, как легочная гипертензия (ЛГ) влияет на жизнь пациента. Это относится к тому, как ЛГ влияет или какое влияние оказывает ЛГ на жизнь пациента.
между исходным уровнем и 48-й неделей
Скорость изменения качества жизни – EQ-5D-5L
Временное ограничение: между исходным уровнем и 48-й неделей
Анкета EQ-5D-5L состоит из 2 частей – описательной системы EQ-5D-5L и визуально-аналоговой шкалы EQ. Описательная система включает 5 измерений (мобильность, уход за собой, обычная деятельность, боль/дискомфорт, тревога/депрессия). Каждое измерение имеет 5 уровней: нет проблем, небольшие проблемы, умеренные проблемы, серьезные проблемы и крайние проблемы. Пациента просят указать состояние своего здоровья, отметив (или поставив крестик) галочку напротив наиболее подходящего утверждения по каждому из 5 измерений. Результатом этого решения является однозначное число, обозначающее уровень, выбранный для этого измерения. Цифры пяти измерений можно объединить в пятизначное число, описывающее состояние здоровья респондента. Следует отметить, что цифры 1–5 не имеют арифметических свойств и не должны использоваться в качестве кардинального числа.
между исходным уровнем и 48-й неделей

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Результаты безопасности:
Временное ограничение: между исходным уровнем и 48-й неделей
  1. Количество нежелательных явлений (AE) и побочных реакций (ADR)
  2. Количество серьезных нежелательных явлений (SAE) и серьезных побочных реакций на лекарства (SADR)
  3. Число предполагаемых неожиданных серьезных побочных реакций (SUSAR)
между исходным уровнем и 48-й неделей

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

AOP Orphan Pharmaceuticals AG

Соавторы

GCP-Service International Ltd. & Co. KG
ANOVA CRO s.r.o.
PharmaLex Belgium
Aixial s.r.o.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

6 декабря 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июня 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 июня 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 февраля 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

12 марта 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

19 марта 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

19 марта 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 марта 2024 г.

Последняя проверка

1 марта 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • TREV1-10P.401
  • 2023-504351-26-01 (Ктис)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться