Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Initial trippelterapi inkludert parenteral treprostinil vs initial dobbel oral terapi hos PAH gruppe I-pasienter (TripleTRE)

12. mars 2024 oppdatert av: AOP Orphan Pharmaceuticals AG

Randomisert studie som sammenligner effektivitet og sikkerhet av initial trippelterapi inkludert parenteral treprostinil med initial dobbel oral terapi hos pulmonal arteriell hypertensjon (PAH) gruppe I-pasienter (TripleTRE)

TripleTRE undersøker effekten av initial trippelkombinasjonsterapi (oral endotelinreseptorantagonist (ERA) + oral fosfodiesterase tyüe-5-hemmer (PDE-5i) + parenteral treprostinil) sammenlignet med dobbel oral terapi (oral ERA + oral PDE-5i) i pulmonal arteriell hypertensjon (PAH) pasienter (gruppe I) med middels høy risiko eller pasienter med middels lav risiko med alvorlig hemodynamisk svekkelse ved baseline i en prospektiv, randomisert, ublindet setting med et omfang av økende bevis for optimalisering av terapikonsepter i PAH.

Effekten av initial trippelkombinasjonsterapi vs initial dobbel oral terapi (standardbehandling (SoC)) vil bli målt ved primært endepunkt: (ikke)respons på den tildelte behandlingen.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

TripleTRE er prospektiv, randomisert, to-arm, åpen, lavintervensjonell, fase IV, multisenter klinisk studie som sammenligner effekt og sikkerhet av initial trippelterapi inkludert parenteral treprostinil med initial dobbel oral behandling (standardbehandling (SoC)) etter andel av pasienter som oppnår lavrisikostatus i henhold til det forenklede risikovurderingsverktøyet med fire lag fra uke 24 til 48 uker hos 110 (55/gruppe) behandlingsnaive voksne deltakere med middels høy risiko eller middels lav risiko med alvorlig hemodynamisk svekkelse med pulmonal arteriell hypertensjon (PAH) (gruppe I). Alvorlig hemodynamisk svekkelse er definert i gjeldende retningslinjer for European Society of Cardiology (ESC)/European Respiratory Society (ERS) som minst én av følgende tilstander: gjennomsnittlig høyre atrietrykk (RAP) ≥ 20 mmHg, hjerteindeks (CI) < 2,0 L/ min, slagvolumindeks (SVI) < 31 mL/m2 og/eller pulmonal vaskulær motstand (PVR) ≥ 12 WU. Risikostatus vil bli vurdert med det forenklede fire-strata risikovurderingsverktøyet i henhold til ESC/ERS retningslinjer for diagnose og behandling av pulmonal hypertensjon (2022).

TripleTRE vil bli utført på voksne deltakere med en bekreftet diagnose av idiopatisk PAH (IPAH), arvelig PAH (HPAH), medikament- og toksinindusert PAH (DPAH), PAH assosiert med bindevevssykdom (PAH-CTD) og PAH med korrigert medfødt hjertesykdom (PAH-CHD).

Deltakerne vil bli randomisert til en av de to behandlingsarmene i forholdet 1:1. Alle pasienter vil starte med dobbel oral bakgrunnsmedisin (endotelinreseptorantagonist (ERA) og fosfodiesterase type-5-hemmer (PDE-5i)). Valg av dobbel oral medikamentkombinasjon understreker etterforskerens skjønn og gjeldende behandlingsretningslinjer. I begge behandlingsarmene vil alle legemidler (dvs. bakgrunnsmedisinering i dobbel oral gruppe, bakgrunnsmedisinering og parenteral treprostinil i initial trippelgruppe) startes innen 3 uker etter randomisering. Pasienter som er randomisert til treprostinil-armen vil få opplæring i infusjonspumpe og medisiner etter at utprøvingspreparatet vil bli delt ut. Alle pasienter vil få utdelt dagbøker for dokumentasjon av treprostinildose og brukte hetteglass.

Primært formål med TripleTRE er å undersøke effekten av initial trippelkombinasjonsbehandling sammenlignet med initial dobbel oral terapi på risikostatus. Effekten av initial trippelkombinasjonsterapi vs initial dobbel oral terapi (SoC) vil bli målt ved primært endepunkt: (ikke)respons på den tildelte behandlingen, mens terapirespondere/ikke-responderere er definert som:

  1. Terapi-responder: oppnåelse av lavrisikostatus mellom uke 24 og uke 48

  2. Terapi-ikke-responder:

    1. pulmonal hypertensjon (PH) relatert forverring til høyrisikostatus, lungetransplantasjon eller død mellom uke 12 og uke 48 og/eller
    2. tilleggsmedisinering eller endring av initial PH-spesifikk medisinering på grunn av utilfredsstillende effekt mellom uke 12 og uke 48 og/eller
    3. lavrisikostatus ikke oppnådd før uke 48

Risikostatus vurderes med det forenklede fire-strata risikovurderingsverktøyet i henhold til ESC/ERS retningslinjer for diagnose og behandling av pulmonal hypertensjon (2022).

Vanlige variabler som hemodynamikk, ekkokardiogram (ECHO) og tid til klinisk forverring vil bli evaluert som sekundære endepunkter. I tillegg vil emPHasis-10 spørreskjemaet bli brukt som sykdomsspesifikt og validert pasientrapportert utfallsverktøy for PAH-pasienter. European Quality of Life 5 Dimensions 5 Level Version (EQ-5D-5L) vil bli brukt som generelt pasientrapportert utfallsverktøy uavhengig av sykdom.

TripleTRE-studien er organisert som en lavintervensjonsstudie i samsvar med definisjonen i Clinical Trial Regulation (Forordning (EU) nr. 536/2014). Deltakerne vil ikke gjennomgå noen invasive undersøkelser eller laboratorieevalueringer, diagnostiske eller overvåkingsprosedyrer spesifikt for formålet med denne studien som vil utsette dem for økt risiko sammenlignet med standardbehandling. Utprøvingsrelaterte prosedyrer samt frekvensen av vurderinger er i samsvar med ESC/ERS retningslinjer for diagnose og behandling av pulmonal hypertensjon (2022) og forventes ikke å utgjøre ytterligere risiko for pasienter.

Planlagt utprøvingsvarighet per pasient er minimum 12 uker og maksimalt 48 uker med opptil 10 besøk avhengig av oppnåelse av terapirespons (dvs. lavrisikostatus) eller behandling som ikke svarer. Besøkene 2 og 3 kan gjennomføres på telefon. Andre besøk vil bli utført på stedet. Forsøket vil kun bli utført i land der ERA- og PDE-5i-behandlinger er standardbehandling og treprostinil er tilgjengelig for pasienter. Ved slutten av utprøvingen vil pasienter bli behandlet i henhold til rutinemessig medisinsk behandling ved PH ekspertsentre som mottar lokalt refunderte medisiner. Omtrent 10 land og 20 steder er høvlet.

Statistiske betraktninger:

Den fullstendige statistiske analyseplanen (SAP) ble ferdigstilt før første pasient i (FPI) i betydningen første rekrutteringsakt. En ensidig Boschloo eksakt test på 2,5 % signifikansnivå vil bli brukt for å teste følgende primære hypotese:

H0: Andel pasienter som oppnår lavrisikostatus (terapirespondere) mellom uke 24 og uke 48 etter baseline i den første trippelbehandlingsgruppen er mindre eller lik andelen pasienter som oppnår lavrisikostatus mellom uke 24 og uke 48 etter baseline i initial Dobbel oral behandlingsgruppe.

Nullhypotesen vil bli forkastet hvis 97,5 % KI av forskjellen i proporsjoner av terapirespondere (trippel minus dobbel) er større enn 0.

For å ta hensyn til den variable tiden på behandling av terapiresponderere, vil en sekundær sensitivitetsanalyse bli utført ved å sammenligne mediantiden med oppnåelse av lavrisikostatus mellom behandlingsgruppene.

Ytterligere sensitivitets- og undergruppeanalyser er definert i detalj i den statistiske analyseplanen (SAP) inkludert håndtering av manglende verdier.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

110

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hôpital Bicêtre-- Assistance Publique Hopitaux de Paris
        • Hovedetterforsker:
          • Olivier Sitbon
        • Ta kontakt med:
      • Strasbourg, Frankrike
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hopitaux Universitaires de Strasbourg
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Marianne Riou
  • Italia
      • Rome, Italia
        • Rekruttering
        • Sapienza University of Rome
        • Hovedetterforsker:
          • Roberto Badagliacca
        • Ta kontakt med:
  • Polen
      • Kraków, Polen
        • Har ikke rekruttert ennå
        • John Paul II Hospital Krakow
        • Ta kontakt med:
          • Grzegorz Kopeć
          • Telefonnummer: +48126143399
        • Hovedetterforsker:
          • Grzegorz Kopeć
      • Otwock, Polen
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Fryderyk Chopin Hospital in European Health Centre Otwock
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Marcin Kurzyna
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte - Santa Maria University Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Rui Miguel Freire Plácido
  • Romania
      • Bucharest, Romania
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Emergency Institute for Cardiovascular Diseases Prof. Dr. C.C.Iliescu
        • Ta kontakt med:
          • Ioan Mircea Coman
          • Telefonnummer: +40213175222
        • Hovedetterforsker:
          • Ioan Mircea Coman
      • Târgu-Mureş, Romania
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Emergency Clinical County Hospital of Targu Mures
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Ioan Tilea
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hospital Clinic of Barcelona
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Isabel Blanco Vich
      • Madrid, Spania
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hospital Ramon y Cajal
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jose Andres Tenes Mayen
  • Tsjekkia
      • Olomouc, Tsjekkia
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Fakultni Nemocnice Olomouc
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jan Přeček
      • Praha, Tsjekkia
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Pavel Jansa
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Har ikke rekruttert ennå
        • DRK Kliniken Berlin Westend
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Christian Opitz
      • Dresden, Tyskland
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University Hospital Carl Gustav Carus of Technical University Dresden
        • Hovedetterforsker:
          • Michael Halank
        • Ta kontakt med:
      • Greifswald, Tyskland
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Universitätsmedizin Greifswald
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Ralf Ewert
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Gottsegen National Cardiovascular lnstitute
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Olga Hajnalka Balint
      • Szeged, Ungarn
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Medical University of Szeged
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Gergely Ágoston
  • Østerrike
      • Linz, Østerrike
      • Vienna, Østerrike
        • Rekruttering
        • Medical University Vienna
        • Hovedetterforsker:
          • Irene Lang
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Signert informert samtykke før en eventuell rettssak-mandat prosedyre
  • Mann eller kvinne ≥ 18 og ≤ 70 år

  • Symptomatisk behandlingsnaive PAH-pasienter (gruppe I) med bekreftet diagnose fra en av følgende undergrupper:

    • idiopatisk pulmonal arteriell hypertensjon (IPAH)
    • arvelig pulmonal arteriell hypertensjon (HPAH)
    • Legemiddel- og toksinindusert pulmonal arteriell hypertensjon (DPAH)
    • PAH assosiert med bindevevssykdom
    • PAH med korrigert medfødt hjertesykdom 4. Pasienter med middels høy risiko vurdert iht. det forenklede verktøyet for risikovurdering med fire lag eller middels lav risiko med alvorlig hemodynamisk svekkelse som definert i gjeldende PH-retningslinjer, dvs. gjennomsnittlig høyre atrietrykk (RAP) ≥ 20 mmHg, hjerteindeks (CI) < 2,0 l/min, slagvolum indeks (SVI) < 31 mL/m2 og/eller pulmonal vaskulær motstand (PVR) ≥ 12 WU

  • Høyre hjertekateterisering (RHC) som oppfyller alle følgende kriterier:

    • Gjennomsnittlig pulmonalt arterielt trykk (mPAP) > 20 mmHg
    • Pulmonært kapillært kiletrykk (PCWP) ≤ 15 mmHg
    • PVR > 2 Treenheter
  • Kvinner i fertil alder må ikke være gravide eller ammende, må utføre regelmessige graviditetstester, dersom de er seksuelt aktive, samtykker i å fortsette å bruke pålitelig(e) prevensjonsmetode(r) inntil studien er fullført

Ekskluderingskriterier:

  • PAH-pasienter (gruppe I) som tilhører en av følgende undergrupper:

    • Schistosomiasis
    • HIV-infeksjon
    • Portal hypertensjon
    • Diffus systemisk sklerose
    • Ukorrigert medfødt hjertesykdom inkludert ukorrigerte systemisk-til-lunge shunts
  • Enhver PAH-spesifikk medikamentell behandling de siste 3 månedene
  • Pasienter som responderer på vasoreaktivitetstesting med kalsiumkanalblokkere (CCB)
  • Postkapillær PH og venstre hjertesykdom
  • Kjent eller mistenkt pulmonal veno-okklusiv sykdom (PVOD)
  • Eventuell PH på grunn av lungesykdom
  • Enhver forstyrrelse i luftveiene uttrykt ved diffusjonskapasitet for lunge for karbonmonoksid (DLCO) <40 % og et merkbart bilderesultat (f.eks. CT) og (Total lungekapasitet) TLC <60 % og (Forsert ekspirasjonsvolum) FEV1 <70 % ved pletysmografi (en lungefunksjonstest)
  • Pasienter med behov for ambulatorisk eller langvarig oksygenbehandling
  • Elektrokardiogram (EKG) med Fridericias korrigerte QT-intervall (QTcF) > 480 msek ved screening
  • Kroppsmasseindeks (BMI) > 35 (kg/m2)
  • Alder > 70 år
  • Anamnese med restriktiv, konstriktiv eller kongestiv kardiomyopati, atriell septostomi, eventuelle symptomatiske koronarsykdomshendelser innen 6 måneder, alvorlig ukontrollert arteriell hypertensjon, akutt dekompensert hjertesvikt og hjerteinfarkt innen 30 dager, signifikant (≥ 2+ oppstøt) oppstøt eller mitralvalorgaturgitur sykdom, kronisk systemisk hypotensjon, ustabil angina pectoris, permanent/vedvarende atrieflimmer og/eller behov for pacemaker
  • Pasienter med akutt anemi med hemoglobin (Hb) verdier <11g/dL
  • Cerebrovaskulær ulykke innen 3 måneder
  • Dokumentert alvorlig nedsatt leverfunksjon (med eller uten skrumplever) i henhold til National Cancer Institute organdysfunksjon arbeidsgruppekriterier, definert som total bilirubin > 3× øvre grense for normalområdet (ULN) ledsaget av aspartataminotransferase (AST) > ULN og/eller Child - Pugh klasse C
  • Dokumentert nyreinsuffisiens med glomerulær filtrasjonshastighet (GFR) <30 ml/min.
  • Pasienter med ubehandlet søvnapné
  • Pasient med annen kardiovaskulær, lever-, nyre-, hematologisk, gastrointestinal (inkludert aktivt gastrointestinal ulcus), immunologisk, endokrin (f.eks. ukontrollert diabetes), metabolsk eller sentralnervesystemsykdom og akutte blødninger og skader (f.eks. intrakraniell blødning) som i etterforskerens mening kan ha en negativ innvirkning på pasientens sikkerhet og/eller behandlingens effekt eller betydelig begrense levetiden (< 12 måneder)
  • Pasienter med større operasjoner siste 12 måneder
  • Kjent historie med alkoholmisbruk
  • Behandling av en cytokrom P450 (CYP)2C8 enzyminduktor (f.eks. rifampicin) ≤ 28 dager og/eller behandling av en CYP2C8-enzymhemmer (f.eks. gemfibrozil) ≤ 28 dager
  • Behandling med et annet undersøkelsesmiddel (planlagt eller tatt ≤ 12 uker)
  • Overfølsomhet overfor noen av prøvebehandlingene eller hjelpestoffer i deres formuleringer
  • Graviditet, amming eller intensjon om å bli gravid under forsøket
  • Enhver annen betydelig sykdom eller lidelse som etter etterforskerens mening kan sette pasientene i fare når de deltar i forsøket
  • Enhver faktor eller tilstand som sannsynligvis vil påvirke pasientens protokolloverholdelse, som vurderes av etterforskeren.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Innledende trippelterapi
Tildelt behandling: dobbel oral (bakgrunnsterapi bestående av 1 endotelinreseptorantagonist ERA og 1 fosfodiesterase type-5 hemmer PDE-5i) med subkutan (SC)/intravenøs (IV) treprostinil på toppen
Legemiddel: Generisk treprostinilnatrium + standardbehandling (dobbel oral)
Treprostinil (prostacyklinanalog) løsning for kontinuerlig subkutan (SC) eller intravenøs (IV) infusjon (1 mg/ml; 2,5 mg/ml; 5 mg/ml; 10 mg/ml i 10 ml hetteglass) vil bli administrert som en infusjon pumpesystem og opptitrert til ≥40 ng/kg/min eller til maksimal tolerert dose innen 24 uker. Ytterligere opptitrering skal utføres inntil forsøket er fullført i henhold til etterforskerens skjønn.
Andre navn:
  • Trisuva, Tresuvi, Treposa, Treprostinil Orpha-Devel, Treprostinil Amomed, Treprostinil OrPha, Treposuvi
Legemiddel: Standard of Care - Dobbel oral
Alle pasienter vil motta standardbehandling med dobbel oral bakgrunnsbehandling bestående av én fosfodiesterase type 5-hemmer (dvs. tadalafil eller sildenafil) og én endotelinreseptorantagonist (dvs. ambrisentan, bosentan eller macitentan)
Aktiv komparator: • Initial dobbeltterapi
dobbel oral (bakgrunnsterapi bestående av 1 endotelinreseptorantagonist ERA og 1 fosfodiesterase type 5-hemmer PDE-5i)
Legemiddel: Standard of Care - Dobbel oral
Alle pasienter vil motta standardbehandling med dobbel oral bakgrunnsbehandling bestående av én fosfodiesterase type 5-hemmer (dvs. tadalafil eller sildenafil) og én endotelinreseptorantagonist (dvs. ambrisentan, bosentan eller macitentan)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Pasienter som oppnår (ikke-)responsstatus på den tildelte behandlingen når det gjelder oppnåelse av lavrisikostatus
Tidsramme: mellom uke 12 og uke 48 fra baseline (BL)
  1. Terapi-responder: oppnåelse av lavrisikostatus mellom uke 24 og uke 48

  2. Terapi-ikke-responder:

    1. PH-relatert forverring til høyrisikostatus, lungetransplantasjon eller død mellom uke 12 og uke 48 og/eller
    2. tilleggsmedisinering eller endring av initial PH-spesifikk medisinering på grunn av utilfredsstillende effekt mellom uke 12 og uke 48 og/eller
    3. lavrisikostatus ikke oppnådd frem til uke 48 Risikostatus vurderes med det forenklede risikovurderingsverktøyet med fire lag i henhold til PH-retningslinjene.
mellom uke 12 og uke 48 fra baseline (BL)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i hemodynamiske parametere ved hjelp av høyre hjertekateterisering (RHC) - PVR
Tidsramme: i uke 24 fra baseline (BL)
Pulmonal vaskulær motstand (PVR) målt i WU
i uke 24 fra baseline (BL)
Endring i hemodynamiske parametere ved hjelp av høyre hjertekateterisering (RHC) - mPAP
Tidsramme: i uke 24 fra baseline (BL)
Gjennomsnittlig pulmonalt arterielt trykk (mPAP) målt i mmHg
i uke 24 fra baseline (BL)
Endring i hemodynamiske parametere ved hjelp av høyre hjertekateterisering (RHC) - mRAP
Tidsramme: i uke 24 fra baseline (BL)
Gjennomsnittlig høyre atrietrykk (mRAP) målt i mmHg
i uke 24 fra baseline (BL)
Endring i hemodynamiske parametere ved hjelp av høyre hjertekateterisering (RHC) - CI
Tidsramme: i uke 24 fra baseline (BL)
Hjerteindeks (CI) målt i liter per minutt per kvadratmeter
i uke 24 fra baseline (BL)
Endring i hemodynamiske parametere ved hjelp av høyre hjertekateterisering (RHC) - CO
Tidsramme: i uke 24 fra baseline (BL)
Hjertevolum (CO) målt i liter per minutt
i uke 24 fra baseline (BL)
Endring i hemodynamiske parametere ved hjelp av høyre hjertekateterisering (RHC) - RAP
Tidsramme: i uke 24 fra baseline (BL)
Høyre atrietrykk (RAP) målt i mmHg
i uke 24 fra baseline (BL)
Endring i høyre hjertestruktur og funksjon vurdert ved ekkokardiografi - TAPSE/sPAP
Tidsramme: i uke 24 fra baseline (BL)
RV-PA kobling estimert ved forholdet mellom trikuspidal ringformet plan systolisk ekskursjon av pulmonal arterie systolisk trykk (TAPSE/sPAP)
i uke 24 fra baseline (BL)
Endring i høyre hjertestruktur og funksjon vurdert ved ekkokardiografi - RVEDA
Tidsramme: i uke 24 fra baseline (BL)
RV endediastolisk areal (RVEDA) målt i kvadratcentimeter
i uke 24 fra baseline (BL)
Endring i høyre hjertestruktur og funksjon vurdert ved ekkokardiografi - RVESA
Tidsramme: i uke 24 fra baseline (BL)
RV endesystolisk areal (RVESA) målt i kvadratcentimeter
i uke 24 fra baseline (BL)
Endring i høyre hjertestruktur og funksjon vurdert ved ekkokardiografi - RVFAC
Tidsramme: i uke 24 fra baseline (BL)
RV fraksjonert arealendring (RVFAC) beregnet i %
i uke 24 fra baseline (BL)
Endring i høyre hjertestruktur og funksjon vurdert ved ekkokardiografi - RA
Tidsramme: i uke 24 fra baseline (BL)
Høyre atrium (RA) område i kvadratcentimeter
i uke 24 fra baseline (BL)
Endring i høyre hjertestruktur og funksjon vurdert ved ekkokardiografi - Perikardiell effusjon
Tidsramme: i uke 24 fra baseline (BL)
Perikardiell effusjonsvurdering vil bli gjort og vurdert som ja/nei
i uke 24 fra baseline (BL)
Tid til å oppnå lavrisikostatus
Tidsramme: tid fra baseline (BL) til uke 48
Tid fra baseline til oppnåelse av lavrisikostatus vurdert av det forenklede risikovurderingsverktøyet med fire lag
tid fra baseline (BL) til uke 48
Hastighet for endring av risikostatus
Tidsramme: mellom baseline og uke 48
ved hjelp av det forenklede risikovurderingsverktøyet med fire lag som kategoriserer pasienter i lav (1), middels lav (2), middels høy (3) og høy risiko (4) basert på utfallet i WHO FC klassevurdering, 6MWD og BNP/NT-proBNP
mellom baseline og uke 48
Endring i antall lavrisikokriterier basert på det franske PH Network Registry (FPHR) risikovurderingsverktøyet
Tidsramme: mellom baseline og uke 24
mellom baseline og uke 24
Endring i REVEAL 2.0 risikoscore
Tidsramme: mellom baseline og uke 24

REVEAL Registry Risk Score 2.0 for pulmonal arteriell hypertensjon (PAH) forutsier overlevelse hos pasienter med pulmonal arteriell hypertensjon.

Den klassifiserer pasienter i 3 risikogrupper:

  • Lav: REVEAL-score ≤6 betyr en forventet 1-års overlevelse på ≥94 %
  • Middels: REVEAL-score 7-8 betyr en antatt 1-års overlevelse på 70 % til <94 %
  • Høy: REVEAL-score ≥9 betyr en anslått 1-års overlevelse på <70 %
mellom baseline og uke 24
Endringshastighet i WHO-FC
Tidsramme: mellom baseline og uke 48
mellom baseline og uke 48
Endringshastighet i 6MWD
Tidsramme: mellom baseline og uke 48
mellom baseline og uke 48
Endringshastighet i NT-proBNP/BNP-nivåer
Tidsramme: mellom baseline og uke 48
mellom baseline og uke 48
Totalt antall kliniske forverring(er)
Tidsramme: mellom baseline og uke 48

hvor klinisk forverring er definert som:

  • PAH-relatert død (inkludert alle dødsfall der PAH ikke kan utelukkes som årsak) og lungetransplantasjon på grunn av PAH
  • PH-relatert sykehusinnleggelse
  • Etter baseline (screeningbesøk) reduksjon i 6MWD med 15 %
  • Forverring av WHO FC etter baseline (screeningbesøk).
mellom baseline og uke 48
Samlet og transplantasjonsfri overlevelse
Tidsramme: mellom baseline og uke 48
mellom baseline og uke 48
Endringshastighet i livskvalitet - vekt-10
Tidsramme: mellom baseline og uke 48

Vekt som betyr noe av spesiell betydning eller betydning. Vennligst oversett med den mest passende termen. PH i emPHasis representerer tilstanden pulmonal hypertensjon. Tallet 10 refererer til antall punkter i spørreskjemaet.

Dette spørreskjemaet er utformet for å fastslå hvordan pulmonal hypertensjon (PH) påvirker pasientens liv. Det refererer til hvordan PH påvirker eller hvilken innvirkning PH har på pasientens liv.
mellom baseline og uke 48
Endringshastighet i livskvalitet - EQ-5D-5L
Tidsramme: mellom baseline og uke 48
EQ-5D-5L spørreskjemaet består av 2 deler - EQ-5D-5L beskrivende system og EQ Visual Analogue skalaen. Det beskrivende systemet omfatter 5 dimensjoner (mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag, angst/depresjon). Hver dimensjon har 5 nivåer: ingen problemer, små problemer, moderate problemer, alvorlige problemer og ekstreme problemer. Pasienten blir bedt om å angi sin helsetilstand ved å krysse av (eller sette et kryss) i boksen mot den mest passende erklæringen i hver av de 5 dimensjonene. Denne avgjørelsen resulterer i et 1-sifret tall som uttrykker nivået som er valgt for den dimensjonen. Sifrene for 5 dimensjoner kan kombineres i et 5-sifret tall som beskriver respondentens helsetilstand. Det skal bemerkes at tallene 1-5 ikke har noen aritmetiske egenskaper og bør ikke brukes som en kardinalskåre.
mellom baseline og uke 48

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhetsresultater:
Tidsramme: mellom baseline og uke 48
  1. Antall bivirkninger (AE) og bivirkninger (ADR)
  2. Antall alvorlige bivirkninger (SAE) og alvorlige bivirkninger (SADR)
  3. Antall mistenkte uventede alvorlige bivirkninger (SUSAR)
mellom baseline og uke 48

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

AOP Orphan Pharmaceuticals AG

Samarbeidspartnere

GCP-Service International Ltd. & Co. KG
ANOVA CRO s.r.o.
PharmaLex Belgium
Aixial s.r.o.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

6. desember 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. juni 2027

Studiet fullført (Antatt)

30. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. februar 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. mars 2024

Først lagt ut (Faktiske)

19. mars 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. mars 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TREV1-10P.401
  • 2023-504351-26-01 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere