UCMSC'er kombineret med standardterapi til behandling af nydiagnosticeret type 1-diabetes
22. december 2024 opdateret af: Shanghai Changzheng Hospital
Undersøgelse af dosiseskalering og kohorteudvidelsesundersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af allogene mesenkymale navlestrengsstamceller (UCMSC'er) kombineret med standardterapi til nydiagnosticeret type 1-diabetes
Formålet er at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af intravenøs infusion af allogene mesenkymale navlestrengsstamceller hos pædiatriske patienter diagnosticeret med nyopstået type 1-diabetes
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Der er tale om et IIT-studie, hvor første del er et åbent, dosiseskalerende studie bestående af 9 patienter i alderen 8-18 år. Den anden del er et randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret, IIT-studie i parallelt design, der sammenligner allogen UCMSC-behandling med placebo hos pædiatriske patienter diagnosticeret med nyopstået type 1-diabetes. Udover sikkerhed vil bevarelse af endogen insulinproduktion (målt som C-peptidkoncentrationer) sammen med metabolisk kontrol, diabetesbehandlingstilfredshed og immunologisk profil blive vurderet.
Et samlet antal på 24 patienter vil blive indskrevet i undersøgelsen og fulgt i et år efter UCMSCs/placebobehandling. Patienter i alderen 8-18 år, både mænd og kvinder, diagnosticeret for type 1-diabetes vil være berettiget. Giver informeret samtykke og opfyldelse af inklusionskriterier og ingen eksklusionskriterier, vil de inden for 6 måneder efter diagnosen blive randomiseret.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
24
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Hao Yin
- Telefonnummer: 13901677738
- E-mail: yinhaoshanghai@163.com
Studiesteder
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kina
- Rekruttering
- Shanghai Changzheng Hospital
-
Kontakt:
- Hao Yin
- Telefonnummer: 13901677738
- E-mail: yinhaoshanghai@163.com
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
Tager imod sunde frivillige
Ja
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Opfylder de diagnostiske kriterier for diabetes i henhold til Verdenssundhedsorganisationens (WHO) retningslinjer fra 1999.
- Tilstedeværelse af mindst ét pancreas-autoantistof eller idiopatisk type 1-diabetes mellitus (T1DM) med negativ autoantistoftest.
- Alder 8 til 18 år, uanset køn.
- Nydiagnosticeret T1DM inden for de seneste 6 måneder.
- Fastende C-peptid ≥0,1 nmol/L og postprandialt 2-timers C-peptid >0,2 nmol/L.
- Frivillig accept af stamcelletransplantationsterapi af individet, deres familiemedlemmer eller juridiske værger og underskrivelse af en informeret samtykkeformular.
Ekskluderingskriterier:
- Diabetisk ketoacidose er ikke under kontrol.
- Alvorlig allergisk konstitution.
- BMI <14 eller >35.
- Anamnese med andre autoimmune sygdomme, hæmatologiske lidelser.
- HIV-positiv, bærer af viral hepatitis, aktiv fase af viral hepatitis eller andre ukontrollerede infektionssygdomme.
- Anamnese med akut pancreatitis, lungeemboli eller andre trombotiske sygdomme såvel som alvorlige sygdomme i hjerte, lever, nyrer, åndedrætssystem, nervesystem osv.
- Lider af svangerskabsdiabetes, monogen diabetes, diabetes forårsaget af pancreasskade eller anden sekundær diabetes (såsom Cushings syndrom, skjoldbruskkirteldysfunktion eller akromegali-induceret diabetes);
- Graviditet eller planlægning af graviditet inden for 3 måneder før eller efter behandling, samt ammende kvinder.
- Psykisk sygdom, alkohol- eller stofmisbrug, manglende evne til at overholde behandlingen.
- Kendte eller mistænkte tumorer.
- Ifølge efterforskerens vurdering er der andre kliniske tilstande, der kan bringe forsøgspersonernes sikkerhed i fare.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Eksperimentel
|
Perifer intravenøs infusion af mesenkymale navlestrengsstamceller
|
|
Placebo komparator: Placebo komparator
|
Perifer intravenøs infusion af placebo
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effektvurdering
Tidsramme: Uge 52
|
Delta-ændring af C-peptid Area Under the Curve (AUC) (0-120 min) for Mixed Meal Tolerance Test (MMTT) i uge 52 efter UCMSCs/Placebo-infusion sammenlignet med test udført før behandlingsstart.
|
Uge 52
|
|
Sikkerhedsvurdering
Tidsramme: Gennem hele studiet indtil uge 52
|
Ændringer i sikkerhedsparametre for patienter i undersøgelsesperioden siden baseline.
Målt gennem registrering af uønskede hændelser og andre sikkerhedsparametre.
|
Gennem hele studiet indtil uge 52
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effektvurdering: HbA1c
Tidsramme: Uge 52
|
Ændringer i patientens HbA1c-niveauer fra baseline i løbet af undersøgelsesperioden
|
Uge 52
|
|
Effektvurdering: Dosis af eksogen insulin
Tidsramme: Uge 52
|
Ændringer i det daglige eksogene insulinbehov i løbet af undersøgelsesperioden
|
Uge 52
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Hao Yin, Shanghai Changzheng Hospital
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
23. maj 2024
Primær færdiggørelse (Anslået)
30. september 2025
Studieafslutning (Anslået)
1. maj 2026
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
16. april 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
6. maj 2024
Først opslået (Faktiske)
9. maj 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
25. marts 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
22. december 2024
Sidst verificeret
1. maj 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- CZYZ-T1DM-2023-IIT
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
UBESLUTET
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .