UCMSC:t yhdistettynä standardihoitoon äskettäin diagnosoidun tyypin 1 diabeteksen hoitoon
sunnuntai 22. joulukuuta 2024 päivittänyt: Shanghai Changzheng Hospital
Annoksen eskaloinnin ja kohortin laajentamisen tutkimus allogeenisten napanuoran mesenkymaalisten kantasolujen (UCMSC) turvallisuudesta ja tehokkuudesta yhdistettynä äskettäin diagnosoidun tyypin 1 diabeteksen standardihoitoon
Tavoitteena on selvittää allogeenisten napanuoran mesenkymaalisten kantasolujen suonensisäisen infuusion turvallisuutta ja siedettävyyttä lapsipotilailla, joilla on diagnosoitu vasta alkanut tyypin 1 diabetes.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Kyseessä on IIT-tutkimus, jossa ensimmäinen osa on avoin, annosta nostava tutkimus, johon osallistui 9 potilasta, iältään 8-18 vuotta. Toinen osa on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu IIT-tutkimus rinnakkaisessa suunnittelussa, jossa verrataan allogeenisiä UCMSC-hoitoja lumelääkkeeseen lapsipotilailla, joilla on diagnosoitu vasta alkanut tyypin 1 diabetes. Turvallisuuden lisäksi arvioidaan endogeenisen insuliinituotannon säilyminen (mitataan C-peptidipitoisuuksina) yhdessä aineenvaihdunnan hallinnan, diabeteshoidon tyytyväisyyden ja immunologisen profiilin kanssa.
Yhteensä 24 potilasta otetaan mukaan tutkimukseen ja heitä seurataan vuoden ajan UCMSC-/plasebo-hoidon jälkeen. Mukaan otetaan 8–18-vuotiaat potilaat, sekä miehet että naiset, joilla on diagnosoitu tyypin 1 diabetes. Heidät satunnaistetaan kuuden kuukauden kuluessa diagnoosista, jos heillä on tietoinen suostumus ja täyttyvät sisällyttämiskriteerit eikä poissulkemiskriteerit.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
24
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Hao Yin
- Puhelinnumero: 13901677738
- Sähköposti: yinhaoshanghai@163.com
Opiskelupaikat
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kiina
- Rekrytointi
- Shanghai Changzheng Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Hao Yin
- Puhelinnumero: 13901677738
- Sähköposti: yinhaoshanghai@163.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Täyttää Maailman terveysjärjestön (WHO) vuoden 1999 ohjeiden mukaiset diabeteksen diagnostiset kriteerit.
- Vähintään yksi haiman autovasta-aine tai idiopaattinen tyypin 1 diabetes mellitus (T1DM), jonka autovasta-ainetesti on negatiivinen.
- Ikäraja 8-18 vuotta sukupuolesta riippumatta.
- Äskettäin diagnosoitu T1DM viimeisen 6 kuukauden aikana.
- Paasto-C-peptidi ≥ 0,1 nmol/l ja aterian jälkeinen 2 tunnin C-peptidi > 0,2 nmol/l.
- Kantasolusiirtohoidon vapaaehtoinen hyväksyminen yksilön, hänen perheenjäsentensä tai laillisten huoltajiensa toimesta ja tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoittaminen.
Poissulkemiskriteerit:
- Diabeettinen ketoasidoosi ei ole hallinnassa.
- Vaikea allerginen rakenne.
- BMI <14 tai >35.
- Muiden autoimmuunisairauksien historia, hematologiset häiriöt.
- HIV-positiivinen, virushepatiitin kantaja, virushepatiitin aktiivinen vaihe tai muut hallitsemattomat tartuntataudit.
- Aiemmin akuutti haimatulehdus, keuhkoembolia tai muut tromboottiset sairaudet sekä vakavat sydämen, maksan, munuaisten, hengityselinten, hermoston jne.
- Raskausdiabetes, monogeeninen diabetes, haimavaurion aiheuttama diabetes tai muu sekundaarinen diabetes (kuten Cushingin oireyhtymä, kilpirauhasen toimintahäiriö tai akromegalian aiheuttama diabetes);
- Raskaus tai raskauden suunnitteleminen 3 kuukauden sisällä ennen hoitoa tai hoidon jälkeen sekä imettävät naiset.
- Mielisairaus, alkoholin tai huumeiden väärinkäyttö, kyvyttömyys noudattaa hoitoa.
- Tunnetut tai epäillyt kasvaimet.
- Tutkijan arvion mukaan on muitakin kliinisiä tiloja, jotka voivat vaarantaa koehenkilöiden turvallisuuden.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kokeellinen
|
Napanuoran mesenkymaalisten kantasolujen perifeerinen suonensisäinen infuusio
|
|
Placebo Comparator: Placebo Comparator
|
Plasebon perifeerinen laskimonsisäinen infuusio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tehokkuusarviointi
Aikaikkuna: Viikko 52
|
C-peptidin käyrän alla olevan alueen (AUC) deltamuutos (0-120 min) seka-ateriatoleranssitestissä (MMTT) viikolla 52 UCMSC-/plasebo-infuusion jälkeen verrattuna ennen hoidon aloittamista tehtyyn testiin.
|
Viikko 52
|
|
Turvallisuusarviointi
Aikaikkuna: Koko tutkimuksen ajan viikkoon 52 asti
|
Muutokset potilaiden turvallisuusparametreissa tutkimusjakson aikana lähtötilanteen jälkeen.
Mitattu rekisteröimällä haittatapahtumat ja muut turvallisuusparametrit.
|
Koko tutkimuksen ajan viikkoon 52 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tehokkuuden arviointi: HbA1c
Aikaikkuna: Viikko 52
|
Muutokset potilaan HbA1c-tasoissa lähtötasosta tutkimusjakson aikana
|
Viikko 52
|
|
Tehon arviointi: Eksogeenisen insuliinin annos
Aikaikkuna: Viikko 52
|
Muutokset päivittäisessä eksogeenisessa insuliinitarpeessa tutkimusjakson aikana
|
Viikko 52
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Hao Yin, Shanghai Changzheng Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 23. toukokuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 30. syyskuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 16. huhtikuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 6. toukokuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 9. toukokuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 22. joulukuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. toukokuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CZYZ-T1DM-2023-IIT
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .