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UCMSC combinados con terapia estándar para el tratamiento de diabetes tipo 1 recién diagnosticada

22 de diciembre de 2024 actualizado por: Shanghai Changzheng Hospital

Investigación del estudio de aumento de dosis y expansión de cohortes sobre la seguridad y eficacia de las células madre mesenquimales alogénicas del cordón umbilical (UCMSC) combinadas con la terapia estándar para la diabetes tipo 1 recién diagnosticada

El objetivo es investigar la seguridad y tolerabilidad de la infusión intravenosa de células madre mesenquimales alogénicas del cordón umbilical en pacientes pediátricos diagnosticados con diabetes tipo 1 de reciente aparición.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio IIT, donde la primera parte es un estudio abierto de aumento de dosis que consta de 9 pacientes, de 8 a 18 años de edad. La segunda parte es un estudio IIT aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y con diseño paralelo que compara el tratamiento con UCMSC alogénico con placebo en pacientes pediátricos diagnosticados con diabetes tipo 1 de reciente aparición. Además de la seguridad, se evaluará la preservación de la producción endógena de insulina (medida como concentraciones de péptido C) junto con el control metabólico, la satisfacción con el tratamiento de la diabetes y el perfil inmunológico.

Se inscribirá un total de 24 pacientes en el estudio y se les dará seguimiento durante un año después del tratamiento con UCMSC/placebo. Serán elegibles los pacientes de 8 a 18 años, tanto hombres como mujeres, diagnosticados de diabetes tipo 1. Proporcionando consentimiento informado y cumplimiento de los criterios de inclusión y sin criterios de exclusión, serán aleatorizados dentro de los 6 meses posteriores al diagnóstico.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

24

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Shanghai Changzheng Hospital
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

Sí

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Cumple con los criterios de diagnóstico de diabetes según las directrices de la Organización Mundial de la Salud (OMS) de 1999.
  2. Presencia de al menos un autoanticuerpo pancreático o diabetes mellitus idiopática tipo 1 (DM1) con prueba de autoanticuerpos negativa.
  3. Edades de 8 a 18 años, independientemente del sexo.
  4. DM1 recién diagnosticada en los últimos 6 meses.
  5. Péptido C en ayunas ≥0,1 nmol/L y péptido C posprandial de 2 horas >0,2 nmol/L.
  6. Aceptación voluntaria de la terapia de trasplante de células madre por parte del individuo, sus familiares o tutores legales y firma de un formulario de consentimiento informado.

Criterio de exclusión:

  1. La cetoacidosis diabética no está bajo control.
  2. Constitución alérgica severa.
  3. IMC <14 o >35.
  4. Historia de otras enfermedades autoinmunes, trastornos hematológicos.
  5. VIH positivo, portador de hepatitis viral, fase activa de hepatitis viral u otras enfermedades infecciosas no controladas.
  6. Historia de pancreatitis aguda, embolia pulmonar u otras enfermedades trombóticas, así como enfermedades graves del corazón, hígado, riñones, sistema respiratorio, sistema nervioso, etc.
  7. Padecer diabetes gestacional, diabetes monogénica, diabetes causada por lesión pancreática u otra diabetes secundaria (como síndrome de Cushing, disfunción tiroidea o diabetes inducida por acromegalia);
  8. Embarazo o planificación de embarazo dentro de los 3 meses anteriores o posteriores al tratamiento, así como mujeres en período de lactancia.
  9. Enfermedad mental, abuso de alcohol o drogas, incapacidad para cumplir con el tratamiento.
  10. Tumores conocidos o sospechados.
  11. A juicio del investigador, existen otras condiciones clínicas que pueden poner en peligro la seguridad de los sujetos.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Experimental
Infusión intravenosa periférica de células madre mesenquimales del cordón umbilical
Comparador de placebos: Comparador de placebos
Infusión intravenosa periférica de placebo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluación de eficacia
Periodo de tiempo: Semana 52
Cambio delta del área bajo la curva (AUC) del péptido C (0-120 min) para la prueba de tolerancia a comidas mixtas (MMTT) en la semana 52 después de la infusión de UCMSC/placebo en comparación con la prueba realizada antes del inicio del tratamiento.
Semana 52
Evaluación de seguridad
Periodo de tiempo: Durante todo el estudio hasta la Semana 52
Cambios en los parámetros de seguridad de los pacientes durante el período de estudio desde el inicio. Medido a través del registro de eventos adversos y otros parámetros de seguridad.
Durante todo el estudio hasta la Semana 52

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluación de eficacia: HbA1c
Periodo de tiempo: Semana 52
Cambios en los niveles de HbA1c del paciente desde el inicio durante el período de estudio
Semana 52
Evaluación de eficacia: dosis de insulina exógena
Periodo de tiempo: Semana 52
Cambios en los requerimientos diarios de insulina exógena durante el período de estudio.
Semana 52

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Investigador principal: Hao Yin, Shanghai Changzheng Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

23 de mayo de 2024

Finalización primaria (Estimado)

30 de septiembre de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

1 de mayo de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de abril de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de mayo de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

9 de mayo de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de marzo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de diciembre de 2024

Última verificación

1 de mayo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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