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UCMSC combinés à un traitement standard pour le traitement du diabète de type 1 nouvellement diagnostiqué

22 décembre 2024 mis à jour par: Shanghai Changzheng Hospital

Étude sur l'augmentation de la dose et l'expansion de la cohorte sur l'innocuité et l'efficacité des cellules souches mésenchymateuses allogéniques du cordon ombilical (UCMSC) associées à un traitement standard pour le diabète de type 1 nouvellement diagnostiqué

L'objectif est d'étudier la sécurité et la tolérabilité de la perfusion intraveineuse de cellules souches mésenchymateuses allogéniques du cordon ombilical chez les patients pédiatriques diagnostiqués avec un diabète de type 1 d'apparition récente.

Aperçu de l'étude

Description détaillée

Il s'agit d'une étude IIT, dont la première partie est une étude ouverte à dose croissante comprenant 9 patients âgés de 8 à 18 ans. La deuxième partie est une étude IIT randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, en conception parallèle comparant le traitement allogénique par UCMSC à un placebo chez des patients pédiatriques diagnostiqués avec un diabète de type 1 d'apparition récente. Outre la sécurité, la préservation de la production d'insuline endogène (mesurée en concentrations de peptide C) ainsi que le contrôle métabolique, la satisfaction du traitement du diabète et le profil immunologique seront évalués.

Un nombre total de 24 patients seront inscrits dans l'étude et suivis pendant un an après le traitement UCMSC/placebo. Les patients âgés de 8 à 18 ans, hommes et femmes, diagnostiqués pour un diabète de type 1 seront éligibles. Fournissant un consentement éclairé et le respect des critères d'inclusion et aucun critère d'exclusion, ils seront randomisés dans les 6 mois suivant le diagnostic.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

24

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Chine
        • Recrutement
        • Shanghai Changzheng Hospital
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Oui

La description

Critère d'intégration:

  1. Répond aux critères de diagnostic du diabète selon les directives de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) de 1999.
  2. Présence d'au moins un auto-anticorps pancréatique ou diabète sucré de type 1 (DT1) avec test d'auto-anticorps négatif.
  3. De 8 à 18 ans, quel que soit le sexe.
  4. DT1 nouvellement diagnostiqué au cours des 6 derniers mois.
  5. Peptide C à jeun ≥ 0,1 nmol/L et peptide C postprandial de 2 heures > 0,2 nmol/L.
  6. Acceptation volontaire du traitement de transplantation de cellules souches par la personne, les membres de sa famille ou ses tuteurs légaux, et signature d'un formulaire de consentement éclairé.

Critère d'exclusion:

  1. L’acidocétose diabétique n’est pas sous contrôle.
  2. Constitution allergique sévère.
  3. IMC <14 ou >35.
  4. Antécédents d'autres maladies auto-immunes, troubles hématologiques.
  5. Séropositif, porteur d'une hépatite virale, phase active d'une hépatite virale ou d'autres maladies infectieuses incontrôlées.
  6. Antécédents de pancréatite aiguë, d'embolie pulmonaire ou d'autres maladies thrombotiques, ainsi que de maladies graves du cœur, du foie, des reins, du système respiratoire, du système nerveux, etc.
  7. Souffrant de diabète gestationnel, de diabète monogénique, de diabète causé par une lésion pancréatique ou d'un autre diabète secondaire (tel que le syndrome de Cushing, un dysfonctionnement thyroïdien ou un diabète induit par l'acromégalie) ;
  8. Grossesse ou planification d'une grossesse dans les 3 mois précédant ou suivant le traitement, ainsi que les femmes qui allaitent.
  9. Maladie mentale, abus d’alcool ou de drogues, incapacité à suivre le traitement.
  10. Tumeurs connues ou suspectées.
  11. Selon le jugement de l'enquêteur, il existe d'autres conditions cliniques qui peuvent mettre en danger la sécurité des sujets.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Expérimental
Perfusion intraveineuse périphérique de cellules souches mésenchymateuses du cordon ombilical
Comparateur placebo: Comparateur placebo
Perfusion intraveineuse périphérique de Placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation de l'efficacité
Délai: Semaine 52
Delta-changement de l'aire du peptide C sous la courbe (ASC) (0-120 min) pour le test de tolérance aux repas mixtes (MMTT) à la semaine 52 après la perfusion d'UCMSC/placebo par rapport au test effectué avant le début du traitement.
Semaine 52
Évaluation de la sécurité
Délai: Tout au long de l'étude jusqu'à la semaine 52
Modifications des paramètres de sécurité des patients au cours de la période d'étude depuis le départ. Mesuré grâce à l'enregistrement des événements indésirables et d'autres paramètres de sécurité.
Tout au long de l'étude jusqu'à la semaine 52

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation de l'efficacité : HbA1c
Délai: Semaine 52
Modifications des taux d'HbA1c des patients par rapport à la valeur initiale au cours de la période d'étude
Semaine 52
Évaluation de l'efficacité : dose d'insuline exogène
Délai: Semaine 52
Modifications des besoins quotidiens en insuline exogène au cours de la période d'étude
Semaine 52

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Hao Yin, Shanghai Changzheng Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

23 mai 2024

Achèvement primaire (Estimé)

30 septembre 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 mai 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 avril 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 mai 2024

Première publication (Réel)

9 mai 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 décembre 2024

Dernière vérification

1 mai 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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