Præscreeningsundersøgelse for at identificere potentielle deltagere til ACDN-01 kliniske forsøg
9. marts 2026 opdateret af: Ascidian Therapeutics, Inc
Præscreeningsundersøgelse for at identificere potentielle deltagere med ABCA4-relateret retinopati til ACDN-01 kliniske forsøg
Dette er en observationel præscreeningsundersøgelse.
Personer, der er berettiget til præscreening, vil gennemgå testprocedurer, der kan bruges til at bestemme berettigelse i ACDN-01 kliniske forsøg.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Præscreeningsprocessen vil blive brugt til at hjælpe med at bestemme den indledende berettigelse og interesse for potentielle deltagere i ACDN-01 kliniske forsøg ved at udføre vurderinger af nøglekriterier, før de kliniske forsøgsscreeningsprocedurer udføres.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Anslået)
50
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Associate Director, Clinical Operations
- Telefonnummer: 207-573-0412
- E-mail: researchtrials@ascidian-tx.com
Studiesteder
-
-
California
-
San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
- Rekruttering
- University of San Francisco
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32607
- Rekruttering
- Vitreo Retinal Associates
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21218
- Rekruttering
- Wilmer Eye Institute at John Hopkins
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
- Rekruttering
- Massachusetts Eye and Ear
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
- Rekruttering
- University of Michigan Kellogg Eye Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45245
- Rekruttering
- Cincinnati Eye Institute
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75382
- Rekruttering
- Retina Foundation of Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77401
- Rekruttering
- Retina Consultants of Texas
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Mænd og kvinder med diagnosen ABCA4-relateret retinopati vil blive opfordret til at give informeret samtykke inden præscreeningsprocedurer.
Efter passende informeret samtykke/samtykke er opnået, vil potentielle deltagere derefter gennemgå vurderingerne for at afgøre, om de er berettiget til ACDN-01 kliniske forsøg.
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
- Tilstedeværelse af mutationer i ABCA4-genet
- ABCA4 retinopati fænotype (Stargardt sygdom type 1 eller keglestavsdystrofi)
Nøgleekskluderingskriterier:
- Tilstedeværelsen af patogene eller sandsynlige patogene mutationer i andre gener, der vides at forårsage keglestangsdystrofi eller Stargardt makulopati
- Anden nethindesygdom end ABCA4-relateret retinopati
- Tilstedeværelse af en medicinsk tilstand (systemisk eller oftalmisk), psykiatrisk tilstand, herunder stofmisbrugsforstyrrelser, eller fysisk undersøgelse eller laboratoriefund, der efter den primære investigator og sponsor kan udelukke overholdelse af de planlagte studiebesøg, sikker deltagelse i undersøgelsen, eller påvirke undersøgelsens resultater.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Forundersøgelsesgruppe
Forundersøgelsen består af genetiske og visuelle vurderinger og vil kræve mindst 1 besøg på stedet.
Alle udførte kliniske vurderinger er med det formål at bestemme forskningsberettigelse til ACDN-01 kliniske forsøg.
|
Forskellige genetiske og visuelle vurderinger.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Bekræft mutationer i ABCA4-genet
Tidsramme: 12 måneder
|
Brug af et Clinical Laboratory Improved Amendments (CLIA)-certificeret laboratorium.
|
12 måneder
|
|
Bekræft fraværet af patogene mutationer i gener, der vides at forårsage andre nethindesygdomme end ABCA4-relateret retinopati
Tidsramme: 12 måneder
|
Brug af et Clinical Laboratory Improved Amendments (CLIA)-certificeret laboratorium.
|
12 måneder
|
|
Mål BCVA og LLVA
Tidsramme: 12 måneder
|
Mål bedst korrigeret synsstyrke og lav luminans synsstyrke
|
12 måneder
|
|
Mål området af retinal atrofi
Tidsramme: 12 måneder
|
Brug af FAF-billeddannelse
|
12 måneder
|
|
Mål nethindens grundlinjestruktur
Tidsramme: 12 måneder
|
Brug af OCT (SD-OCT)
|
12 måneder
|
|
Historiske FAF eller OCT billeder
Tidsramme: 4 år
|
Bekræft historiske tidspunktbilleder
|
4 år
|
|
Historiske BCVA/LLVA målinger
Tidsramme: 4 år
|
Saml tidligere målinger
|
4 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Alia Rashid, Ascidian Therapeutics
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
20. juni 2024
Primær færdiggørelse (Anslået)
31. august 2027
Studieafslutning (Anslået)
31. august 2030
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
31. maj 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
31. maj 2024
Først opslået (Faktiske)
6. juni 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
11. marts 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
9. marts 2026
Sidst verificeret
1. maj 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- ACDN-01-000
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .