Prescreeningonderzoek om potentiële deelnemers aan ACDN-01 klinische onderzoeken te identificeren
9 maart 2026 bijgewerkt door: Ascidian Therapeutics, Inc
Prescreeningonderzoek om potentiële deelnemers met ABCA4-gerelateerde retinopathie te identificeren voor ACDN-01 klinische onderzoeken
Dit is een observationeel prescreeningsonderzoek.
Personen die in aanmerking komen voor prescreening zullen testprocedures ondergaan die kunnen worden gebruikt om te bepalen of zij in aanmerking komen voor klinische ACDN-01-onderzoeken.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Het prescreeningproces zal worden gebruikt om de initiële geschiktheid en interesse van potentiële deelnemers aan ACDN-01 klinische onderzoeken te helpen bepalen door beoordelingen uit te voeren van de belangrijkste geschiktheidscriteria voordat de screeningprocedures voor klinische onderzoeken worden uitgevoerd.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Geschat)
50
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Associate Director, Clinical Operations
- Telefoonnummer: 207-573-0412
- E-mail: researchtrials@ascidian-tx.com
Studie Locaties
-
-
California
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
- Werving
- University of San Francisco
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32607
- Werving
- Vitreo Retinal Associates
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21218
- Werving
- Wilmer Eye Institute at John Hopkins
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Werving
- Massachusetts Eye and Ear
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48105
- Werving
- University of Michigan Kellogg Eye Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45245
- Werving
- Cincinnati Eye Institute
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75382
- Werving
- Retina Foundation of Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77401
- Werving
- Retina Consultants of Texas
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Mannen en vrouwen met de diagnose ABCA4-gerelateerde retinopathie zullen worden uitgenodigd om geïnformeerde toestemming te geven voorafgaand aan prescreeningsprocedures.
Nadat de juiste geïnformeerde toestemming/instemming is verkregen, zullen potentiële deelnemers vervolgens de beoordelingen ondergaan om te bepalen of ze in aanmerking komen voor klinische ACDN-01-onderzoeken.
Beschrijving
Belangrijkste inclusiecriteria:
- Aanwezigheid van mutaties in het ABCA4-gen
- ABCA4-retinopathiefenotype (ziekte van Stargardt type 1 of kegelstaafdystrofie)
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- De aanwezigheid van pathogene of waarschijnlijk pathogene mutaties in andere genen waarvan bekend is dat ze kegelstaafdystrofie of Stargardt-maculopathie veroorzaken
- Netvliesziekte anders dan ABCA4-gerelateerde retinopathie
- Aanwezigheid van een medische aandoening (systemisch of oftalmisch), psychiatrische aandoening, inclusief middelenmisbruikstoornis, of lichamelijk onderzoek of laboratoriumbevinding die naar de mening van de hoofdonderzoeker en sponsor de naleving van de geplande onderzoeksbezoeken, veilige deelname aan het onderzoek, kunnen uitsluiten, of de resultaten van het onderzoek beïnvloeden.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Voorscreeningsgroep
Het prescreeningsonderzoek bestaat uit genetische en visuele beoordelingen en vereist minimaal één bezoek ter plaatse.
Alle uitgevoerde klinische beoordelingen zijn bedoeld om te bepalen of het onderzoek in aanmerking komt voor ACDN-01 klinische onderzoeken.
|
Diverse genetische en visuele beoordelingen.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Bevestig mutaties in het ABCA4-gen
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Gebruik maken van een Clinical Laboratory Verbeterde Amendementen (CLIA)-gecertificeerd laboratorium.
|
12 maanden
|
|
Bevestig de afwezigheid van pathogene mutaties in genen waarvan bekend is dat ze andere netvliesaandoeningen veroorzaken dan ABCA4-gerelateerde retinopathie
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Gebruik maken van een Clinical Laboratory Verbeterde Amendementen (CLIA)-gecertificeerd laboratorium.
|
12 maanden
|
|
Meet BCVA en LLVA
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Meet de best gecorrigeerde gezichtsscherpte en de gezichtsscherpte met lage helderheid
|
12 maanden
|
|
Meet het gebied van retinale atrofie
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Met behulp van FAF-beeldvorming
|
12 maanden
|
|
Meet de basislijn netvliesstructuur
Tijdsspanne: 12 maanden
|
OCT gebruiken (SD-OCT)
|
12 maanden
|
|
Historische FAF- of OCT-afbeeldingen
Tijdsspanne: 4 jaar
|
Bevestig historische tijdpuntafbeeldingen
|
4 jaar
|
|
Historische BCVA/LLVA-metingen
Tijdsspanne: 4 jaar
|
Verzamel metingen uit het verleden
|
4 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Alia Rashid, Ascidian Therapeutics
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
20 juni 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
31 augustus 2027
Studie voltooiing (Geschat)
31 augustus 2030
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
31 mei 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
31 mei 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
6 juni 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
11 maart 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
9 maart 2026
Laatst geverifieerd
1 mei 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ACDN-01-000
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .