Estudo de pré-seleção para identificar participantes potenciais para ensaios clínicos ACDN-01
9 de março de 2026 atualizado por: Ascidian Therapeutics, Inc
Estudo de pré-seleção para identificar potenciais participantes com retinopatia relacionada ao ABCA4 para ensaios clínicos ACDN-01
Este é um estudo observacional de pré-seleção.
Os indivíduos elegíveis para pré-seleção serão submetidos a procedimentos de teste que podem ser usados para determinar a elegibilidade nos ensaios clínicos ACDN-01.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O processo de pré-seleção será usado para ajudar a determinar a elegibilidade inicial e o interesse de potenciais participantes nos ensaios clínicos ACDN-01, conduzindo avaliações dos principais critérios de elegibilidade antes da execução dos procedimentos de triagem do ensaio clínico.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
50
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Associate Director, Clinical Operations
- Número de telefone: 207-573-0412
- E-mail: researchtrials@ascidian-tx.com
Locais de estudo
-
-
California
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- Recrutamento
- University of San Francisco
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32607
- Recrutamento
- Vitreo Retinal Associates
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21218
- Recrutamento
- Wilmer Eye Institute at John Hopkins
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Recrutamento
- Massachusetts Eye and Ear
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
- Recrutamento
- University of Michigan Kellogg Eye Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45245
- Recrutamento
- Cincinnati Eye Institute
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75382
- Recrutamento
- Retina Foundation of Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77401
- Recrutamento
- Retina Consultants of Texas
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Homens e mulheres com diagnóstico de retinopatia relacionada ao ABCA4 serão convidados a dar consentimento informado antes dos procedimentos de pré-seleção.
Após a obtenção do consentimento/assentimento informado apropriado, os participantes em potencial serão submetidos às avaliações para determinar a elegibilidade para os ensaios clínicos ACDN-01.
Descrição
Critérios principais de inclusão:
- Presença de mutações no gene ABCA4
- Fenótipo de retinopatia ABCA4 (doença de Stargardt tipo 1 ou distrofia cone-bastonete)
Principais critérios de exclusão:
- A presença de mutações patogênicas ou provavelmente patogênicas em outros genes conhecidos por causar distrofia cone-bastonete ou maculopatia de Stargardt
- Doença retiniana diferente da retinopatia relacionada ao ABCA4
- Presença de uma condição médica (sistêmica ou oftalmológica), condição psiquiátrica, incluindo transtorno de abuso de substâncias, ou exame físico ou achado laboratorial que possa, na opinião do investigador principal e do patrocinador, impedir a adesão às visitas agendadas do estudo, participação segura no estudo, ou afetar os resultados do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Grupo de pré-seleção
O estudo de pré-seleção consiste em avaliações genéticas e visuais e exigirá pelo menos 1 visita ao local.
Todas as avaliações clínicas realizadas têm como objetivo determinar a elegibilidade da pesquisa para ensaios clínicos ACDN-01.
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Várias avaliações genéticas e visuais.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Confirme mutações no gene ABCA4
Prazo: 12 meses
|
Usando um laboratório certificado pelas Emendas Melhoradas do Laboratório Clínico (CLIA).
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12 meses
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Confirmar a ausência de mutações patogênicas em genes conhecidos por causarem doenças da retina além da retinopatia relacionada ao ABCA4
Prazo: 12 meses
|
Usando um laboratório certificado pelas Emendas Melhoradas do Laboratório Clínico (CLIA).
|
12 meses
|
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Medir BCVA e LLVA
Prazo: 12 meses
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Meça a acuidade visual melhor corrigida e a acuidade visual de baixa luminância
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12 meses
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Meça a área de atrofia da retina
Prazo: 12 meses
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Usando imagens FAF
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12 meses
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Medir a estrutura da retina de base
Prazo: 12 meses
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Usando OCT (SD-OCT)
|
12 meses
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Imagens históricas FAF ou OCT
Prazo: 4 anos
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Confirme imagens históricas de ponto temporal
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4 anos
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Medições históricas de BCVA/LLVA
Prazo: 4 anos
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Colete medições anteriores
|
4 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Alia Rashid, Ascidian Therapeutics
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
20 de junho de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
31 de agosto de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de agosto de 2030
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
31 de maio de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
31 de maio de 2024
Primeira postagem (Real)
6 de junho de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
11 de março de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
9 de março de 2026
Última verificação
1 de maio de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ACDN-01-000
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .