Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Estudio de preselección para identificar participantes potenciales para los ensayos clínicos ACDN-01

9 de marzo de 2026 actualizado por: Ascidian Therapeutics, Inc

Estudio de preselección para identificar participantes potenciales con retinopatía relacionada con ABCA4 para ensayos clínicos ACDN-01

Este es un estudio observacional de preselección. Las personas que sean elegibles para la evaluación previa se someterán a procedimientos de prueba que pueden usarse para determinar la elegibilidad en los ensayos clínicos de ACDN-01.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El proceso de selección previa se utilizará para ayudar a determinar la elegibilidad inicial y el interés de los posibles participantes en los ensayos clínicos de ACDN-01 mediante la realización de evaluaciones de los criterios de elegibilidad clave antes de que se realicen los procedimientos de selección del ensayo clínico.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

50

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Reclutamiento
        • University of San Francisco
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32607
        • Reclutamiento
        • Vitreo Retinal Associates
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21218
        • Reclutamiento
        • Wilmer Eye Institute at John Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Reclutamiento
        • Massachusetts Eye and Ear
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
        • Reclutamiento
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45245
        • Reclutamiento
        • Cincinnati Eye Institute
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75382
        • Reclutamiento
        • Retina Foundation of Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77401
        • Reclutamiento
        • Retina Consultants of Texas

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Se invitará a hombres y mujeres con un diagnóstico de retinopatía relacionada con ABCA4 a dar su consentimiento informado antes de los procedimientos de selección previa. Después de que se haya obtenido el consentimiento/asentimiento informado adecuado, los participantes potenciales se someterán a evaluaciones para determinar la elegibilidad para los ensayos clínicos ACDN-01.

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Presencia de mutaciones en el gen ABCA4
  • Fenotipo de retinopatía ABCA4 (enfermedad de Stargardt tipo 1 o distrofia de conos y bastones)

Criterios de exclusión clave:

  • La presencia de mutaciones patógenas o probablemente patógenas en otros genes que se sabe que causan distrofia de conos y bastones o maculopatía de Stargardt.
  • Enfermedad de la retina distinta de la retinopatía relacionada con ABCA4
  • Presencia de una afección médica (sistémica u oftálmica), afección psiquiátrica, incluido el trastorno por abuso de sustancias, o examen físico o hallazgo de laboratorio que, en opinión del investigador principal y el patrocinador, pueda impedir el cumplimiento de las visitas programadas del estudio, la participación segura en el estudio, o afectar los resultados del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Grupo de preselección
El estudio de preselección consta de evaluaciones genéticas y visuales y requerirá al menos 1 visita in situ. Todas las evaluaciones clínicas realizadas tienen el propósito de determinar la elegibilidad de la investigación para los ensayos clínicos ACDN-01.
Prueba de diagnóstico: Evaluaciones previas a la selección
Diversas valoraciones genéticas y visuales.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Confirman mutaciones en el gen ABCA4
Periodo de tiempo: 12 meses
Utilizar un laboratorio certificado por Enmiendas mejoradas de laboratorio clínico (CLIA).
12 meses
Confirmar la ausencia de mutaciones patógenas en genes que se sabe que causan enfermedades de la retina distintas de la retinopatía relacionada con ABCA4
Periodo de tiempo: 12 meses
Utilizar un laboratorio certificado por Enmiendas mejoradas de laboratorio clínico (CLIA).
12 meses
Medir BCVA y LLVA
Periodo de tiempo: 12 meses
Mida la agudeza visual mejor corregida y la agudeza visual de baja luminancia
12 meses
Medir el área de atrofia de la retina.
Periodo de tiempo: 12 meses
Usando imágenes FAF
12 meses
Medir la estructura retiniana basal
Periodo de tiempo: 12 meses
Usando OCT (SD-OCT)
12 meses
Imágenes históricas FAF u OCT
Periodo de tiempo: 4 años
Confirmar imágenes de puntos de tiempo históricos
4 años
Mediciones históricas de BCVA/LLVA
Periodo de tiempo: 4 años
Recoger mediciones pasadas
4 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Ascidian Therapeutics, Inc

Investigadores

  • Director de estudio: Alia Rashid, Ascidian Therapeutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

20 de junio de 2024

Finalización primaria (Estimado)

31 de agosto de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

31 de agosto de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

31 de mayo de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de mayo de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

6 de junio de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

11 de marzo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de marzo de 2026

Última verificación

1 de mayo de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ACDN-01-000

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir