Undersøgelse, der kombinerer Dinutuximab Beta med to kemoterapiregimer i neuroblastom (DBPilot)

Inklusionskriterier:

1. Etableret diagnose af neuroblastom Stage M, i henhold til den SIOPEN modificerede International Neuroblastoma Risk Group (INRG) og til INSS kriterierne (Bilag 1).
2. Alder ≥18 måneder og <18 år.
3. Kropsvægt >12 kg.
4. Alanintransaminase og aspartataminotransferase <10 × øvre normalgrænse (ULN), total bilirubin <1,5 × ULN baseret på aldersspecifikke referenceintervaller.
5. Beregnet glomerulær filtrationshastighed > 60 ml/min/1,73 m2 eller serumkreatinin <1,5 × ULN korrigeret for alder.
6. Forkortende fraktion (SF) ≥27 % og/eller venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) >50 % som bestemt ved ekkokardiografi eller MUGA.
7. I stand til at overholde planlagte opfølgnings- og undersøgelsesprocedurer.
8. Skriftligt informeret samtykke fra forældre/juridisk repræsentant, patient og alderssvarende samtykke, før nogen undersøgelsesspecifikke screeningsprocedurer udføres i henhold til lokal, regional eller national lovgivning og lovgivning.

Ekskluderingskriterier:

1. Tidligere kræftspecifik behandling for neuroblastom.

2. Nuværende brug af en forbudt medicin eller kræver nogen af ​​disse medikamenter under undersøgelsen:

   1. Behandling med kortikosteroider er ikke tilladt inden for 2 uger før den første blok af kemoterapi og indtil 1 uge efter det sidste behandlingsforløb med dinutuximab beta, bortset fra livstruende tilstande.
   2. Vaccinationer (inklusive sæsonbestemt influenza) er ikke tilladt under administration af dinutuximab beta og indtil 10 uger efter sidste behandlingsforløb.
   3. Samtidig brug af intravenøse (IV) immunglobuliner er ikke tilladt.
   4. Samtidig brug af hjertebeskyttende dexrazoxan er ikke tilladt.
3. Graviditet eller positiv graviditetstest hos kvinder i den fødedygtige alder.
4. Amning.
5. Seksuelt aktive deltagere er ikke villige til at bruge højeffektiv præventionsmetode
6. Større operation inden for 21 dage før den første behandlingsdosis
7. Anamnese eller dokumenteret tegn på alvorlig akut eller kronisk infektion eller infektionssygdom, der kræver parenteral terapi, medmindre det er helt helbredt
8. Patienter med rygmarvspåvirkning
9. Enhver anden sygdom, metabolisk eller psykologisk dysfunktion, fysiske undersøgelsesfund eller kliniske laboratoriefund, der giver rimelig mistanke om en sygdom eller tilstand, der kontraindicerer brugen af ​​et forsøgslægemiddel
10. Har en kendt øjeblikkelig eller forsinket overfølsomhedsreaktion på at studere medicin