Studie som kombinerer Dinutuximab Beta med to kjemoterapiregimer ved neuroblastom (DBPilot)

Inklusjonskriterier:

1. Etablert diagnose av neuroblastom Stage M, i henhold til SIOPEN modifisert International Neuroblastom Risk Group (INRG) og etter INSS-kriteriene (vedlegg 1).
2. Alder ≥18 måneder og <18 år.
3. Kroppsvekt >12 kg.
4. Alanintransaminase og aspartataminotransferase <10 × øvre normalgrense (ULN), total bilirubin <1,5 × ULN basert på aldersspesifikke referanseområder.
5. Beregnet glomerulær filtrasjonshastighet > 60 ml/min/1,73 m2 eller serumkreatinin <1,5 × ULN korrigert for alder.
6. Forkortingsfraksjon (SF) ≥27 % og/eller venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF) >50 % som bestemt ved ekkokardiografi eller MUGA.
7. Kunne overholde planlagte oppfølgings- og studieprosedyrer.
8. Skriftlig informert samtykke fra foreldre/juridisk representant, pasient og alderstilpasset samtykke før noen studiespesifikke screeningprosedyrer utføres, i henhold til lokal, regional eller nasjonal lov og lovgivning.

Ekskluderingskriterier:

1. Tidligere kreftspesifikk behandling for nevroblastom.

2. Nåværende bruk av en forbudt medisin eller krever noen av disse medisinene under studien:

   1. Behandling med kortikosteroider er ikke tillatt innen 2 uker før første blokk med kjemoterapi og inntil 1 uke etter siste behandlingskur med dinutuximab beta, bortsett fra livstruende tilstander.
   2. Vaksinasjoner (inkludert sesonginfluensa) er ikke tillatt under administrering av dinutuximab beta og inntil 10 uker etter siste behandlingskur.
   3. Samtidig bruk av intravenøse (IV) immunglobuliner er ikke tillatt.
   4. Samtidig bruk av kardiobeskyttende dexrazoxane er ikke tillatt.
3. Graviditet eller positiv graviditetstest hos kvinner i fertil alder.
4. Amming.
5. Seksuelt aktive deltakere som ikke er villige til å bruke svært effektiv prevensjonsmetode
6. Større operasjon innen 21 dager før første behandlingsdose
7. Anamnese eller dokumentert bevis på alvorlig akutt eller kronisk infeksjon eller infeksjonssykdom som krever parenteral behandling med mindre de er fullstendig helbredet
8. Pasienter med ryggmargspåvirkning
9. Enhver annen sykdom, metabolsk eller psykologisk dysfunksjon, funn av fysisk undersøkelse eller kliniske laboratoriefunn som gir rimelig mistanke om en sykdom eller tilstand som kontraindiserer bruk av et undersøkelsesmiddel
10. Har en kjent umiddelbar eller forsinket overfølsomhetsreaksjon for å studere medikamenter