Treprostinil hos nyfødte med pulmonal hypertension; en ikke-interventionel undersøgelse for at indsamle data om stofbrug, sikkerhed og effektivitet (NEPHY)
2. september 2025 opdateret af: Ferrer Internacional S.A.
Treprostinil hos nyfødte med pulmonal hypertension; en ikke-interventionel undersøgelse for at indsamle data om stofbrug, sikkerhed og effektivitet.
Denne observationsundersøgelse vil søge at beskrive anvendelsen og sikkerheden og effektiviteten af treprostinil i klinisk praksis hos patienter med vedvarende pulmonal hypertension (PPHN).
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Anslået)
60
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Ferrer MedInfo
- Telefonnummer: 609850565
- E-mail: medinfo@ferrer.com
Studiesteder
-
-
-
Bron, Frankrig, 69500
- Rekruttering
- CHU Lyon (HCL) - Hopital Femme Mère Enfant
-
Kontakt:
- Marine Butin, Medical Doctor
- Telefonnummer: +33 (0)4 27 85 52 84
- E-mail: marine.butin@chu-lyon.fr
-
Ledende efterforsker:
- Marine Butin, Medical Doctor
-
Grenoble, Frankrig, 38043
- Rekruttering
- Réanimation néonatale CHU Grenoble Alpes - Hôpital Couple Enfant
-
Kontakt:
- Amélie Desrumaux, Medical Doctor
- Telefonnummer: +33(0)4 76 76 55 03
- E-mail: ADesrumaux@chu-grenoble.fr
-
Ledende efterforsker:
- Amélie Desrumaux, Medical Doctor
-
Lille, Frankrig, 59000
- Rekruttering
- CHU Lille - Clinique de Néonatalogie
-
Kontakt:
- Kevin Leduc, Medical Doctor
- Telefonnummer: +33 03 20 44 58 89
- E-mail: Kevin.LEDUC@chu-lille.fr
-
Ledende efterforsker:
- Kevin Leduc, Medical Doctor
-
Toulouse, Frankrig, 31300
- Rekruttering
- CHU de Toulouse Hopital des enfants - Réanimation Néonatale
-
Kontakt:
- Sophie Breinig, Medical Doctor
- Telefonnummer: +33 (0)5 34 55 84 77
- E-mail: breinig.s@chu-toulouse.fr
-
Ledende efterforsker:
- Sophie Breinig, Medical Doctor
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Ca. 60 nyfødte med PH (hvoraf mindst 40 nyfødte med vedvarende pulmonal hypertension hos den nyfødte [PPHN]) forventes inkluderet.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Nyfødte spædbørn, der modtog mindst én dosis IV eller SC treprostinil i henhold til klinisk praksis inden for 5 år fra tidspunktet for dataindsamling.
- Ældres op til 44 uger efter befrugtning ved påbegyndelse af treprostinil.
- Pulmonal hypertension (PH) eller mistanke om PH på tidspunktet for initiering af treprostinil.
- Forældre(r) eller juridisk autoriserede repræsentant(er) giver ikke-modsigende samtykke til patientens deltagelse i undersøgelsen.
- Nyfødte spædbørn tilsluttet fransk socialsikring.
Ekskluderingskriterier:
- Ingen.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Karakteristika for nyfødte, der får treprostinil i den kliniske praksis.
Tidsramme: Fra baseline til dag 30 efter sidste dosis treprostinil
|
Køn (mand/kvinde); Svangerskabsalder (uger); Fødselsvægt (g); Apgar (1 og 5 min, 0-10) og Tid fra fødslen til initiering af treprostinil (h)
|
Fra baseline til dag 30 efter sidste dosis treprostinil
|
|
Treprostinil-specifikke behandlingsmønstre.
Tidsramme: Fra baseline til dag 30 efter sidste dosis treprostinil
|
Tidligere samtidige behandlinger, treprostinil-vej, treprostinil-dosis(er) (mg/ml) og treprostinil-behandlingsvarighed (dage).
|
Fra baseline til dag 30 efter sidste dosis treprostinil
|
|
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger for at evaluere sikkerheden.
Tidsramme: Fra baseline til dag 30 efter sidste dosis treprostinil
|
Fra baseline til dag 30 efter sidste dosis treprostinil
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sammensat endepunkt for fravær af komplikationer til og med dag 14 efter indeksdatoen.
Tidsramme: Fra baseline til dag 30 efter sidste dosis treprostinil
|
Fra baseline til dag 30 efter sidste dosis treprostinil
|
|
|
Beskrivelse af de kliniske resultater fra treprostinils startdag (dvs. dag 0) til dag 14 og på dag 30 efter sidste dosis af treprostinil.
Tidsramme: 0 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer, dag 7, dag 14 og dag 30 efter sidste dosis treprostinil (hvis relevant).
|
Udvikling af præ- og postduktal oxygenmætning (SpO2); oxygenpartialtryk (PO2); kliniske laboratorieparametre og fraktion af indåndet oxygen (FiO2) på tidspunkterne 0 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer, dag 7, dag 14 og dag 30 efter sidste dosis treprostinil.
|
0 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer, dag 7, dag 14 og dag 30 efter sidste dosis treprostinil (hvis relevant).
|
|
Beskrivelse af neuroudviklingsmæssige fremskridt over 2 år efter initiering af treprostinil gennem en Global Clinical Impression Scale.
Tidsramme: Fra dag 30 efter treprostinilbehandling til år 2 efter sidste dosis treprostinil
|
Fra dag 30 efter treprostinilbehandling til år 2 efter sidste dosis treprostinil
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
25. februar 2025
Primær færdiggørelse (Anslået)
30. juli 2027
Studieafslutning (Anslået)
31. december 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
21. maj 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
11. juli 2024
Først opslået (Faktiske)
12. juli 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
3. september 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
2. september 2025
Sidst verificeret
1. september 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- FREM-NIS-2301
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
UBESLUTET
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .