Undersøgelse af farmakokinetikken, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​ZONISADE hos børn i alderen 1 måned til 17 år med partielle anfald

Inklusionskriterier:

• Pædiatriske deltagere (i alderen 1 måned til 17 år inklusive) vil blive betragtet som kvalificerede til undersøgelsen baseret på følgende kriterier:

  1. Frivilligt indhentet informeret samtykke fra forælder/værge for deltageren og samtykke fra deltageren, når det er relevant.
  2. Villig og i stand til at følge protokolspecifikke krav.
  3. Deltager i alderen 1 måned til 17 år inklusive (på tidspunktet for samtykke).
  4. Deltager diagnosticeret med partielle (fokale) anfald, med eller uden sekundær generalisering i henhold til den nuværende International League Against Epilepsy (ILAE) klassificering af anfald. Deltagere med både fokale anfald og generaliserede anfald er berettigede, men kun fokale anfald tæller med i tilmeldingskriterierne for baseline anfald. Tonisk-kloniske og toniske anfald med ukendt begyndelse antages at være fokal-debut, medmindre der er klare kliniske og EEG-data, der tyder på generaliseret debut.

  5. Deltager med anfald mere end én gang inden for de seneste tre (3) måneder og mere end to (2) gange inden for de seneste seks (6) måneder.

     en. Deltager, der er 6 måneder gammel og yngre, vil få anfaldsprofileringsmønstre vurderet af investigator med henblik på passende overvejelse og inklusion i undersøgelsen.

  6. Deltager på et stabilt regime af antiepileptiske lægemidler (AED'er) i mindst 30 dage før screening

     en. Deltager, der er 6 måneder gammel og yngre, vil efter Investigators skøn få vurderet et regime til inklusion i undersøgelsen.

  7. Deltager med acceptable laboratorieundersøgelser:

     1. Hæmoglobin inden for normalområdet
     2. Alanin aminotransferase (ALT) inden for normalområdet
     3. Aspartataminotransferase (AST) op til 1,5 x øvre normalgrænse (ULN)
     4. Bilirubin inden for normalområdet
     5. Kreatininclearance inden for normalområdet
  8. Hvis en mandlig deltager er i stand til at blive far, skal børn være villig til at bruge en yderst effektiv præventionsmetode i mindst en måned efter den sidste dosis af forsøgsproduktet, hvis han/hun risikerer at blive gravid med sin partner. Hvis kvindelig deltager har nået menarche, er deltageren autoriseret til at deltage i denne kliniske undersøgelse, hvis yderligere kriterier er opfyldt.

Ved screening:

1. (i) Deltageren rapporterer seksuel afholdenhed i de foregående 3 måneder eller rapporterer brug af mindst 1 af de acceptable præventionsmetoder, herunder en intrauterin enhed, barrieremetoder (f.eks. mandligt eller kvindeligt kondom), hormonelle præventionsmidler (f.eks. hormonelle plastre, vaginale anordninger, orale piller), levonorgestrel intrauterint system (f.eks. Mirena®) eller almindelige medroxyprogesteroninjektioner (f.eks. Depo-Provera®); eller (ii) Deltageren indvilliger i at påbegynde seksuel afholdenhed fra tidspunktet for screeningen indtil mindst en måned efter afslutningen af ​​behandlingen med studielægemidlet; og
2. Deltageren rådes til at undgå undfangelse fra screeningstidspunktet til mindst en måned efter sidste modtagelse af undersøgelseslægemidlet og indvilliger i ikke at forsøge graviditet fra screeningstidspunktet indtil mindst en måned efter endt behandling med studielægemidlet; og
3. Deltager udleveres retningslinjer vedrørende fortsættelse af abstinens, påbegyndelse af abstinens eller om tilladt prævention; og
4. Deltageren har en negativ serum β-humant choriongonadotropin (β-hCG) test lige før studiestart. Da serumprøver kan gå glip af en tidlig graviditet, bør relevant menstruation og seksuel historie, herunder præventionsmetoder, overvejes. Bemærk: Hvis resultatet af serum-β-hCG-testen ikke kan opnås før dosering af forsøgsproduktet, kan en deltager tilmeldes på grundlag af en negativ uringraviditetstest, selvom et serum-β-hCG-testresultat stadig skal opnås.

Ekskluderingskriterier:

• Pædiatrisk deltager vil blive udelukket fra undersøgelsen baseret på følgende kriterier:

  1. Kendt overfølsomhed over for zonisamid eller over for enhver komponent i forsøgsproduktet eller over for sulfonamider.
  2. Deltager, der er gravid eller ammer.
  3. Deltager med udelukkende generaliserede anfald.
  4. Deltager med disposition for nefrolithiasis eller tidligere nyresten(e).
  5. Deltager, der er undervægtig (vægt for alder <2 standardafvigelse (SD) fra medianen af ​​Verdenssundhedsorganisationens (WHO) Child Growth Standards) eller har nedsat appetit.
  6. Deltager i øjeblikket på eller planlagt til at modtage kulsyreanhydrasehæmmere såsom topiramat eller acetazolamid.
  7. Deltager i øjeblikket på eller er planlagt til at modtage lægemidler, der vides at have farmakokinetisk (PK) interaktion.
  8. Deltager som tidligere har fået zonisamid.
  9. Deltager med positiv serologi for hepatitis B-virus (HBV), hepatitis C-virus (HCV) eller humant immundefektvirus (HIV).
  10. Deltager, der har degenerativ eller metabolisk sygdom i hjernen.
  11. Deltager med anamnese med psykiatrisk lidelse (eksklusive stabil opmærksomhedsunderskud hyperaktivitetsforstyrrelse (ADHD), stemningslidelse i tilstrækkelig behandling).
  12. Deltageren har en hvilken som helst tilstand, som efter investigators mening ville gøre det usikkert for deltageren at deltage i denne undersøgelse.
  13. Deltager, der har deltaget i andre kliniske undersøgelser 30 dage før optagelse i denne undersøgelse eller 4-5 halveringstider af forsøgslægemiddel, alt efter hvad der er længst.
  14. Deltager, der bruger alkohol eller i øjeblikket er på eller planlagt til at modtage andre centralnervesystem (CNS) depressiva.
  15. Deltageren har et positivt COVID-19 polymerasekædereaktion (PCR) testresultat; eller har været udsat for (inden for 2 uger før screening) for en person, der havde et positivt COVID-19-testresultat; eller er mistænkt for at have langvarig COVID-19 af efterforskeren eller udpeget.
  16. Deltager, der mangler mere end 15 % af daglige dagbogsoptegnelser i screeningsperioden.