Tutkimus ZONISADEn farmakokinetiikasta, turvallisuudesta ja siedettävyydestä 1 kuukauden - 17 vuoden ikäisillä lapsilla, joilla on osittain alkaneita kohtauksia

Sisällyttämiskriteerit:

• Pediatriset osallistujat (ikä 1 kuukausi - 17 vuotta mukaan lukien) katsotaan kelvollisiksi tutkimukseen seuraavien kriteerien perusteella:

  1. Vapaaehtoisesti hankittu tietoinen suostumus osallistujan vanhemmalta/huoltajalta ja suostumus osallistujalta tarvittaessa.
  2. Halua ja kykenee noudattamaan protokollakohtaisia ​​vaatimuksia.
  3. Osallistuja 1 kuukaudesta 17-vuotiaaksi mukaan lukien (suostumushetkellä).
  4. Osallistuja, jolla on diagnosoitu osittaisia ​​(fokaalisia) kohtauksia, joissa on tai ei ole toissijaista yleistymistä nykyisen International League Against Epilepsia (ILAE) kohtausten luokituksen mukaisesti. Osallistujat, joilla on sekä fokaalialkuisia että yleistyneitä kohtauksia, ovat kelvollisia, mutta vain fokaalialkuiset kohtaukset lasketaan mukaan kouristuskohtausten rekisteröinnin peruskriteereihin. Tonis-kloonisten ja toonisten kohtausten, joiden alkamista ei tunneta, oletetaan alkavan fokusaalisesti, ellei ole olemassa selkeitä kliinisiä ja EEG-tietoja, jotka viittaavat yleistyneeseen alkamiseen.

  5. Osallistuja, jolla on ollut kohtauksia useammin kuin kerran viimeisen kolmen (3) kuukauden aikana ja yli kaksi (2) kertaa viimeisen kuuden (6) kuukauden aikana.

     a. Tutkija arvioi 6 kuukauden ikäisen tai nuoremman osallistujan kohtausten profilointimallit asianmukaisesti harkittavaksi ja tutkimukseen sisällyttämiseksi.

  6. Osallistuja vakaalla epilepsialääkkeillä (AED) vähintään 30 päivää ennen seulontaa

     a. Osallistujan, joka on 6 kuukauden ikäinen tai nuorempi, hoito-ohjelma arvioidaan tutkimukseen osallistumiseksi tutkijan harkinnan mukaan.

  7. Osallistuja, jolla on hyväksyttävät laboratoriotutkimukset:

     1. Hemoglobiini normaalialueella
     2. Alaniiniaminotransferaasi (ALT) normaalialueella
     3. Aspartaattiaminotransferaasi (AST) jopa 1,5 kertaa normaalin yläraja (ULN)
     4. Bilirubiini normaalialueella
     5. Kreatiniinipuhdistuma normaalialueella
  8. Jos miespuolinen osallistuja pystyy synnyttämään lapsia, hänen on oltava valmis käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää vähintään kuukauden ajan viimeisen tutkimusvalmisteannoksen jälkeen, jos hänellä on riski tulla raskaaksi kumppaninsa kanssa. Jos naispuolinen osallistuja on saavuttanut kuukautiset, osallistuja saa osallistua tähän kliiniseen tutkimukseen, jos lisäkriteerit täyttyvät.

Esittelyssä:

1. (i) Osallistuja ilmoittaa käyttäneensä seksuaalista pidättymistä viimeisten 3 kuukauden aikana tai ilmoittaa käyttäneensä vähintään yhtä hyväksyttävää ehkäisymenetelmää, mukaan lukien kohdunsisäinen laite, estemenetelmät (esim. miehen tai naisen kondomi), hormonaaliset ehkäisyvälineet (esim. vaginaaliset laitteet, oraaliset pillerit), kohdunsisäinen levonorgestreelijärjestelmä (esim. Mirena®) tai säännölliset medroksiprogesteroniruiskeet (esim. Depo-Provera®); tai (ii) osallistuja suostuu aloittamaan seksuaalisen pidättäytymisen seulonnasta vähintään kuukauden ajan tutkimuslääkehoidon päättymisen jälkeen; ja
2. Osallistujaa kehotetaan välttämään hedelmöittymistä seulonnasta aina vähintään yhden kuukauden kuluttua tutkimuslääkkeen viimeisestä vastaanottamisesta, ja hän suostuu olemaan yrittämättä raskautta seulonnan jälkeen ainakaan kuukauden kuluttua tutkimuslääkkeen hoidon päättymisestä; ja
3. Osallistujalle annetaan ohjeet raittiuden jatkamisesta, raittiuden aloittamisesta tai sallitusta ehkäisystä; ja
4. Osallistujalla on negatiivinen seerumin β-ihmisen koriongonadotropiini (β-hCG) -testi juuri ennen tutkimukseen tuloa. Koska seerumikokeista voi jäädä pois varhainen raskaus, asiaankuuluvat kuukautis- ja seksuaalihistoriat, mukaan lukien ehkäisymenetelmät, tulee ottaa huomioon. Huomautus: jos seerumin β-hCG-testin tulosta ei saada ennen tutkimusvalmisteen annostelua, osallistuja voidaan ottaa mukaan negatiivisen virtsan raskaustestin perusteella, vaikka seerumin β-hCG-testin tulos on silti hankittava.

Poissulkemiskriteerit:

• Pediatrian osallistuja suljetaan pois tutkimuksesta seuraavien kriteerien perusteella:

  1. Tunnettu yliherkkyys tsonisamidille tai jollekin tutkimustuotteen aineosalle tai sulfonamideille.
  2. Osallistuja, joka on raskaana tai imettää.
  3. Osallistuja, jolla on yksinomaan yleistyneitä kohtauksia.
  4. Osallistuja, jolla on taipumus munuaiskivitautiin tai aiempaa munuaiskiviä.
  5. Osallistuja, joka on alipainoinen (paino iän mukaan <2 standardipoikkeama (SD) Maailman terveysjärjestön (WHO) lasten kasvustandardien mediaanista) tai jolla on alentunut ruokahalu.
  6. Osallistuja saa parhaillaan tai hänen on määrä saada hiilihappoanhydraasin estäjiä, kuten topiramaattia tai asetatsolamidia.
  7. Osallistuja käyttää parhaillaan tai hänen on määrä saada lääkkeitä, joilla tiedetään olevan farmakokineettisiä (PK) yhteisvaikutuksia.
  8. Osallistuja, joka on aiemmin saanut tsonisamidia.
  9. Osallistuja, jolla on positiivinen serologia hepatiitti B -viruksen (HBV), hepatiitti C -viruksen (HCV) tai ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) suhteen.
  10. Osallistuja, jolla on aivojen rappeuttava tai metabolinen sairaus.
  11. Osallistuja, jolla on ollut psykiatrista häiriötä (pois lukien stabiili tarkkaavaisuushäiriö (ADHD), mielialahäiriö ja riittävä hoito).
  12. Osallistujalla on jokin ehto, joka tutkijan mielestä tekisi hänen osallistumisestaan ​​tähän tutkimukseen vaarattoman.
  13. Osallistuja, joka on osallistunut muuhun kliiniseen tutkimukseen 30 päivää ennen tähän tutkimukseen ilmoittautumista tai 4–5 tutkimuslääkkeen puoliintumisaikaa sen mukaan, kumpi on pidempi.
  14. Osallistuja, joka käyttää alkoholia tai on parhaillaan tai on määrä saada muita keskushermostoa lamaavia lääkkeitä.
  15. Osallistujalla on positiivinen COVID-19-polymeraasiketjureaktio (PCR) -testitulos; tai on altistunut (2 viikon sisällä ennen seulontaa) jollekulle, jolla on positiivinen COVID-19-testitulos; tai tutkija tai tutkija epäilee, että hänellä on pitkäaikainen COVID-19.
  16. Osallistuja, jolta puuttuu yli 15 % päivittäisistä päiväkirjamerkinnöistä seulontajakson aikana.