Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Virkelige behandlingsresultater af Ravulizumab i PNH (PNH-RECORD)

11. juni 2026 opdateret af: AstraZeneca

Virkelige behandlingsresultater af Ravulizumab hos polske patienter med paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH). Prospektiv og retrospektiv, multicenter, ikke-interventionel undersøgelse.

PNH-RECORD undersøgelsen, en polsk multicenter observationel (ikke-interventionel), åben-label, retrospektiv med prospektiv opfølgning.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PNH-RECORD undersøgelse har til formål at indsamle data om patienternes karakteristika og kliniske resultater af ravulizumab administreret inden for rammerne af rutinemæssig klinisk praksis i PNH.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

64

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Polen
      • Bialystok, Polen
        • Research Site
      • Brzozów, Polen
        • Research Site
      • Bydgoszcz, Polen
        • Research Site
      • Gdansk, Polen
        • Research Site
      • Krakow, Polen
        • Research Site
      • Lodz, Polen
        • Research Site
      • Lublin, Polen
        • Research Site
      • Opole, Polen
        • Research Site
      • Szczecin, Polen
        • Research Site
      • Warsaw, Polen
        • Research Site
      • Wałbrzych, Polen
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Voksne (i alderen ≥18) patienter med PNH

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Voksne (i alderen ≥18) patienter med PNH, der modtager ravulizumab-behandling inden for rammerne af NDP i Polen.
  2. Patienter villige til at deltage i undersøgelsen og underskrev ICF.

Ekskluderingskriterier:

  1. De, der tidligere har deltaget i et klinisk forsøg med ravulizumab, og/eller dem, der deltog/planlægger at deltage i det kliniske forsøg på/efter datoen for første ravulizumab-infusion gennem NDP.
  2. Kognitiv manglende evne, uvilje eller sprogbarrierer, der udelukker tilstrækkelig forståelse eller samarbejde.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Ravulizumab gruppe
Åbent label
Medicin: Ravulizumab
åben-label arm med ravulizumab administreret inden for rammerne af rutinemæssig klinisk praksis

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring i LDH-niveauer fra indeksdato (første dosis af ravulizumab) hver 6. måned
Tidsramme: op til 36 måneder
op til 36 måneder
Andel af patienter, der opnår eller forbliver ved LDH<1,5 ULN hver 6. måned
Tidsramme: op til 36 måneder
op til 36 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af transfusionsfrie patienter fra indeksdato hver 6. måned
Tidsramme: op til 36 måneder
op til 36 måneder
Antal anvendte blodenheder pr. patientår
Tidsramme: op til 36 måneder
op til 36 måneder
At præsentere patientegenskaber
Tidsramme: Baseline
Gennemsnitsalder (år) ved PNH-diagnose
Baseline
At præsentere patientegenskaber
Tidsramme: Baseline
Gennemsnitsalder (år) på indeksdato
Baseline
At præsentere patientegenskaber
Tidsramme: Baseline
Andel (%) af mænd og kvinder
Baseline
At præsentere patientegenskaber
Tidsramme: Baseline
Gennemsnitlig kropsmasseindeks (kg/m²)
Baseline
At præsentere kliniske karakteristika
Tidsramme: Baseline
Gennemsnitlig og median (år) varighed af PNH
Baseline
At præsentere kliniske karakteristika
Tidsramme: Baseline
Gennemsnitlig og median (måneder) tid fra diagnose til komplementhæmmerbehandlingsstart
Baseline
At præsentere kliniske karakteristika
Tidsramme: Baseline
Andel (%) af patienter med komplikationer til hæmolyse, trombose, alvorlig vaskulær hændelse og aplastisk anæmi
Baseline
At præsentere kliniske karakteristika
Tidsramme: Baseline
Andel (%) af patienter, der er naive til at supplere inhibitorer
Baseline

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

AstraZeneca

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. februar 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. august 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. august 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. august 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. oktober 2024

Først opslået (Faktiske)

9. oktober 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • D9289R00001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til anonymiserede individuelle data på patientniveau fra AstraZeneca gruppe af virksomheder sponsoreret kliniske forsøg via anmodningsportalen Vivli.org. Alle anmodninger vil blive evalueret i henhold til AZ-offentliggørelsesforpligtelsen: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Ja, angiver, at AZ accepterer anmodninger om IPD, men det betyder ikke, at alle anmodninger vil blive delt.

IPD-delingstidsramme

AstraZeneca vil opfylde eller overgå datatilgængeligheden i henhold til forpligtelserne i henhold til EFPIA PhRMA-principperne for datadeling. For detaljer om vores tidslinjer henvises til vores offentliggørelsesforpligtelse på https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD-delingsadgangskriterier

Når en anmodning er blevet godkendt, vil AstraZeneca give adgang til de anonymiserede individuelle data på patientniveau via det sikre forskningsmiljø Vivli.org. Underskrevet databrugsaftale (ikke-omsættelig kontrakt for dataadgangere) skal være på plads, før du får adgang til de anmodede oplysninger.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner