Risultati del trattamento nella vita reale di Ravulizumab nella EPN (PNH-RECORD)
11 giugno 2026 aggiornato da: AstraZeneca
Risultati del trattamento nella vita reale di Ravulizumab in pazienti polacchi affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN). Studio prospettico e retrospettivo, multicentrico, non interventistico.
Lo studio PNH-RECORD, uno studio multicentrico polacco osservazionale (non interventistico), in aperto, retrospettivo con follow-up prospettico.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Lo studio PNH-RECORD mira a raccogliere dati sulle caratteristiche dei pazienti e sugli esiti clinici di ravulizumab somministrato nell'ambito della pratica clinica di routine nella EPN.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
64
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Bialystok, Polonia
- Research Site
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Brzozów, Polonia
- Research Site
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Bydgoszcz, Polonia
- Research Site
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Gdansk, Polonia
- Research Site
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Krakow, Polonia
- Research Site
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Lodz, Polonia
- Research Site
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Lublin, Polonia
- Research Site
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Opole, Polonia
- Research Site
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Szczecin, Polonia
- Research Site
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Warsaw, Polonia
- Research Site
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Wałbrzych, Polonia
- Research Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Pazienti adulti (di età ≥ 18 anni) affetti da EPN
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Pazienti adulti (di età ≥ 18 anni) affetti da EPN in trattamento con ravulizumab nell'ambito dell'NDP in Polonia.
- Pazienti disposti a partecipare allo studio e firmati ICF.
Criteri di esclusione:
- Coloro che hanno partecipato a uno studio clinico su ravulizumab in passato e/o coloro che hanno partecipato/previsto di partecipare a uno studio clinico a partire dalla data della prima infusione di ravulizumab tramite NDP.
- Incapacità cognitiva, riluttanza o barriere linguistiche che impediscono un'adeguata comprensione o cooperazione.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Gruppo Ravulizumab
Etichetta aperta
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braccio in aperto con ravulizumab somministrato nell’ambito della pratica clinica di routine
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Variazione dei livelli di LDH dalla data indice (prima dose di ravulizumab) ogni 6 mesi
Lasso di tempo: fino a 36 mesi
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fino a 36 mesi
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Proporzione di pazienti che raggiungono o mantengono un LDH <1,5 ULN ogni 6 mesi
Lasso di tempo: fino a 36 mesi
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fino a 36 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Proporzione di pazienti liberi da trasfusioni dalla data indice ogni 6 mesi
Lasso di tempo: fino a 36 mesi
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fino a 36 mesi
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Numero di unità di sangue utilizzate per paziente-anno
Lasso di tempo: fino a 36 mesi
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fino a 36 mesi
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Presentare le caratteristiche dei pazienti
Lasso di tempo: Linea di base
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Età media (anni) alla diagnosi di EPN
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Linea di base
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Presentare le caratteristiche dei pazienti
Lasso di tempo: Linea di base
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Età media (anni) alla data indice
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Linea di base
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Presentare le caratteristiche dei pazienti
Lasso di tempo: Linea di base
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Proporzione (%) di uomini e donne
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Linea di base
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Presentare le caratteristiche dei pazienti
Lasso di tempo: Linea di base
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Indice di massa corporea medio (kg/m²)
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Linea di base
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Presentare le caratteristiche cliniche
Lasso di tempo: Linea di base
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Durata media e mediana (anni) della EPN
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Linea di base
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Presentare le caratteristiche cliniche
Lasso di tempo: Linea di base
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Tempo medio e mediano (mesi) dalla diagnosi all'inizio del trattamento con inibitori del complemento
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Linea di base
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Presentare le caratteristiche cliniche
Lasso di tempo: Linea di base
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Proporzione (%) di pazienti con complicanze di emolisi, trombosi, eventi vascolari gravi e anemia aplastica
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Linea di base
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Presentare le caratteristiche cliniche
Lasso di tempo: Linea di base
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Proporzione (%) di pazienti naïve al complemento degli inibitori
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Linea di base
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
6 febbraio 2025
Completamento primario (Stimato)
1 agosto 2028
Completamento dello studio (Stimato)
1 agosto 2028
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
9 agosto 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
8 ottobre 2024
Primo Inserito (Effettivo)
9 ottobre 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
12 giugno 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
11 giugno 2026
Ultimo verificato
1 giugno 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- D9289R00001
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
I ricercatori qualificati possono richiedere l’accesso a dati anonimizzati a livello di singolo paziente dagli studi clinici sponsorizzati dal gruppo di aziende AstraZeneca tramite il portale di richiesta Vivli.org. Tutte le richieste verranno valutate in base all'impegno di divulgazione dalla AZ: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
Sì, indica che AZ accetta richieste di IPD, ma ciò non significa che tutte le richieste verranno condivise.
Periodo di condivisione IPD
AstraZeneca soddisferà o supererà la disponibilità dei dati secondo gli impegni assunti rispetto ai principi di condivisione dei dati PhRMA dell'EFPIA.
Per i dettagli sulle nostre tempistiche, fare riferimento al nostro impegno di divulgazione su https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Una volta approvata una richiesta, AstraZeneca fornirà l'accesso ai dati anonimizzati a livello di singolo paziente tramite l'ambiente di ricerca sicuro Vivli.org.
Prima di accedere alle informazioni richieste è necessario stipulare un contratto di utilizzo dei dati firmato (contratto non negoziabile per gli utenti che accedono ai dati).
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .