Rzeczywiste wyniki leczenia rawulizumabem w PNH (PNH-RECORD)
11 czerwca 2026 zaktualizowane przez: AstraZeneca
Rzeczywiste wyniki leczenia rawulizumabem u polskich pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH). Badanie prospektywne i retrospektywne, wieloośrodkowe, nieinterwencyjne.
Badanie PNH-RECORD, polskie wieloośrodkowe badanie obserwacyjne (nieinterwencyjne), otwarte, retrospektywne z prospektywną obserwacją.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Celem badania PNH-RECORD jest zebranie danych na temat charakterystyki pacjentów i wyników klinicznych rawulizumabu podawanego w ramach rutynowej praktyki klinicznej w PNH.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
64
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Bialystok, Polska
- Research Site
-
Brzozów, Polska
- Research Site
-
Bydgoszcz, Polska
- Research Site
-
Gdansk, Polska
- Research Site
-
Krakow, Polska
- Research Site
-
Lodz, Polska
- Research Site
-
Lublin, Polska
- Research Site
-
Opole, Polska
- Research Site
-
Szczecin, Polska
- Research Site
-
Warsaw, Polska
- Research Site
-
Wałbrzych, Polska
- Research Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Dorośli (w wieku ≥18 lat) pacjenci z PNH
Opis
Kryteria włączenia:
- Dorośli (w wieku ≥18 lat) pacjenci z PNH leczeni rawulizumabem w ramach NDP w Polsce.
- Pacjenci, którzy wyrazili zgodę na udział w badaniu i podpisali ICF.
Kryteria wykluczenia:
- Osoby, które brały udział w badaniu klinicznym rawulizumabu w przeszłości i/lub osoby, które uczestniczyły/planują wziąć udział w badaniu klinicznym w dniu/po dacie pierwszego wlewu rawulizumabu za pośrednictwem NDP.
- Niezdolność poznawcza, niechęć lub bariery językowe uniemożliwiające odpowiednie zrozumienie lub współpracę.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Grupa rawulizumabu
Etykieta otwarta
|
ramię otwarte, w którym rawulizumab podawany był w ramach rutynowej praktyki klinicznej
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana stężenia LDH od daty indeksowania (pierwsza dawka rawulizumabu) co 6 miesięcy
Ramy czasowe: do 36 miesięcy
|
do 36 miesięcy
|
|
Odsetek pacjentów, którzy osiągnęli lub utrzymali LDH < 1,5 GGN co 6 miesięcy
Ramy czasowe: do 36 miesięcy
|
do 36 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek pacjentów wolnych od transfuzji od daty indeksowania co 6 miesięcy
Ramy czasowe: do 36 miesięcy
|
do 36 miesięcy
|
|
|
Liczba jednostek krwi zużytych na pacjentorok
Ramy czasowe: do 36 miesięcy
|
do 36 miesięcy
|
|
|
Przedstawienie charakterystyki pacjentów
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Średni wiek (w latach) w chwili rozpoznania PNH
|
Linia bazowa
|
|
Przedstawienie charakterystyki pacjentów
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Średni wiek (w latach) w dniu indeksowania
|
Linia bazowa
|
|
Przedstawienie charakterystyki pacjentów
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Odsetek (%) mężczyzn i kobiet
|
Linia bazowa
|
|
Przedstawienie charakterystyki pacjentów
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Średni wskaźnik masy ciała (kg/m²)
|
Linia bazowa
|
|
Przedstawienie charakterystyki klinicznej
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Średni i mediana (w latach) czasu trwania PNH
|
Linia bazowa
|
|
Przedstawienie charakterystyki klinicznej
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Średni i mediana (miesiące) czasu od rozpoznania do rozpoczęcia leczenia inhibitorami układu dopełniacza
|
Linia bazowa
|
|
Przedstawienie charakterystyki klinicznej
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Odsetek (%) pacjentów z powikłaniami w postaci hemolizy, zakrzepicy, poważnych zdarzeń naczyniowych i niedokrwistości aplastycznej
|
Linia bazowa
|
|
Przedstawienie charakterystyki klinicznej
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Odsetek (%) pacjentów nieleczonych wcześniej inhibitorami dopełniacza
|
Linia bazowa
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
6 lutego 2025
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 sierpnia 2028
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 sierpnia 2028
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
9 sierpnia 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
8 października 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
9 października 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
12 czerwca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
11 czerwca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- D9289R00001
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do zanonimizowanych danych na poziomie indywidualnego pacjenta z grupy firm AstraZeneca sponsorujących badania kliniczne za pośrednictwem portalu zgłoszeniowego Vivli.org. Wszystkie wnioski zostaną ocenione zgodnie ze zobowiązaniem AZ do ujawnienia informacji: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
Tak, wskazuje, że AZ akceptuje wnioski o IPD, ale nie oznacza to, że wszystkie wnioski zostaną udostępnione.
Ramy czasowe udostępniania IPD
AstraZeneca spełni lub przekroczy dostępność danych zgodnie ze zobowiązaniami podjętymi w ramach zasad udostępniania danych EFPIA PhRMA.
Szczegółowe informacje na temat naszych harmonogramów można znaleźć w naszym zobowiązaniu dotyczącym ujawniania informacji na stronie https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Po zatwierdzeniu wniosku AstraZeneca zapewni dostęp do zanonimizowanych danych na poziomie indywidualnego pacjenta za pośrednictwem bezpiecznego środowiska badawczego Vivli.org.
Przed uzyskaniem dostępu do żądanych informacji należy zawrzeć podpisaną umowę o korzystaniu z danych (niepodlegająca negocjacjom umowa z podmiotami uzyskującymi dostęp do danych).
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .