Rzeczywiste wyniki leczenia rawulizumabem w PNH (PNH-RECORD)
Rzeczywiste wyniki leczenia rawulizumabem u polskich pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH). Badanie prospektywne i retrospektywne, wieloośrodkowe, nieinterwencyjne.
The PNH-RECORD study, a Polish multicenter observational (non-interventional), open-label, retrospective with prospective follow-up.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
PNH-RECORD study aims to aims to collect data on the patients' characteristics and clinical outcomes of ravulizumab administered in the scope of routine clinical practice in PNH.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Bialystok, Polska
- Research Site
-
Brzozów, Polska
- Research Site
-
Bydgoszcz, Polska
- Research Site
-
Gdansk, Polska
- Research Site
-
Krakow, Polska
- Research Site
-
Lodz, Polska
- Research Site
-
Lublin, Polska
- Research Site
-
Opole, Polska
- Research Site
-
Szczecin, Polska
- Research Site
-
Warsaw, Polska
- Research Site
-
Wałbrzych, Polska
- Research Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Metoda próbkowania
Badana populacja
Adult (aged ≥18) patients with PNH
Opis
Inclusion Criteria:
- Adult (aged ≥18) patients with PNH receiving ravulizumab treatment in the frames of NDP in Poland.
- Patients willing to participate in the study and signed ICF.
Exclusion Criteria:
- Those who participated in ravulizumab clinical trial in the past, and/or those who participated/plans to participate in clinical trial on/after the date of first ravulizumab infusion through NDP.
- Cognitive incapacity, unwillingness or language barriers precluding adequate understanding or cooperation.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: COHORT
- Perspektywy czasowe: RETROSPECTIVE
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Ravulizumab group
Open-label |
open-label arm with ravulizumab administrated within the scope of routine clinical practice |
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana stężenia LDH od daty indeksowania (pierwsza dawka rawulizumabu) co 6 miesięcy
Ramy czasowe: do 36 miesięcy
|
do 36 miesięcy
|
|
Odsetek pacjentów, którzy osiągnęli lub utrzymali LDH < 1,5 GGN co 6 miesięcy
Ramy czasowe: do 36 miesięcy
|
do 36 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek pacjentów wolnych od transfuzji od daty indeksowania co 6 miesięcy
Ramy czasowe: do 36 miesięcy
|
do 36 miesięcy
|
|
|
Liczba jednostek krwi zużytych na pacjentorok
Ramy czasowe: do 36 miesięcy
|
do 36 miesięcy
|
|
|
To present patients characteristics
Ramy czasowe: Baseline
|
Mean age (years) at PNH diagnosis |
Baseline
|
|
To present patients characteristics
Ramy czasowe: Baseline
|
Mean age (years) at index date |
Baseline
|
|
To present patients characteristics
Ramy czasowe: Baseline
|
Proportion (%) of men and women |
Baseline
|
|
To present patients characteristics
Ramy czasowe: Baseline
|
Mean body mass index (kg/m²) |
Baseline
|
|
To present clinical characteristics
Ramy czasowe: Baseline
|
Mean and median (years) duration of PNH |
Baseline
|
|
To present clinical characteristics
Ramy czasowe: Baseline
|
Mean and median (months) time from diagnosis to complement inhibitors treatment initiation |
Baseline
|
|
To present clinical characteristics
Ramy czasowe: Baseline
|
Proportion (%) of patients with complication of haemolysis, thrombosis, serious vascular event andaplastic anemia |
Baseline
|
|
To present clinical characteristics
Ramy czasowe: Baseline
|
Proportion (%) of patients naïve to complement inhibitors |
Baseline
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- D9289R00001
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Qualified researchers can request access to anonymized individual patient-level data from AstraZeneca group of companies sponsored clinical trials via the request portal Vivli.org. All requests will be evaluated as per the AZ disclosure commitment: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
Yes, indicates that AZ are accepting requests for IPD, but this does not mean all requests will be shared.
Ramy czasowe udostępniania IPD
AstraZeneca will meet or exceed data availability as per the commitments made to the EFPIA PhRMA Data Sharing Principles. For details of our timelines, please rerefer to our disclosure commitment at https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
When a request has been approved AstraZeneca will provide access to the anonymized individual patient-level data via secure research environment Vivli.org. Signed Data Usage Agreement (non-negotiable contract for data accessors) must be in place before accessing requested information.
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .